【CTR20233450】在患有进行性骨化性纤维发育不良 (FOP) 成人受试者中进行的一项评估Garetosmab与安慰剂静脉注射 (IV) 的安全性、耐受性和有效性的研究

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基本信息

登记号

CTR20233450

试验状态

进行中（招募完成）

药物名称

Garetosmab注射液

药物类型

治疗用生物制品

规范名称

Garetosmab注射液

首次公示信息日的期

2023-11-01

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

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适应症

用于治疗进行性骨化性纤维发育不良患者

试验通俗题目

在患有进行性骨化性纤维发育不良 (FOP) 成人受试者中进行的一项评估Garetosmab与安慰剂静脉注射 (IV) 的安全性、耐受性和有效性的研究

试验专业题目

一项在进行性骨化性纤维发育不良患者中评估Garetosmab的安全性、耐受性和疗效的III期、随机、安慰剂对照研究

申办单位信息

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联系人邮编

510180

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临床试验信息

试验目的

主要研究目标：本研究的主要疗效目标是根据低剂量计算机断层扫描 (CT) 确定，评估从基线至第 56 周，garetosmab (高剂量, 低剂量) 与安慰剂对新发异位骨化 (HO) 病变形成的影响。本研究的主要安全性目标是评估从基线到第 56 周 garetosmab（高剂量, 低剂量）与安慰剂的安全性和耐受性。次要研究目标：本研究的关键次要研究目标是：评估 garetosmab（高剂量, 低剂量）与安慰剂对临床医生评估的至第 56 周每例患者急性发作事件数量的影响。根据 CT 确定，评估第 56 周时，garetosmab（高剂量, 低剂量）与安慰剂对出现新发 HO 病变的患者比例的影响。根据 CT 确定，评估第 56 周时，garetosmab（高剂量, 低剂量）与安慰剂对新发 HO 病变体积的影响。评估至第 56 周，garetosmab（高剂量, 低剂量）与安慰剂对患者报告的急性发作事件发生情况的影响。

试验分类

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试验类型

平行分组

试验分期

Ⅲ期

随机化

盲法

双盲

试验项目经费来源

试验范围

国际多中心试验

目标入组人数

国内: 10 ；国际: 66 ；

实际入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例入组时间

2024-01-05;2022-11-28

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.筛选时年龄 ≥ 18 岁的男性或女性；2.临床诊断为 FOP（基于先天性大脚趾畸形、发作性软组织肿胀和/或进行性 HO 的结果）；3.通过 ACVR1 FOP 引起突变的记录确认 FOP 诊断；4.筛选访视后 1 年内的 FOP 疾病活动性。FOP 疾病活动性定义为与 FOP 急性发作相关的疼痛、肿胀、僵硬或其他体征和症状；或关节功能恶化，或与急性发作事件相关/不相关的 HO 病变的影像学进展（HO 病变的大小或数量增加）；5.愿意并能够接受本研究中规定的 CT 影像采集和其他程序；

排除标准

1.筛选时 CAJIS 评分 > 19；2.患者有严重的并发疾病或重大疾病史，如（但不限于）心脏、肾脏、风湿病、神经系统、精神病、内分泌、代谢或淋巴系统疾病，研究者认为可能会混淆研究结果或参与研究会给患者带来额外的风险；3.既往癌症病史或诊断；4.严重肾功能损害，定义为估算的肾小球滤过率 <30 mL/min/1.73 m2，通过肾脏病膳食改良试验公式计算；5.不受控制的糖尿病，定义为筛选时血红蛋白 A1C (HbA1c) > 9%；6.高血压控制不佳史，定义为: a.筛选访视时收缩压 ≥ 180 mm Hg 或舒张压 ≥ 110 mm Hg b.筛选访视时收缩压为 160 mm Hg 至 179 mm Hg 或舒张压为 100 mm Hg 至 109 mm Hg，以及终末器官损伤史（包括左心室肥厚、心脏衰竭、心绞痛、心肌梗死、卒中、短暂性脑缺血发作、外周动脉疾病、终末期肾病和中度至晚期视网膜病）；7.已知脑血管畸形史；8.筛选前 6 个月内的心血管疾病，如纽约心脏协会 III 级或 IV 级心脏衰竭、心肌病、间歇性跛行、心肌梗死或急性冠脉综合征；症状性室性心脏心律失常；9.需要氧疗、呼吸支持（例如，双水平气道正压通气 [biPAP] 或持续气道正压通气 [CPAP]）的重度呼吸功能受损病史，或需要住院治疗的吸入性肺炎病史；10.过去一年中的既往用药以及与双膦酸盐类药物的联合用药；11.同时参加另一项介入性临床研究或非介入性研究，并接受放射学影像检查或侵入性手术（例如，采集血液或组织样本）。；12.在过去 30 天内或在研究药物的 5 个半衰期内（以较长者为准），使用另一种研究用药物、地舒单抗、伊马替尼或异维 A 酸进行治疗；13.孕妇或哺乳期妇女；14.育龄妇女 (WOCBP)不愿采取高效避孕措施，如方案所述。；15.有 WOCBP 伴侣的男性患者不愿意与 WOCBP 伴侣一起使用避孕套以防止潜在的胎儿暴露，如方案所述。注意：方案定义的其他入选/排除标准适用；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

上海市同济医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

200065

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