报告时间：2025-09-30
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数据来源：摩熵医药
Stoke Therapeutics Inc资讯动态
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Stoke Therapeutics将参加2026年投资者会议并推进Dravet综合症药物zorevunersen的研发医投速递Stoke Therapeutics公司，一家致力于通过RNA药物利用人体潜力恢复蛋白质表达的生物技术公司，宣布其首席执行官Ian F. Smith和首席患者官Jason Hoitt将参加2026年即将到来的投资者会议。公司正在开发一种名为zorevunersen的领先研究性药物，旨在作为治疗Dravet综合症的首个一类潜在疾病修饰疗法。zorevunersen通过增加脑细胞中未受影响的SCN1A基因野生型副本的功能性NaV1.1蛋白质生产，旨在减少癫痫发作频率并改善神经发育、认知和行为。目前，zorevunersen正在接受一项III期临床试验的评估。此外，Stoke Therapeutics与Biogen公司有战略合作伙伴关系，共同开发和商业化zorevunersen治疗Dravet综合症。Businesswire2026-05-29310SCN1A Stoke Therapeutics Inc Zorevunersen注射液
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Stoke Therapeutics在Needham虚拟医疗会议上介绍Dravet综合症治疗药物zorevunersen医投速递Stoke Therapeutics公司，一家致力于通过RNA药物利用人体潜能恢复蛋白质表达的生物技术公司，宣布其首席执行官Ian F. Smith将于2026年4月14日参加第25届Needham虚拟医疗会议，并将在会上介绍其领先的研究药物zorevunersen。zorevunersen是一种针对Dravet综合症的创新药物，旨在通过增加脑细胞中未受影响的SCN1A基因野生型拷贝产生的功能性NaV1.1蛋白产量，从而治疗Dravet综合症的潜在原因。该药物已显示出改变疾病进程的潜力，并被美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）授予孤儿药资格。此外，FDA还授予了zorevunersen针对SCN1A基因中非功能获得性突变的Dravet综合症的罕见儿科疾病指定和突破性疗法指定。Stoke与Biogen公司有战略合作伙伴关系，共同开发和商业化zorevunersen。根据合作条款，Stoke保留在美国、加拿大和墨西哥的独家权利，而Biogen则获得全球其他地区的独家商业化权利。Businesswire2026-04-09241SCN1A Stoke Therapeutics Inc Zorevunersen注射液
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Stoke Therapeutics任命Clare Kahn博士加入董事会，推进Dravet综合症治疗药物zorevunersen的研发医投速递生物技术公司Stoke Therapeutics宣布任命Clare Kahn博士加入其董事会。Kahn博士拥有超过三十年的行业经验，特别是在罕见遗传病领域的监管策略和药物开发方面。她的加入将有助于推进公司领先药物zorevunersen的研发，该药物是一种针对Dravet综合症的潜在疾病修饰治疗药物。Dravet综合症是一种严重的发育性和癫痫性脑病，目前尚无获批的治疗药物。zorevunersen是一种实验性反义寡核苷酸，旨在通过增加脑细胞中NaV1.1蛋白的功能性生产来治疗Dravet综合症的潜在原因。Stoke Therapeutics与Biogen有战略合作伙伴关系，共同开发和商业化zorevunersen。Businesswire2026-04-08410Biogen Inc Stoke Therapeutics Inc Zorevunersen注射液
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2025年第四季度最新离子通道药物研发疾病领域进展|离子通道药物研发5前沿研究第四季度离子通道药物研发进展。 2025 年第四季度，离子通道药物研发领域取得了值得研究者高度关注的进展：从表现理想的部分药物中，我们可以观察到：从 “ 以实验可行性为中心（ proof-of-experiment ） ” 向 “ 以转化可行性与临床价值验证为中心（ proof-of-translation / proof-of-value ） ” 的思考变化。 “ 非阿片类镇痛药天然具备重磅潜力（ blockbuster-by-default ） ” 这一长期主导研发与投资的思路，在 Nav1.8 近几年波澜壮阔的叙事中，得到了市场数据实质性修正： V ertex 的 JOURNAVX （ suzetrigine ） 获批具有明确的里程碑意义，而且并进一步验证了 Nav1.8 靶点在镇痛领域的成药性，但其商业端表现并未与市场预期匹配（ 2025 年第三季度营收约 1960 万美元）。爱思益普2026-02-251466Nav1.8 北京爱思益普生物科技股份有限公司 Ulixacaltamide缓释片
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2025医药魔方转化医学TOP25靶点即将公布临床研究医药魔方一直密切关注全球药品开发的新靶点和新机制。 自2021年起，我们每年会从NextPharma®数据库转化医学数据中筛选出过去一年中取得重大突破的25个靶点，这25个靶点蕴藏了当前医药研发投资的全新机会。 TOP25靶点的遴选标准主要分为3个客观维度：。医药魔方Info2026-01-23236百济神州（北京）生物科技有限公司 塔拉妥单抗 北京华彬立成科技有限公司
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重磅报告即将公布 | 不容错过的25个新药开发黄金机会前沿研究医药魔方一直密切关注全球药品开发的新靶点和新机制。 自2021年起，我们每年会从NextPharma®数据库转化医学数据中筛选出过去一年中取得重大突破的25个靶点，这25个靶点蕴藏了当前医药研发投资的全新机会。 TOP25靶点的遴选标准主要分为3个客观维度：。医药魔方Info2026-01-2291百济神州（北京）生物科技有限公司 塔拉妥单抗 北京华彬立成科技有限公司
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不容错过的25个新药开发黄金机会 | 2025医药魔方转化医学TOP25靶点即将公布前沿研究医药魔方一直密切关注全球药品开发的新靶点和新机制。 自2021年起，我们每年会从NextPharma®数据库转化医学数据中筛选出过去一年中取得重大突破的25个靶点，这25个靶点蕴藏了当前医药研发投资的全新机会。 TOP25靶点的遴选标准主要分为3个客观维度：。医药魔方数据库2026-01-22208塔拉妥单抗 MSD 北京华彬立成科技有限公司
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Stoke Therapeutics加速Dravet综合症药物zorevunersen的III期临床试验交易并购生物技术公司Stoke Therapeutics宣布，其针对Dravet综合症的领先药物zorevunersen的III期临床试验EMPEROR研究将加速完成入组，预计2026年第二季度完成150名患者的入组。公司计划在2027年上半年开始滚动提交新药申请（NDA），并已与FDA讨论了加速监管途径的可能性。zorevunersen是一种针对Dravet综合症根本原因的实验性抗义核酸药物，旨在通过增加脑细胞中NaV1.1蛋白的功能性产量来治疗该疾病。Biospace2026-01-12396Stoke Therapeutics Inc Zorevunersen注射液
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Stoke Therapeutics在J.P. Morgan Healthcare Conference上介绍Dravet综合症新药zorevunersen医投速递Stoke Therapeutics公司，一家致力于通过RNA药物利用人体潜能恢复蛋白质表达的生物技术公司，宣布其首席执行官Ian F. Smith将于2026年1月13日在J.P. Morgan Healthcare Conference上做主题演讲。公司正在开发的zorevunersen是一种针对Dravet综合症的创新药物，具有改变疾病进程的潜力，目前正在进行3期临床试验。Stoke Therapeutics利用其专有的TANGO技术，开发反义寡核苷酸（ASOs）以选择性地恢复自然存在的蛋白质水平。公司的主要关注领域是中枢神经系统疾病和眼部疾病，这些疾病由正常蛋白质水平减少约50%（半减缺陷）引起。此外，Stoke Therapeutics的专有方法在其他器官、组织和系统中已证明概念验证，显示出广泛的应用潜力。Biospace2026-01-07527眼部疾病 Stoke Therapeutics Inc Zorevunersen注射液
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2025年第三季度最新离子通道药物研发疾病领域进展【上】|离子通道药物研发4前沿研究第三季度离子通道药物研发进展。 在 2025 年第三季度，离子通道仍然是药物发现的活跃领域：多种治疗领域的研发管线均取得了显著进展。 Nav1.8 钠通道抑制剂。爱思益普2025-12-111680Nav1.8 北京爱思益普生物科技股份有限公司 GRIN2B
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摩熵咨询医药行业观察周报（2025.09.08-2025.09.14）摩熵咨询21页984 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2025.02.17-2025.02.23)摩熵咨询21页156
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细胞基因技术（CGT）产业报告：摸索前进、动荡前行丁香园52页1843
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