2025医药魔方转化医学TOP25靶点即将公布

医药魔方一直密切关注全球药品开发的新靶点和新机制。自2021年起，我们每年会从NextPharma®数据库转化医学数据中筛选出过去一年中取得重大突破的25个靶点，这25个靶点蕴藏了当前医药研发投资的全新机会。TOP25靶点的遴选标准主要分为3个客观维度：

1. 首次证实具有临床转化价值的全新靶点

2. 首次通过临床POC验证的靶点

3. 靶点在项目研发或适应症上具有全新突破

2026年1月，医药魔方再次通过NextPharma®数据库-转化医学模块以及MedAlpha®数据库综合分析，评选出了2025年转化医学最值得关注的Top 25靶点，这些靶点覆盖肿瘤、免疫、心脑血管、内分泌/代谢、神经科学等多个领域，蕴含了当前新药研发投资的重要机会，例如：有望打破转录因子不可成药神话的新靶点、LDL-C降幅达90%的降脂新靶点、减脂不减肌新靶点、疗效媲美dupilumab的特应性皮炎新疗法、全球首创的miRNA剪接调节药物等。

1月29日，完整报告即将发布，您可扫描下方二维码预约本次报告下载。2月5日 18:30，我们也将邀请医药魔方专家解读这25个新药开发机会，敬请期待。

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去年TOP25靶点进展回顾

2025年1月，医药魔方基于NextPharma®数据库-转化医学模块，筛选出了2024年最值得关注的25个转化医学靶点。在榜单发布后的一年时间内，多个入选靶点已在研发中取得新的突破和进展。

BCL6 (非霍奇金淋巴瘤)

推荐类别：新靶点

2025年，BMS相继披露BMS-986458治疗非霍奇金淋巴瘤的I期临床积极结果，及BMS-986458作为三线及以上疗法治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤的I期临床积极结果。

BMS披露BMS-986458积极临床结果

图片来源：医药魔方NextPharma®数据库-临床结果

Nav1.1 (Dravet综合征)

推荐类别：POC验证通过

2025年2月，Biogen与Stoke Therapeutics达成合作协议，共同开发商业化zorevunersen（STK-001），交易总金额达到5.5亿美金；zorevunersen在Dravet综合征上开展一项注册性临床试验；2025 AES会议，Stoke Therapeutics公布多项zorevunersen治疗Dravet综合征的I/II期及II期积极临床结果。

Biogen与Stoke Therapeutics达成合作协议

图片来源：医药魔方NextPharma®数据库-医药交易

zorevunersen注册性临床

图片来源：医药魔方NextPharma®数据库-注册性临床

Stoke Therapeutics公布多项zorevunersen治疗Dravet综合征的I/II期及II期积极临床结果

图片来源：医药魔方NextPharma®数据库-临床结果

CDH3 (实体瘤)

推荐类别：靶点新突破

2025年3月，智康弘义宣布计划与MSD合作开展BC3195联合Keytruda治疗实体瘤的临床I/II期研究；2025 ASCO会议，智康弘义更新BC3195治疗非小细胞肺癌和实体瘤的I期积极临床结果；第2款靶向CDH3 ADC SKB445进入I期临床，用于治疗实体瘤。

智康弘义更新BC3195治疗非小细胞肺癌和实体瘤的积极临床结果

图片来源：医药魔方NextPharma®数据库-临床结果

第2款靶向CDH3 ADC SKB445进入I期临床

图片来源：医药魔方NextPharma®数据库-赛道排名

DLL3 (小细胞肺癌)

推荐类别：靶点新突破

2025 ASCO会议，Amgen披露tarlatamab二线治疗小细胞肺癌的III期积极临床结果；2025年7月，百济神州与Amgen合作开发的塔拉妥单抗（tarlatamab）国内上市申请获受理，拟用于治疗成人小细胞肺癌；2025年多款靶向DLL3管线达成授权许可，交易形式多为国内转国外。

tarlatamab在小细胞肺癌的III期积极临床结果

图片来源：医药魔方NextPharma®数据库-临床结果

tarlatamab国内上市申请获受理

图片来源：医药魔方NextPharma®数据库-中国研发进度

多款靶向DLL3管线达成授权许可

图片来源：医药魔方NextPharma®数据库-医药交易

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