BRL-101自体造血干祖细胞注射液核心数据概览
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数据来源：摩熵医药
BRL-101自体造血干祖细胞注射液资讯动态
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邦耀生物BRL-101关键性临床研究达到预设主要疗效终点临床研究中国上海， 2026年8月25日 ——邦耀生物今日宣布，公司自主研发的 基因编辑造血干细胞疗法BRL-101的关键性临床研究取得重要进展 。 该 研究是获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）同意的用于治疗输血依赖型β-地中海贫血 （Transfusion-dependent β-thalassemia，TDT） 的关键性 （pivotal） 临床试验。 BRL-101关键性临床研究达到预设的主要疗效终点。邦耀实验室2026-08-25309上海邦耀生物科技有限公司
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创新为擎，生命为灯——邦耀生物2025年度重大进展回顾与展望公司动态2025 邦耀年度大事记。 2025年，是邦耀生物在生命科学前沿持续突破、在临床转化中扎实迈进的一年。 在投资人、合作伙伴的多方支持下，以及全体邦耀人的共同努力下，邦耀生物在管线推进、技术突破、国际影响力、企业荣誉等方面取得了多项重磅进展。邦耀实验室2026-02-09731恶性肿瘤 遗传疾病 上海邦耀生物科技有限公司
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基因治疗点亮生命希望！邦耀生物BRL-101再次助力地贫患儿重获新生前沿研究2025年11月27日，聚焦于基因和细胞治疗的上海邦耀生物科技有限公司（以下简称“邦耀生物”）宣布又迎1例患者成功”脱贫“。 最近，在其针对 输血依赖型β-地中海贫血的基因编辑治疗产品（管线代号：BRL-101） 的多中心Ⅱ期注册临床试验中， 与 广西医科大学第一附属医院赖永榕、刘容容教授团队合作 成功帮助1例5岁患儿（化名”欣欣“）摆脱输血依赖，开启健康正常生活 。 科技照亮希望，基因疗法带来重生曙光。新药创始人2025-11-271341恶性肿瘤 上海邦耀生物科技有限公司 地中海贫血症
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5年新生！邦耀生物全球首例CRISPR治愈β0/β0型重度地贫患儿健康生活超5年临床研究2020年7月，上海邦耀生物科技有限公司（简称“邦耀生物”）与中南大学湘雅医院合作，成功完成了亚洲首例通过基因编辑技术治疗地中海贫血症（简称“地贫”）的临床试验。 在该项临床研究中，两例接受治疗的患者分别为7岁和8岁的输血依赖型重型β地贫男孩，在接受治疗后均成功摆脱输血依赖；值得一提的是，其中一位男孩（化名“希希”）是世界上首位通过CRISPR基因编辑技术治愈的β0/β0型重度地贫患者——这种类型是β-地中海贫血中最严重的类型。 至今5年过去了，邦耀生物宣布， 这位全球首例接受 CRISPR基因编辑疗法（邦耀生物管线代号：BRL-101）治疗的 β0/β0型重度地贫患者，已连续摆脱输血依赖超过五年 。邦耀实验室2025-08-201145UCAR-T 上海邦耀生物科技有限公司 地中海贫血症
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首例患者「脱贫」近 5 年！邦耀生物报告 BRL-101 基因治疗β-地中海贫血及镰贫积极临床进展临床研究谭茜博士在 EHA 2025 年会上口头演讲。 BRL-101 是一款依托邦耀生物自主研发的造血干细胞平台 （ModiHSC ® ） 开发的基因治疗产品，适应症为输血依赖型β-地中海贫血。 BRL-101 基因治疗策略。医麦创新药2025-06-18526上海邦耀生物科技有限公司
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EHA 2025 | 邦耀生物谭茜博士口头报告BRL-101基因治疗β-地中海贫血及镰贫最新临床进展临床研究2025年6月12-15日，第30届欧洲血液学协会（EHA）年会在意大利米兰盛大召开。 EHA年会是欧洲血液学领域规模最大的国际大会，每年有来自全球100多个国家和地区的专家学者与会，共同聚焦血液学前沿进展，公布重要研究数据及探讨最新挑战与解决方案等。 中国突破登全球舞台，展示技术创新背后的 “治愈密码”。邦耀实验室2025-06-181253恶性肿瘤 遗传疾病 上海邦耀生物科技有限公司
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全球首创！邦耀生物攻克线粒体遗传病治疗瓶颈，Nature子刊连发两文登顶里程碑！前沿研究2025年6月5日，聚焦于基因和细胞治疗的上海邦耀生物科技有限公司（以下简称“邦耀生物”）宣布，与华东师范大学 李大力 教授 、 刘明耀 教授团队 以及临港实验室 陈亮 博士 团队合作于2025年6月3日在 Nature Biotechnology 期刊同一天发表了两篇研究论文，分别题为：Efficient mitochondrial A-to-G base editors for the generation of mitochondrial disease models和A mitochondrial disease model is generated and corrected using engineered base editors in rat zygotes，报道 首次在活体动物中实现线粒体遗传病的精准建模与基因治疗。 研究团队 开发出新型线粒体碱基编辑器 ——eTd-mtABE与DdCBE变体，成功在大鼠胚胎中高效构建并治愈“Leigh综合征”模型，为全球超千万线粒体疾病患者带来治愈希望。 Nature Biotechnology 期刊高度评价。新药创始人2025-06-05273临港实验室 上海邦耀生物科技有限公司 华东师范大学
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Nature Biotechnology｜邦耀生物发布两项里程碑成果，全球首次实现活体线粒体基因“精准修复”，突破遗传病治疗瓶颈前沿研究2025年6月5日，聚焦于基因和细胞治疗的上海邦耀生物科技有限公司（以下简称“邦耀生物”）宣布，与华东师范大学 李大力 教授 、 刘明耀 教授团队 以及临港实验室 陈亮 博士 团队合作于2025年6月3日在 Nature Biotechnology 期刊同一天发表了两篇研究论文，分别题为： Efficient mitochondrial A-to-G base editors for the generation of mitochondrial disease models 和 A mitochondrial disease model is generated and corrected using engineered base editors in rat zygotes ，报道 首次在活体动物中实现线粒体遗传病的精准建模与基因治疗。 研究团队 开发出新型线粒体碱基编辑器 ——eTd-mtABE与DdCBE变体，成功在大鼠胚胎中高效构建并治愈“Leigh综合征”模型，为全球超千万线粒体疾病患者带来治愈希望。 高性能编辑器诞生，首次实现疾病建模与治疗双突破。邦耀实验室2025-06-05465遗传疾病 临港实验室 上海邦耀生物科技有限公司
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深耕创新引领行业，邦耀生物荣膺“CGT行业之星·年度最具影响创新疗法企业”公司动态2025年4月2日，由谈思生物主办，爱尔兰投资发展局、上海市生物医药产业促进中心等单位支持的CGT Asia 2025 第八届亚洲细胞与基因治疗创新峰会在上海隆重开幕，并同期举行了 2025第三届亚太区细胞与基因治疗行业之星（“CGT行业之星”） 颁奖盛典。 很荣幸， 聚焦于基因和细胞治疗的上海邦耀生物科技有限公司（以下简称“邦耀生物”） 依托卓越的技术创新能力、行业影响力以及多个突破性的创新产品，成功荣获 2025年度“CGT行业之星”—— “年度最具影响创新疗法企业” 。 荣誉奖杯和颁奖典礼现场。邦耀实验室2025-04-03338恶性肿瘤 UCAR-T 上海邦耀生物科技有限公司
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Nature Biotechnology│邦耀生物团队开发一种新型RNA编辑器：像“开关”一样精准调控基因治疗！前沿研究报道开发了一种 新型 光激活RNA腺苷碱基编辑器 —— 名为 “ PA-rABE ” 。 这项技术如同给基因编辑装上了“光控开关”，仅用蓝光照射即可精准激活编辑功能，实现“指哪打哪”的治疗效果，有望为如血友病等遗传性疾病提供治疗新思路。 在基因和细胞治疗领域，基因替代疗法已广泛应用于临床。邦耀实验室2025-04-01161恶性肿瘤 遗传疾病 血友病
BRL-101自体造血干祖细胞注射液关键临床试验信息
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BRL-101自体造血干祖细胞注射液同品种项目国内申报进度
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BRL-101自体造血干祖细胞注射液研究报告
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疾病治疗专题报告二：地中海贫血财通证券26页285 -
医药生物周跟踪：CRISPR突破，基因治疗新阶段浙商证券17页1531 -
医药行业周报：联影医疗上市在即，医药仍有结构性机会西南证券36页1882
BRL-101自体造血干祖细胞注射液-数据快讯
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BRL-101自体造血干祖细胞注射液-全球研发阶段分布
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