谭茜博士在EHA 2025年会上口头演讲 中国突破登全球舞台，展示技术创新背后的“治愈密码” BRL-101是一款依托邦耀生物自主研发的造血干细胞平台(ModiHSC®)开发的基因治疗产品，适应症为输血依赖型β-地中海贫血。ModiHSC®主要是利用基因编辑系统对患者的造血干细胞进行基因修饰，修饰后的造血干细胞回输到患者体内，通过自我更新和分化重建修饰细胞群体，从而达到治疗血液系统疾病的目的。2020年7月，邦耀生物与中南大学湘雅医院合作，对外发布世界首例CRISPR基因编辑成功治疗β0/β0型重度地贫临床数据；2022年8月，邦耀生物Nature Medicine发文，BRL-101基因治疗世界首例重型地贫患儿成功脱离输血依赖超过2年，这一事件也代表了国内基因编辑治疗在临床研究方面实现突破性进展；同年8月16日，BRL-101临床试验申请（IND）正式取得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的批准。 BRL-101基因治疗策略 在本次会议上，谭茜博士公布了BRL-101在早期临床研究（IIT）和IND注册临床1期中令人振奋的长期随访数据。这是一项在中国开展的旨在评价“经γ珠蛋白重激活的自体造血干细胞移植治疗重型β-地中海贫血（地贫）安全性及有效性”的研究。此项研究共入组15例年龄在6-26岁的患者，临床治疗结果显示，所有患者接受经基因编辑的HSC移植治疗后，总体Hb和HbF水平显著上升，并且在整个治疗过程中未发生与BRL-101有关的严重不良事件，未发生GVHD和因不良事件导致受试者退出研究及死亡等情况，并且所有不良事件经医疗干预后均能恢复。截止2025年5月23日，15例患者接受BRL-101给药后，中位随访时间25.8个月（14.5-59），TI持续时间最长者已达到59个月，表明100%患者经BRL-101基因治疗后获得脱离输血依赖，全部得到了治愈。 邦耀生物基因治疗首例成人地贫患者出院合影 此外，谭茜博士在大会上还公布了邦耀生物基因治疗1例镰刀型细胞贫血病（镰贫）患者的临床研究成果，这也是中国首例基因治疗镰贫获得成功的案例。临床结果显示，细胞回输后1个月，该例镰贫患者初步显示出明显疗效，胎儿血红蛋白（HbF)比例从基线4.6%升高至26.1%，总血红蛋白在将近3周不输注红细胞情况下，从52g/L升高至104g/L；第6个月，总血红蛋白持续增加达到134.1g/L。且在整个治疗过程中患者未发生任何严重不良事件。根据上述公布的最新临床研究结果表明，邦耀生物基因疗法： 接受邦耀生物基因治疗的所有16例患者（15例地贫及1例镰贫患者），均100%达到疗效终点，成功实现一次治疗终身治愈的效果！同时，患者平均总血红蛋白大于120g/L，快速恢复到健康人水平，疗效显著优于国外已上市产品和国内在研产品。 邦耀生物基因治疗产品使用电转方式递送基因编辑物料，避免了病毒载体类细胞基因治疗产品随机插入引起的安全性问题。同时，基因编辑的靶点经过大量脱靶研究，证明该靶点无脱靶效应，具有较高的安全性。 总体而言，相比其它基因疗法，邦耀生物基因疗法更为高效、便捷和安全，具有靶向性好、安全性高、作用范围广、治疗效果显著等优势，可以做到一次治疗终身治愈，有望成为更惠及大众的疗法。目前，BRL-101正在开展关键性2期注册临床研究，首例患者至今“脱贫”已近5年。未来，邦耀生物将继续与临床专家一起，继续全力推进该临床研究的转化与落地，期待早日为全球地贫及镰贫患者造福。
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