全球首例！邦耀生物BCMA UCAR-T成功治疗视神经脊髓炎谱系疾病

眼鼻相关微创专科团队及患者和患者家属（左三和左四）

视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）是一种自身免疫异常介导的中枢神经系统脱髓鞘疾病，临床主要表现为视力突然下降、眼球转动痛、肢体无力/麻木甚至瘫痪等严重视神经炎和长节段横贯性脊髓炎，该疾病极易复发，高残致盲。据统计，超过90%未经治疗的NMOSD患者将复发，导致不可逆的视觉损害，最终发生不可逆性视神经萎缩。尽管目前已有多种药物获批用于NMOSD治疗，仍不少患者疗效欠佳。

温州医科大学副校长吴文灿教授作为国际著名的神经眼科专家，特别在视神经疾病诊治方面独具智慧。针对NMOSD治疗的临床痛点，自2024年起，吴教授便带领团队联合邦耀生物、华东师范大学刘明耀、杜冰教授团队，开展“靶向BCMA通用型CAR-T细胞治疗复发/难治性视神经脊髓炎谱系疾病”临床研究。

此次合作临床研究中，为确保治疗顺利实施，邦耀生物团队与温州医科大学附属眼视光医院医护骨干协同推进。温州医科大学附属眼视光医院是全国顶级的、具有相当国际影响力的眼科专科医院。为了保障CAR-T细胞治疗的安全、顺利开展，医院上下全力支持，选派团队医护骨干赴解放军总医院接受CAR-T专项进修，返院后组织开展全员规范化培训。首例患者受治期间，实施全流程标准化管理：患者入住层流单间，严格执行保护性隔离，最大限度降低感染风险；规范执行细胞输注标准流程；严密动态监测生命体征；建立细胞因子释放综合征（CRS）及免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）分级识别与应急处置预案，一旦发生及时干预。此外，邦耀生物作为核心细胞治疗产品制备与技术支持方，确保了产品安全性、有效性及标准化流程落地。邦耀生物依托全球首创的TyUCell^®通用型细胞平台核心技术，成功研发出靶向BCMA的异体UCAR-T细胞药物。该疗法旨在通过精准清除体内产生致病抗体的浆细胞，从而实现免疫重建与深度免疫耐受诱导。

此次接受治疗的首例患者长期受NMOSD疾病折磨，不但看不清眼前物体，而且承受着身体病痛与心理双重压力，身心疲惫。经多方了解后参与本次临床研究，在接受邦耀生物创新型BCMA UCAR-T输注治疗后，该例受试患者未见明显毒副反应，仅记录到一过性低热（≤38℃）。目前患者已停用全部免疫抑制剂，初步疗效评估靶细胞已清除成功，于观察期结束后顺利出院。患者及家属在出院时对治疗效果高度认可，并向科研团队表达感谢。值得一提的是，这也是全球首例BCMA UCAR-T 细胞治疗视神经脊髓炎谱系疾病的成功案例。

邦耀生物创始人刘明耀教授表示：“此次临床研究的成功不仅验证了邦耀生物BCMA UCAR-T技术的可行性与安全性，也为NMOSD及其他自身免疫疾病提供了全新的治疗思路与药物解决方案。邦耀生物将持续推进该项目的系统随访与后续临床研究，加速异体通用型UCAR-T及其他创新疗法的产业化，造福广大患者。”

未来，邦耀生物始终聚焦基因与细胞治疗前沿领域，致力于将具有全球竞争力的创新疗法推向临床，服务全球患者。此次首例患者的成功治疗，是公司研发实力与临床转化能力的有力证明，也标志着中国在通用型CAR-T治疗难治性自身免疫疾病领域又迈出关键一步。

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关于邦耀生物

上海邦耀生物科技有限公司致力于成为新商业文明时代全球领先的细胞基因药企，邦耀生物以“以基因编辑技术引领创新，开发突破性疗法，造福全人类”为使命，依托自主研发中心及与高校共建的“上海基因编辑与细胞治疗研究中心”，目前已产生100多项专利成果，有19个项目在20余家知名医院开展临床试验，5个项目已获批IND，正式进入注册临床试验阶段，还有多个项目进入IND申报阶段。其中，基因编辑治疗β-地中海贫血症、非病毒定点整合PD1-CAR-T、以及UCAR-T等项目已经取得优异临床效果，具有全球领先性，并在Nature、Cell、Nature Medicine、Nature biotechnology等知名学术期刊上发表多篇学术论文。邦耀生物已搭建基因编辑技术创新平台、造血干细胞平台、非病毒定点整合CAR-T平台、通用型细胞平台、增强型T细胞平台五大具有自主知识产权的技术平台，拥有7000平米GMP中试基地及近100人的运营团队，有力保障创新的研究成果能够快速转化与应用。邦耀生物通过患者需求和临床反馈不断推动研发产品快速更新迭代。并秉持开放、共享、共赢的态度，与全球创新生物医药生态链企业一起，加快推进创新药物的转化与落地，造福全球遗传疾病、恶性肿瘤及自身免疫系统疾病等患者！

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