Praxis Precision Medicines Inc
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Praxis Precision Medicines将于2026年6月8日在迈阿密举办年度全球医疗保健会议医投速递Praxis Precision Medicines,一家专注于中枢神经系统(CNS)精准神经科学的生物制药公司,宣布将于2026年6月8日在佛罗里达州迈阿密的洛厄斯迈阿密海滩酒店举行的Goldman Sachs第47届年度全球医疗保健会议上进行公司概述展示。该公司将通过其官方网站提供活动的实时网络直播,并在活动后约180天内在“活动和演示”网站上提供回放。Praxis Precision Medicines致力于将遗传性癫痫的见解转化为治疗由神经元兴奋-抑制失衡引起的中枢神经系统疾病的疗法。公司利用专有的小分子平台Cerebrum™和反义寡核苷酸(ASO)平台Solidus™,通过了解大脑中共享的生物学靶点和回路,将遗传学见解应用于罕见和更普遍的神经疾病的发现和开发。Praxis拥有一个多元化的中枢神经系统产品组合,包括多个针对运动障碍和癫痫的项目,目前有四个处于后期开发阶段的产品候选。GlobeNewswire2026-06-05454癫痫 运动障碍 Praxis Precision Medicines Inc
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Praxis Precision Medicines发布2026年第一季度财务报告及公司更新研发注册政策Praxis Precision Medicines公司宣布其新药ulixacaltamide用于治疗特发性震颤的新药申请(NDA)已获得美国食品药品监督管理局(FDA)的接受,并设定了2027年1月29日的PDUFA目标行动日期。此外,relutrigine用于治疗SCN2A和SCN8A发育性和癫痫性脑病(DEEs)的NDA也获得了优先审评,PDUFA目标行动日期为2026年9月27日。公司临床管线继续取得进展,EMBRAVE Part A研究结果显示elsunersen治疗使每月癫痫发作减少77%,并在早期发作SCN2A-DEE患者中显示出疾病修饰性改善。公司预计将在2026年第二季度公布vormatrigine在局灶性癫痫中的POWER1研究的顶线结果,并在第四季度公布EMERALD研究的顶线结果。截至2026年3月31日,Praxis拥有约14亿美元的现金、现金等价物和有价证券,预计将支持公司到2028年的运营。Biospace2026-05-07525特发性震颤 Praxis Precision Medicines Inc
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医药洞见根据摩熵医药数据库统计,2026.04.06-2026.04.12期间全球TOP10创新药研发进展中,吉利德、施维雅、拜耳等多家公司新药拟纳入优先审评,辉瑞PD-1/VEGF双抗国内获批临床,恒瑞、先声再明等公司ADC疗法有新突破。TOP10积极临床结果涵盖癫痫、甲状腺眼病、β-地中海贫血等多个适应症。摩熵医药2026-04-146887江苏恒瑞医药股份有限公司 甲状腺眼病 海南先声再明医药股份有限公司 -
与FDA达成关键3期试验设计共识的多肽疗法;ASO癫痫疗法临床结果积极…… | TIDES周报医药投融资近期,全球多肽和寡核苷酸(TIDES)领域取得了一系列重要进展。NervGen Pharma的NVG-291疗法在治疗慢性四肢瘫痪患者的3期试验设计中与美国FDA达成共识;Praxis Precision Medicines的elsunersen疗法在1/2期临床试验中显示出对早发性癫痫型SCN2A发育性与癫痫性脑病(SCN2A-DEE)儿童患者的积极疗效;ReAlta Life Sciences完成了4000万美元融资,用于推进其主打在研疗法pegtarazimod的临床研究。此外,药明康德在寡核苷酸药物研发领域展现了其一体化平台的优势,从序列设计到生产制造提供端到端支持。这些进展为全球生物医药健康创新领域带来了新的希望。微信公众号2026-04-12571无锡药明康德新药开发股份有限公司 癫痫 Praxis Precision Medicines Inc
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医药洞见根据摩熵医药数据库统计,2026.03.30-2026.04.05期间全球TOP10创新药研发进展中,渤健、阿斯利康等公司多款药物获批上市或新适应症;Elevar等公司获优先审评资格。临床结果方面,信达生物、先声药业等多家公司产品数据积极,Immunovant产品未达主要终点,恒瑞医药、Enveda等产品数据良好。摩熵医药2026-04-098980信达生物制药(苏州)有限公司 江苏先声医药科技有限公司 江苏恒瑞医药股份有限公司 -
产业新闻 | 29亿美元!Neurocrine囊获三款“first-in-class”疗法;1亿美元A轮融资!新锐将推进ADC管线进入临床……研发注册政策Neurocrine Biosciences宣布以约29亿美元收购Soleno Therapeutics,扩展其内分泌和罕见病领域的布局。收购完成后,Neurocrine将拥有三款“first-in-class”疗法。Stipple Bio完成1亿美元A轮融资,用于推进其主打候选药物STP-100的临床研究。Praxis Precision Medicines宣布其ASO疗法elsunersen在治疗SCN2A-DEE儿童患者中取得积极结果,疗效显著且安全性良好。微信公众号2026-04-07241Neurocrine Biosciences Inc Soleno Therapeutics Inc Praxis Precision Medicines Inc
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2025Q4,Baker Bros持仓市值涨超23%财报业绩最近更新的SEC文件展示了百济神州主要股东Baker Bros在2025年第四季度的持仓,与上季度相比,公司虽然在持仓公司数量上略微下降,但是在持股市值上出现了质的飞升,Q3持有约138.39亿美元,而Q4则持有约170.79亿美元,增长约23.41%,远超市场同期平均水平,表现强劲。 这现象由公司主力买入和所购公司股价上涨双重驱动,特别是Praxis Precision Medicines,公司同比上一季度增持63%的股票,然而,由于公司股价上涨叠加增持,市值增长达到了恐怖的809%,不过这还不是市值增长率最高的一家。 本文将简单汇总Q4中Baker bros持仓市值增长率较为恐怖的几家企业。生物制药小编2026-03-02831百济神州(北京)生物科技有限公司 Praxis Precision Medicines Inc
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2025年第四季度最新离子通道药物研发疾病领域进展|离子通道药物研发5前沿研究第四季度离子通道药物研发进展。 2025 年第四季度,离子通道药物研发领域取得了值得研究者高度关注的进展:从表现理想的部分药物中,我们可以观察到:从 “ 以实验可行性为中心( proof-of-experiment ) ” 向 “ 以转化可行性与临床价值验证为中心( proof-of-translation / proof-of-value ) ” 的思考变化。 “ 非阿片类镇痛药天然具备重磅潜力( blockbuster-by-default ) ” 这一长期主导研发与投资的思路,在 Nav1.8 近几年波澜壮阔的叙事中,得到了市场数据实质性修正: V ertex 的 JOURNAVX ( suzetrigine ) 获批具有明确的里程碑意义,而且并进一步验证了 Nav1.8 靶点在镇痛领域的成药性,但其商业端表现并未与市场预期匹配( 2025 年第三季度营收约 1960 万美元)。爱思益普2026-02-251597原发性血小板增多症 北京爱思益普生物科技股份有限公司 Praxis Precision Medicines Inc
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2026年重磅新药上市前瞻:哪些产品,可能真正改变全球医药格局?审批动态Fierce Pharma近日发布了 “2026年最值得期待的新药上市榜单” ,从临床突破性、商业潜力和产业影响力等多个维度,筛选出一批可能在未来数年重塑全球医药版图的产品。 这份榜单背后,清晰地勾勒出全球创新药研发的真实走向。 关注新药社,每日为你介绍全球新药信息。新药社2026-02-06703实体瘤 糖尿病 血液肿瘤
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2026全球十大最受期待新药出炉审批动态2025年见证了许多重磅新药的诞生。 Evaluate近期评选出2026年最受期待的十大新药,它们预计将在2026年获批上市,并在2032年产生459亿美元的年销售额。 今年预测的销售总额较去年翻了1.5倍,说明Evaluate高度看好这些新药的市场前景。新浪医药2026-02-05500GLP-1 ALPN-303注射液 prasinezumab注射液
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Praxis Precision Medicines Inc过评汇总分布
Praxis Precision Medicines Inc研究报告
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10月全球新药月报-数据篇杭州联科美讯生物医药技术有限公司28页550 -
摩熵咨询医药行业观察周报(2025.08.04-2025.08.10)摩熵咨询26页1386 -
2024年9月全球在研新药月报摩熵咨询33页205 -
2024年1月第二周创新药周报(附小专题OXR拮抗剂研发概况)西南证券股份有限公司21页1412 -
2022年12月第三周创新药周报(附小专题-TYK2抑制剂研发概况)西南证券股份有限公司19页214
Praxis Precision Medicines Inc融资信息
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化学&生物药
Vida Ventures
Vida Ventures
Point72 Ventures
Point72 Ventures
Ample Plus Fund
Eventide Asset Management
鱼鹰资管
Qatar Investment Authority
Irving Investors
Verition Fund Management
Adage Capital Management
诺和诺德
Blackstone
OCV Partners
Avoro Capital Advisors
Surveyor Capital
Praxis Precision Medicines Inc-数据概览
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0个
申报临床
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临床
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申请上市
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批准上市
Praxis Precision Medicines Inc布局靶点
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