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【CTR20253080】Tofersen上市后监测研究

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基本信息

登记号

CTR20253080

试验状态

进行中（尚未招募）

药物名称

托夫生注射液

药物类型

化药

规范名称

托夫生注射液

首次公示信息日的期

2025-08-07

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

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适应症

携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的肌萎缩侧索硬化

试验通俗题目

Tofersen上市后监测研究

试验专业题目

一项关于将Tofersen（BIIB067）用于与超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变相关的肌萎缩侧索硬化（ALS）成人患者的中国多中心、开放标签、上市后监测研究

申办单位信息

申请人联系人

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申请人名称

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联系人邮箱

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联系人邮编

200031

联系人通讯地址

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临床试验信息

试验目的

主要目的：在中国上市后背景下评价Tofersen在SOD1-ALS受试者中的安全性。次要目的：在中国上市后背景下评价Tofersen在SOD1-ALS受试者中的PK。探索性目的：在中国上市后背景下评价Tofersen在SOD1-ALS受试者中的治疗反应生物标志物，有效性，免疫原性

试验分类

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试验类型

单臂试验

试验分期

Ⅳ期

随机化

非随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国内试验

目标入组人数

国内: 12 ；

实际入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例入组时间

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.受试者和/或其合法授权代表（例如，父母、配偶或法定监护人）（如合适且适用于当地法规）能够理解研究的目的和风险、提供知情同意并根据国家和当地隐私法规授权使用机密健康信息。；2.签署知情同意书时年龄≥18岁。；3.必须诊断为SOD1-ALS。；4.如果使用利鲁唑，受试者必须在第1天前接受稳定剂量的利鲁唑达≥30天，并预期维持该剂量直至最终研究访视。；5.如果使用依达拉奉，受试者必须在第1天前≥60天（2个治疗周期）开始使用依达拉奉，并预期维持该剂量直至最终研究访视，除非研究者确定因医学原因而应停用依达拉奉，在这种情况下，研究期间不得重新开始给药。；6.所有有生育能力的女性在研究期间必须采取有效的避孕措施。；7.经研究者判定，在医学上能够接受研究程序，并在入组研究时能够遵守访视时间表。；

排除标准

1.对Tofersen注射液的活性物质或任何辅料过敏。；2.无法遵守研究要求；3.当前或既往在商业或临床研究背景下接受过Tofersen注射液给药。；4.既往或当前接受过小干扰RNA、干细胞治疗或基因治疗。；5.在基线访视前1个月内或研究药物的5个半衰期内（以较长者为准）接受过另一种试验药物、生物制剂或器械治疗。；6.妊娠期或哺乳期受试者，以及计划在研究期间妊娠的受试者。；7.研究者或申办者认为存在导致受试者不适合入组的其他未说明原因。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

北京大学第三医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

100083

联系人通讯地址