脑性麻痹资讯动态
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Cell Stem Cell | 慢性胰腺炎PDO平台揭示导管功能障碍和CFTR调节剂的反应前沿研究胰腺炎是一种炎症性疾病，可从急性阶段进展为慢性阶段。 超过30万美国人和全球300万人患有慢性胰腺炎 （CP） 。 CP的特征包括胰腺萎缩、纤维化、外分泌功能不全、糖尿病和顽固性疼痛。BioArtMED2026-07-10249糖尿病 脑性麻痹 慢性胰腺炎
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脑瘫诊疗新思路：一篇大队列研究读懂全外测序应用优势前沿研究脑性瘫痪（CP） 是儿童最常见永久性运动残疾，常伴随智力低下、癫痫、发育迟缓等多种合并症。 复旦大学附属儿科医院联合郑州大学第三附属医院团队在《Nature Medicine》发表 1578 例中国脑瘫患儿大型队列研究，其中856 例样本采用安捷伦 SureSelect 全外显子捕获试剂盒完成靶向富集测序，可同步检出单基因变异与拷贝数变异。 研究证实近四分之一脑瘫患儿存在明确遗传病因，部分基因阳性病例可实现早期针对性干预，明确 全外显子测序 是脑瘫患儿首选一线遗传检测手段。优宁维分子生物学2026-06-18188癫痫 复旦大学附属儿科医院 脑性麻痹
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广西医科大一附院肝胆外科彭涛教授团队在中科院一区期刊发表SCI论文专家观点本研究主要目的是解析HBV 感染（HP）、华支睾吸虫感染（CP）及双重感染（DP）相关肝细胞癌（HCC）的肿瘤异质性与肿瘤微环境（TME）特征及临床预后关联。 预后分析提示华支睾吸虫感染患者预后显著更差（P=0.0014），双重感染（DP）患者总生存期最短（68.32个月），且华支睾吸虫感染是独立预后因（HR=2.782，P=0.0159）（Fig.S1）。 通过整合单细胞和空间转录组学测序技术，系统解析并首次揭示不同HBV及华支睾吸虫感染背景 HCC 的肿瘤异质性和免疫抑制微环境特征：DP 组因双重感染背景的协同作用，肿瘤细胞恶性程度更高，免疫抑制更显著（Fig.1）。广西医科大学第一附属医院2026-01-12653肝细胞癌 低磷酸酯酶症 脑性麻痹
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【直击2025 ASH】亚盛医药耐立克®治疗TKI耐药/不耐受CML-CP患者的注册II期研究4年随访数据亮相，长期疗效和安全性优势再获证实研发注册政策亚盛医药在2025年ASH年会上公布了其核心产品奥雷巴替尼（耐立克）治疗酪氨酸激酶抑制剂（TKI）耐药/不耐受慢性髓细胞白血病（CML）-慢性期（CP）患者的随机对照注册II期研究的4年随访数据。结果显示，耐立克治疗组的无事件生存期（EFS）显著优于对照组，且安全性良好，血管闭塞事件发生率为7%。耐立克作为中国首个获批上市的第三代BCR-ABL抑制剂，目前在中国获批的适应症包括治疗任何TKI耐药、并伴有T315I突变的CML-CP和加速期（-AP）的成年患者，以及治疗对一代和二代TKI耐药和/或不耐受的CML-CP成年患者。亚盛医药正在开展耐立克的三项全球注册III期临床研究，涉及CML-CP、新诊断的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ ALL）、琥珀酸脱氢酶（SDH）缺陷型胃肠道间质瘤（GIST）等适应症。美通社2025-12-09716江苏亚盛医药开发有限公司 胃肠基质肿瘤 SDH
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Kedrion研发的先天性铜蓝蛋白缺乏症治疗药物获得EMA孤儿药指定交易并购意大利CASTELVECCHIO PASCOLI，2025年11月27日 /美通社/ -- Kedrion公司宣布，其针对先天性铜蓝蛋白缺乏症（ACP）的研究性治疗药物已获得欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药指定（ODD）。先天性铜蓝蛋白缺乏症是一种由CP基因突变引起的常染色体隐性遗传疾病，导致铜蓝蛋白缺乏，铜蓝蛋白是铁转运的关键血浆蛋白。未经治疗，铁会在大脑、肝脏和胰腺中积累，导致严重的神经系统症状、糖尿病、贫血和视网膜变性。EMA的决定突出了Kedrion在罕见病和超罕见病领域的科学驱动型创新者的角色。通过开创从未使用的血浆分离中间体开发治疗疗法的先河，Kedrion将工业血浆废物转化为潜在的新疗法。这种方法不仅优化了宝贵资源的利用，还推动了生物制药创新的可持续性。Kedrion首席研发和创新官Andrea Caricasole表示，EMA的指定以及最近由FDA授予的孤儿药指定进一步验证了他们在罕见病和超罕见病创新方面的科学驱动型方法。通过解锁这种蛋白质的治疗潜力，他们旨在解决先天性铜蓝蛋白缺乏症，这是一种缺乏有效治疗选择的毁灭性超罕见神经退行性疾病。对于目前没有批准药物的这个孤儿病患者的患者来说，这一里程PRNewswire2025-11-27550糖尿病 贫血 脑性麻痹
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从靶向到细胞免疫：盘点2025年至今在中国获批的血液肿瘤创新药物审批动态2025年开年以来，我国血液肿瘤治疗领域多款创新药物井喷式涌现。 据国家药品监督管理局（NMPA）公开信息统计，截至8月20日，已有10款针对多发性骨髓瘤（MM）、急性髓系白血病（AML）、淋巴瘤等多种血液系统肿瘤的创新药物相继获批上市。 血液肿瘤新药密集获批，十款重磅药物接力登陆中国。良医汇肿瘤资讯2025-08-24322淋巴瘤 血液肿瘤 血管肌脂肪瘤
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国内唯一获批PE适应症药物 九典制药盐酸达泊西汀片上市审批动态作为 国内目前唯一获批用于治疗早泄（PE）适应症的药物 ，该产品被国内外权威早泄诊疗指南列为 首推的一线治疗药物 。 它采用九典自产原料药生产，致力于为早泄患者提供有效、便捷且安全的治疗选择。 在当今社会，随着人口老龄化的加剧以及工作生活压力的不断增大，男性健康问题日益凸显。九典制药2025-06-05310早泄 达泊西汀 精神病
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医药洞见根据摩熵医药数据库统计，2025.05.12-2025.05.18期间全球TOP10创新药研发进展：百济神州、宜联生物等公司多款药物在国内外获批临床或上市，涵盖淋巴瘤、肿瘤、帕金森病等多个适应症；同时，多家公司公布积极临床结果，涉及急性髓系白血病、肥胖、卵巢癌等多个疾病领域。摩熵医药2025-05-222839帕金森病 肥胖 肿瘤 -
药闻医讯 | 国家药监局关于修订盐酸雷尼替丁注射制剂说明书的公告（2025年第49号）研发注册政策葛兰素史克收购FGF21类似物efimosfermin，进军脂肪性肝病领域…… 国家药监局关于修订盐酸雷尼替丁注射制剂说明书的公告（2025年第49号）。 葛兰素史克收购FGF21类似物efimosfermin，进军脂肪性肝病领域。百诚医药2025-05-19284FGF21 GSK PLC 脑性麻痹
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跨国药企在中国 | 珀金埃尔默、罗氏、奥林巴斯、诺和诺德、贝克曼库尔特、强生、武田、诺华、默沙东、勃林格殷格翰、默克等新动态公司动态跨国药企在中国重点资讯。 珀金埃尔默宣布对大中华区组织架构进行优化升级。 自2025年5月12日起，李冰先生正式加入珀金埃尔默，担任大中华区总裁，全面负责公司在中国大陆、香港和台湾地区的业务发展。医药健闻2025-05-19411Boehringer Ingelheim Fremont Inc Merck Sharp & Dohme Ltd Novartis AG
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脑性麻痹研究报告
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2025年11月仿制药月报摩熵咨询15页1673 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2025.05.12-2025.05.18)摩熵咨询24页1607
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亚盛医药-B（06855）：公司深度报告：血液瘤创新药细分龙头，加速国际化布局国海证券57页910
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亚盛医药(6855.HK)聚力产品创新突破，聚焦国际化布局平安证券32页1712 -
亚盛医药-B（06855）：聚力产品创新突破，聚焦国际化布局平安证券32页2666
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新药周观点：医保谈判即将启动，国内企业多个创新药品种有望参与国投证券15页491
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中国矫形固定器械行业市场规模测算逻辑模型 头豹词条报告系列头豹研究院23页1780
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公司首次覆盖报告：康复赛道优质厂商，布局医美获第二成长曲线开源证券股份有限公司33页2619
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医药生物行业跟踪周报：医药政策回暖的边际变化？东吴证券股份有限公司28页525
脑性麻痹-药品研发状态数据概览
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药物发现
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申报临床
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申请上市
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批准上市
脑性麻痹全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
脑性麻痹相关靶点
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2027年美国临床肿瘤学会年会（ASCO）海外
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2027年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）海外
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- 吉林省医疗保障局关于公开征求《吉林省长期护理保险失能等级评估管理暂行办法（征求意见稿）》意见的公告
- 慢性前列腺炎/慢性盆腔疼痛综合征中药新药临床试验设计的思考
- 国家药监局药审中心关于发布《慢性髓细胞白血病药物临床试验中检测微小残留病的技术指导原则》的通告（2021年第43号）
- HIV/AIDS treatment and care: clinical protocols for the WHO European Region
- 国家卫生健康委办公厅关于印发儿童血液病、恶性肿瘤相关12个病种诊疗规范（2021年版）的通知