PPI
PPI靶点全景洞察，整合PPI相关内容 49 条、相关药物 7 个、研发企业 9 家、全球新药 31 个、注册申报 10 项，收录专业报告 3 份，并实时追踪PPI临床研究进展，最新政策动向、行业会议、竞争格局及前沿资讯一触即达。以上PPI数据，助您快速掌握最新研究动态，全面了解PPI领域进展。
PPI核心数据概览
PPI资讯动态
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砸下4.9亿！罕见病巨头再出手，押注首款口服疗法公司动态8月18日，BioMarin宣布与Alesta Therapeutics达成最终协议，以最高4.9亿美元（含2.75亿美元首付款） 收购Alesta核心临床阶段资产ALE1。 ALE1是一种口服活性小分子，可用于治疗低碱性磷酸酶血症（HPP）。 该药物被设计用于抑制一种新型靶点，通过调节无机焦磷酸盐（PPi）水平——这一HPP病理学的核心代谢物，降低体内过量的PPi，旨在恢复HPP全谱内更健康的骨骼和矿物质代谢。罕见病信息网2026-08-1996低磷酸酯酶症 BioMarin Pharmaceutical Inc PPI
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首付款18.5亿元，一款早期临床管线卖了交易并购当地时间8月18日，BioMarin宣布与Alesta达成最终收购协议，以总额4.9亿美元（约合人民币33亿元）收购Alesta，以获得后者的主要临床阶段资产ALE1。 ALE1是一种口服活性小分子，可用于治疗低碱性磷酸酶血症（HPP），这是一种由ALPL基因突变引起的罕见遗传性骨病。 有望成为HPP领域首款口服治疗药物。动脉网-最新2026-08-19292低磷酸酯酶症 罕见病 BioMarin Pharmaceutical Inc
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医药洞见根据摩熵医药数据库统计，2026.05.18-2026.05.24期间全球多款创新药迎进展：阿斯利康醛固酮合成酶抑制剂Baxfendy获批用于难治性高血压；勃林格殷格翰PDE4B抑制剂日本获批治肺纤维化；拜耳、强生、扬子江等多款新药在华获批，覆盖肺癌、重症肌无力、失眠、心衰。礼来三靶点减重药临床数据积极。摩熵医药2026-05-265909AstraZeneca PLC 失眠 心脏衰竭 -
Nature丨从脂解副产物到信号分子：甘油重塑TNAP功能前沿研究TNAP （ tissue-nonspecific alkaline phosphatase ， 组织非特异性碱性磷酸酶 ） 是一种可水解多种磷酸化底物的酶 【 1】 。 TNAP 将 PPi 转化为 Pi （ inorganic phosphate ， 无机磷酸盐 ） ，从而促进钙磷沉积和骨形成 【 2】 。 因此，编码 TNAP 的 Alpl 基因突变会导致低磷酸酶症 （ hypophosphatasia ） ，表现为从围产期骨矿化失败到成人骨质疏松样症状的一系列疾病。BioArt2026-05-19158低磷酸酯酶症 PPI
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BioMarin公布ENERGY 3试验结果：BMN 401治疗ENPP1缺陷儿童有效，但未达到主要终点研发注册政策BioMarin制药公司宣布，其正在开发的BMN 401（前称INZ-701）在治疗ENPP1缺陷儿童的三期临床试验中，虽然治疗导致了血浆无机焦磷酸盐（PPi）浓度的显著增加，达到了一项主要终点，但未观察到X射线影像学总体变化评分（RGI-C）的改善，这是另一项主要终点，也是衡量佝偻病严重程度的重要临床指标。BMN 401是一种潜在的一类皮下酶替代疗法，用于治疗ENPP1缺陷，一种罕见、严重且进展性的遗传性疾病。BioMarin正在评估这些数据，以确定下一步行动。ENPP1缺陷是一种破坏性疾病，尤其是对婴儿而言，死亡率高，急需新的治疗选择。Biospace2026-05-18560ENPP1 佝偻病 PPI
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Nature重磅：革命性技术突破体内T细胞精准基因编辑核心难题，有望攻克实体瘤治疗壁垒前沿研究近期，《Nature》期刊发表了一项突破性研究成果，首次在体内实现了原代人T细胞中大片段DNA的位点特异性整合，成功体内直接生成治疗级别的CAR-T细胞，攻克了体内T细胞精准基因编辑的核心难题。 过去十年，全球科研团队一直试图跳过繁琐的体外细胞制备环节，探索体内直接生成CAR-T的技术路线，但始终受限于两大短板：一是脂质纳米粒等递送系统仅能实现瞬时表达，无法形成持久的抗肿瘤免疫记忆；二是慢病毒等传统载体依赖基因组随机整合，不仅表达不均一，还存在诱发插入突变及抗原阴性复发的风险。 实验表明，体内编辑生成的CAR-T细胞具备高增殖活性和持久的存续能力，在B细胞急性淋巴细胞白血病、多发性骨髓瘤以及实体瘤模型中，均展现出远超传统体外制备及慢病毒体内制备法的优异抗肿瘤效果。细胞与基因治疗领域2026-04-28505多发性骨髓瘤 实体瘤 Cas9
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基于PBPK模型评估PPI抑制剂的药物相互作用前沿研究今天学习了一篇关于 PBPK 建模的文章《 Physiologically based pharmacokinetic modeling to assess the drug-drug interactions of anaprazole with clarithromycin and amoxicillin in patients undergoing eradication therapy of H. pylori infection 》，该 DDI 的设计相对来说还是比较复杂的，但预测出来的结果非常好，值得学习，以下为文章的内容。 需要对安纳拉唑、克拉霉素和阿莫西林的药代动力学（ PK ）研究及化合物特性进行广泛文献调研，具体包括：理化性质，体外实验数据，吸收、分布、代谢和排泄（ ADME ）特性。 建立了一个 完整的安纳拉唑全身 PBPK 模型 。凡默谷2025-12-26374阿莫西林 克拉霉素 PPI
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PRISM BioLab与Talus Bio合作发现新型转录因子和蛋白质-蛋白质相互作用抑制剂研发注册政策PRISM BioLab和Talus Bio宣布达成合作，共同发现新型转录因子（TF）和蛋白质-蛋白质相互作用（PPI）抑制剂。该合作将结合Talus Bio在原生细胞环境中筛选TF和PPI抑制剂的检测技术以及PRISM针对蛋白质-蛋白质相互作用的化学设计，以发现和开发针对这些挑战性靶点的药物。根据协议，公司将部署PRISM的专有小分子库在Talus Bio的AI引导的regulome分析筛选中，以识别和优化针对高价值TF和PPI靶点的化合物。该合作旨在产生具有直接功能效应的、对活人细胞中的TF和PPI活性的首创化学物质。Talus Bio和PRISM将共同承担发现研究和发展成本，以及从发现药物产品的许可和商业化中产生的任何利润。PRISM的总裁兼首席执行官Dai Takehara表示，与Talus Bio合作令人兴奋，PRISM的化学平台与Talus Bio的regulome分析平台相结合，有可能发现大量针对之前被认为是“无法成药”的TF和PPI抑制剂的抑制剂，并为新型治疗药物的开发开辟道路。Talus Bio的首席执行官和联合创始人Alex Federation博士表示，这次合作为我们追求那些抗拒传统药物PRNewswire2025-12-18664TF PPI
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探针创新药研究：环肽药物，从抗生素鼻祖到下一代多边形modality前沿研究2025 年 3 月 21 日, 创新大环肽药物研发企业元思生肽（Syneron Bio）宣布与阿斯利康（AstraZeneca）达成战略合作，共同开发面向罕见病、自身免疫疾病与代谢性疾病的全球首创大环肽药物。 根据协议，阿斯利康将获得元思生肽 Synova™ 大环肽平台的使用权，并支付 7500 万美元首付款及其他近期里程碑付款，总研发及商业化里程碑金额最高可达 34 亿美元，同时未来根据全球销售支付分级特许权使用费。 此次合作充分反映大环肽（ macrocyclic peptides）可能成为下一代慢病治疗药物的重要突破口。探针资本2025-12-08990AstraZeneca PLC 罕见病 自身免疫疾病
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Protai参与四大科学会议，展示蛋白质降解和AI驱动生物技术突破研发注册政策以色列RAMAT GAN，2025年10月23日 / PRNewswire / - 结构蛋白质组学和AI驱动的生物技术公司Protai宣布，本月将参加四场主要科学会议，展示其在靶向蛋白质降解、TNFα信号复合物建模和蛋白质组学感知AI药物发现方面的开创性进展。在10月6日至8日的第13届结构蛋白质组学研讨会上，Protai蛋白质组学负责人Anjana Shenoy博士展示了关于TNFα瞬时口袋建模的突破性发现，该研究结合了AI驱动的构象建模和基于质谱的结构蛋白质组学。这项工作为调节TNF信号通路（与多种炎症和自身免疫性疾病有关）开辟了新的治疗途径。在10月22日于剑桥举行的MoML@MIT 2025会议上，Protai首席执行官Eran Seger分享了如何通过AIMS™平台将AI和结构蛋白质组学相结合，揭示复杂蛋白质（如TNFα）中的隐藏、动态的药物靶点。这些见解使得小分子治疗药物的设计更加合理，而传统的基于结构的方法则难以实现。在10月27日至30日于波士顿举行的TPD & Induced Proximity Summit上，Protai首席技术官Kirill Pevzner将展示公司在靶向蛋白质降解方面PRNewswire2025-10-23603炎症 免疫系统疾病 PPI
PPI全球新药
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PPI研究报告
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首次覆盖报告：创新转型兑现在即，老牌药企焕羽新生国泰君安34页1523 -
生物医药Ⅱ行业周报：新药周观点：多个减重药物最新数据披露，国内GLP-1药物蓬勃发展安信证券股份有限公司14页142
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四环医药（00460）：医美板块强势布局，打造医美与生物制药领军企业天风证券2页2197
PPI-品种竞争格局
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0个
申报临床
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3个
临床
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0个
申请上市
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1个
批准上市
PPI全球研发阶段分布
数据来源：摩熵医药
药品数量
PPI相关适应症
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