肌病资讯动态
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深度分析本文揭示溶质型转运体（SLC）是个体化用药关键“开关”。SLC家族（OATPs/OATs/OCTs/MATEs/PEPTs）通过“进站—转运—出站”精密协作，决定他汀、二甲双胍等药物的肝摄取、肾清除及口服吸收效率。其基因多态性可致药效相差数倍，介导的药物相互作用更是肌病、肾毒性等风险的隐形推手。新药全视角2026-06-038894糖尿病 二甲双胍 头孢氨苄 -
蛋白质疗法开发商Juvena Therapeutics获得3350万美元B轮融资，用于推进再生生物制品管线医药投融资2026年1月12日，蛋白质疗法开发商Juvena Therapeutics获得3350万美元B轮融资，由Bison Ventures领投，参与者包括Eli Lilly、Jefferson Life Sciences以及现有机构支持者，包括Mubadala Capital和Manta Ray。此次融资紧随Juvena的显著势头。公司正在为其主导资产JUV-161进行一期临床研究，JUV-161是一种首创的肌肉再生生物制剂，在临床前模型中已被证明能增强肌生成、改善肌肉代谢和力量，并解决肌病患者的肌肉退化问题。vcaonline2026-01-12382Eli Lilly & Co 肌病
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复方甘草酸单铵S注射剂，这5类人群禁用，使用时应关注这2项研发注册政策复方甘草酸单铵S注射剂， 适应症为用于急、慢性肝炎引起的肝功能异常；对中毒性肝炎有一定的辅助治疗作用；亦可用于食物中毒、药物中毒、药物过敏等。 2.严重低钾血症、高钠血症患者禁用。 4.肾功能衰竭患者禁用。中国医药报2025-07-21152肾功能不全 肌病 食物中毒
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重症肌无力日专篇：关注ICIs相关严重不良反应前沿研究每年 6月15日是世界重症肌无力（myasthenia gravis，MG）关爱日。 今年的 主题是 “重塑肌遇,力启新程”。 中国血液制品公众号呼吁公众提升对 MG 的广泛认知， 并且将认识转化为行动。中国血液制品2025-06-151523重症肌无力 免疫疾病 IVIG
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综述 | CAR T细胞疗法在自身免疫性疾病中的应用——现在发展到哪一步了？接下来的方向是什么？前沿研究2025年3月，柳叶刀子刊《Lancet Rheumatology》杂志刊登了来自法国和美国的研究人员针对以上主题的最新综述，其中总结了来自德国和意大利研究团队的临床数据，题为“CAR T-cell therapy in autoimmune diseases: where are we and where are we going”。 自身免疫性疾病的治疗策略涉及使用免疫抑制药物来控制疾病进展，并减少发作。 目前为止，接受CAR T细胞治疗的患者对多种免疫抑制治疗产生耐药性，并且存在一些器官损伤(例如肺纤维化)。博生吉细胞研究2025-05-21480免疫系统疾病 肺纤维化 肌炎
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新建大脑“排毒”途径 阿尔茨海默病患者重拾记忆前沿研究阿尔茨海默病俗称老年痴呆症。 一直被视为难以攻克的医学难题。 也是影响老年人健康的 “隐形杀手”。河南科技大学第一附属医院2025-03-15121老年性痴呆 睡眠障碍 阿尔茨海默型痴呆
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肌肉萎缩症协会和 AFM-Téléthon 宣布提供 510,000 美元的研究资助，以推进线粒体肌病和 ALS 的治疗医药投融资美国肌萎缩侧索硬化症协会（MDA）和法国肌萎缩侧索硬化症协会（AFM-Tlthon）共同宣布，将分别向两位优秀研究者提供研究资助，以加速肌病和肌萎缩侧索硬化症（ALS）的治疗方法开发。MDA执行副总裁兼首席研究官Sharon Hesterlee博士表示，这些资助将有助于理解这些疾病的潜在机制，并推动新的治疗方法的研发。其中，来自迈阿密大学米勒医学院的Michele Brischigliaro博士将获得21万美元的资助，用于研究“异常mt-mRNA折叠作为线粒体脑肌病的介质”。而来自魏茨曼科学研究所的Eran Hornstein博士将获得30万美元的资助，用于研究“microRNA作为家族性ALS表型转化的生物标志物”。这一合作标志着MDA与AFM-Tlthon之间的紧密合作，旨在推动罕见病治疗的新进展。GlobeNewswire2024-12-18414肌萎缩侧索硬化 肌病 MD Ally Technologies Inc
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Abliva 宣布 KL1333 治疗原发性线粒体疾病的 FALCON 研究取得积极中期分析研发注册政策Abliva AB宣布其针对原发性线粒体疾病的药物KL1333在FALCON研究中的中期分析结果积极，独立数据监测委员会（DMC）建议继续进行该研究，确认了KL1333的安全性和有效性。FALCON研究评估了疲劳和肌病作为替代独立主要终点，两个终点均通过无效性测试。DMC建议纳入180名患者，提高研究成功的可能性。Abliva计划于7月19日举办投资者电话会议和网络直播，讨论FALCON研究的积极结果。KL1333旨在治疗遗传性成人原发性线粒体疾病患者的慢性疲劳和肌病，目前正在进行全球性注册性II期研究。GlobeNewswire2024-07-19684疲劳 慢性疲劳综合征 肌病
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MyoPax 因在外翻-尿道上裂复合体中的突破性再生细胞产品而获得 FDA 罕见儿科疾病资格认定研发注册政策美国食品药品监督管理局（FDA）授予了MyoPax（https://myopax.com）罕见儿科疾病指定（RPDD），这是一家年轻的欧洲生物技术初创公司，致力于开发针对肌肉疾病的创新再生细胞疗法。该指定适用于与Exstrophy-Epispadias Complex（EEC）相关的先天性肌肉缺陷。这一指定认可了MyoPax专利技术的潜力，为受这种罕见、致残性疾病影响的病人提供新的治疗途径。RPDD还鼓励开发针对主要影响儿童的新疗法，提供监管和财务激励以加速开发进程。在德国Charit Universittsmedizin Berlin的赞助下，并得到德国联邦教育和研究部以及Else-Krner-Fresenius基金会下属的ForTra gGmbH的资金支持，将开展首个治疗EEC的临床试验（注册号为NCT04729582）。同时，MyoPax正在准备进入美国市场。MyoPax的联合创始人兼肌病学教授Simone Spuler表示，获得FDA的RPDD是一个重要的里程碑，反映了他们开发针对EEC及更广泛疾病的变革性治疗方法的紧迫性和重要性。肌病包括许多毁灭性的遗传和急性疾病，目前只有支持性疗法。EEC是一种罕Businesswire2023-07-10495尿失禁 肌病
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Drugs for Neglected Diseases 倡议和 Eisai Co.， Ltd. 测试真菌瘤候选药物医投速递药物研发组织DNDi与日本制药公司Eisai达成协议，共同推进Eisai抗真菌药物fosravuconazole的临床开发，用于治疗被忽视的疾病——真菌性肌病。肌病是一种慢性疾病，主要通过赤脚行走时皮肤刺伤传播，主要影响热带和亚热带地区，尤其是非洲，苏丹负担最重。该疾病会导致严重的残疾和社会经济后果，以及污名化。目前的治疗方案昂贵、有毒，即使在治疗12个月后，也仅能治愈约30%的患者。未治愈的患者面临感染扩散至全身的风险，需要反复截肢。Eisai开发的fosravuconazole在体外和体内试验中显示出对肌病的强大抗真菌活性。根据协议，DNDi及其合作伙伴将进行临床试验，评估fosravuconazole在患者中的安全性和有效性，同时Eisai向DNDi提供其科学专长以及药物用于临床试验。Eisai还有权成为DNDi的工业合作伙伴，以制造、注册并在流行地区的公共部门以可负担的价格提供fosravuconazole。DNDi表示，肌病患者一直受到的关注很少，几乎没有任何研究和开发针对他们的需求。肌病是一种严重的全球健康问题，主要影响发展中国家的年轻成年人，尤其是那些社会经济地位低下和从事体力劳动的人，如农民、卫材株式会社2015-09-11290Eisai Ltd 肌病
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本品适用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ ATTR-CM），以减少心血管死亡及心血管相关住院。
进行中
BE试验
左卡尼汀用于治疗原发性系统性肉碱缺乏症。报道病例中，临床表现包括反复发作的Reye样脑病、低酮症性低血糖症、和/或心肌病。相关症状包括骨骼肌张力减退、肌无力和发育停滞。原发性肉碱缺乏症的诊断要点为患者血清、红细胞和/或组织中卡尼汀水平低，且患者没有原发性脂肪酸或有机酸氧化缺陷。在部分患者，特别是有心肌病的患者中，补充肉碱可迅速缓解疾病的体征和症状。除肉碱外，还应根据患者病情予以支持治疗和其他治疗措施。 左卡尼汀也可用于先天性代谢异常所致的继发性肉碱缺乏症的短期和长期治疗。
进行中
BE试验
左卡尼汀用于治疗原发性系统性肉碱缺乏症。报道病例中，临床表现包括反复发作的Reye样脑病、低酮症性低血糖症、和/或心肌病。相关症状包括骨骼肌张力减退、肌无力和发育停滞。原发性肉碱缺乏症的诊断要点为患者血清、红细胞和/或组织中卡尼汀水平低，且患者没有原发性脂肪酸或有机酸氧化缺陷。在部分患者，特别是有心肌病的患者中，补充肉碱可迅速缓解疾病的体征和症状。除肉碱外，还应根据患者病情予以支持治疗和其他治疗措施。 左卡尼汀也可用于先天性代谢异常所致的继发性肉碱缺乏症的短期和长期治疗。
进行中
BE试验
肌病研究报告
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2026年6月仿制药月报摩熵咨询15页15 -
2026年5月仿制药月报摩熵咨询15页2199
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摩熵咨询医药行业观察周报（2026.05.18-2026.05.24）摩熵咨询21页1346 -
2025全球罕见病行业发展报告：政策演进、市场趋势与领先企业布局摩熵咨询42页2879
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2025年12月仿制药月报摩熵咨询14页2329
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2025年3月全球在研新药月报摩熵咨询30页720
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医药行业长期投资逻辑专题研究：新“国九条”出台，关注高分红与真创新的医药投资方向东方证券28页655 -
康诺亚-Ｂ（02162）：用创新利刃勾勒自免肿瘤双赛道新蓝图东吴证券58页722
肌病-药品研发状态数据概览
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6个
药物发现
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0个
申报临床
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0个
申请上市
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2个
批准上市
肌病全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
肌病相关靶点
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2028年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）
海外
2028-02-17
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2028年美国临床肿瘤学会胃肠肿瘤研讨会(ASCO-GI)海外
2028-01-06
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2027年美国临床肿瘤学会年会（ASCO）海外
2027-06-04
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美国纽约医疗制造及技术展览会MD&M Eest2027-05-19
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2027年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）海外
2027-02-11