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全球首创渐冻症基因治疗药获批临床，神济昌华ALS基因疗法SNUG01迈入国际赛道！
8月15日，神济昌华自主研发的1类新药SNUG01获CDE临床试验许可，用于治疗渐冻症（ALS）。这是全球首个靶向TRIM72的基因疗法，采用AAV9载体通过鞘内注射递送。此前该药已获FDA临床许可及孤儿药资格。临床前研究显示其具有多重神经保护机制，有望覆盖90%的散发型ALS患者。神济昌华成立于2021年，专注神经系统疾病基因治疗，SNUG01是其首个进入中美双报的临床管线，标志着中国创新药在ALS治疗领域取得重大突破。 -
渤健中国：全球首款渐冻症ASO基因疗法国内获批上市
10月8日，渤健中国宣布，中国药监局附条件批准凯盛迪（托夫生注射液）治疗SOD1基因突变ALS成人患者。凯盛迪是全球首款针对ALS的基因靶向疗法药物，中国ALS患者数量多且治疗需求大。
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