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《自然》:利用CRISPR-Cas9基因疗法治疗快乐木偶综合征
出生时携带缺陷的母亲UBE3A基因的婴儿会患上一种名为“快乐木偶综合征”(Angelman syndrome)的罕见病--其是一种目前无法治愈且治疗非常有限的严重神经发育障碍。
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快乐木偶综合征
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3年前