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2024全球最贵药榜：协和麒麟基因疗法425万美元登顶，蓝鸟生物三款入围！

《FiercePharma》最新榜单显示，2024年美国最贵药物TOP10均为单次治疗的基因疗法，最低定价232万美元。协和麒麟的Lenmeldy以425万美元居首，用于治疗MLD；蓝鸟生物三款基因疗法（Lyfgenia、Skysona、Zynteglo）同时上榜。诺华Zolgensma（232万美元）排名下滑至第九，2024年销售额12亿美元。基因疗法虽展现突破性疗效，但高昂定价对医疗支付体系构成挑战，如BioMarin的Roctavian推出"疗效保修"退款计划以缓解压力。

药事纵横

美国最贵药物TOP10 日本协和麒麟 Lenmeldy 蓝鸟生物基因疗法

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3个月前
融资2.5亿美元！蓝鸟生物“找钱”新模式

12月9日，老牌基因疗法研发企业蓝鸟生物的LYFGENIA疗法获得了FDA的批准。然而面临困局的蓝鸟生物股价却持续下跌。

细胞基因治疗前沿

蓝鸟生物投融资

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1年前
大跌40%！美国蓝鸟生物的基因疗法定价太高并附黑框警告

12月8日，美国食品及药品管理局(FDA)提前两周批准了临床阶段的生物技术公司BlueBird Bio（BLUE）用于治疗镰刀形红细胞的基因疗法Lyfgenia。

生物药大时代

蓝鸟生物基因疗法黑框警告

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1年前
蓝鸟生物修改CDMO协议，提升基因疗法生产效率

蓝鸟生物公司（bluebird bio）正在修改与龙沙（Lonza）签署的瑞士 CDMO 协议，以提高bluebird bio批准的基因疗法Zynteglo和Skysona 的生产能力-Lonza在休斯顿生产出这两种基因疗法。

细胞基因治疗前沿

蓝鸟生物基因疗法

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2年前
CGT疗法产品营收大增233%，蓝鸟生物能否飞起来？

近日，蓝鸟生物公布2023年中报：上半年公司营收927.1万美元（6,684万人民币，按最新汇率1 美元 =7.21 人民币计算），同比增长167.6%；其中产品收入同比增长233%

摩熵医药（原药融云）

CGT疗法蓝鸟生物

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2年前
转亏为盈！蓝鸟生物基因疗法亮眼，Q1产品收入大涨63%！

5月9日，蓝鸟生物公布2023年一季报：公司营收238.1万美元，同比增长22%。其中蓝鸟生物基因疗法亮眼，产品收入同比增长63%，达到230万美元。值得注意的是，蓝鸟生物去年同期净亏损1.222亿美元，今年一季度转亏为盈，净利润达2124万美元。

细胞基因治疗前沿

蓝鸟生物基因疗法财报

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2年前
第3款基因疗法！蓝鸟生物向FDA提交lovo-cel的BLA申请

4月24日，蓝鸟生物宣布已向FDA提交了基因疗法lovotibeglogene autotemcel的生物制品许可申请（BLA），用于12岁或以上镰状细胞贫血患者。如果获得批准，lovo-cel将成为蓝鸟生物获批上市的第三款基因疗法。

细胞基因治疗前沿

蓝鸟生物 FDA 基因疗法

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2年前
360万美元！蓝鸟生物推出2款重磅基因疗法，第三款提交BLA推迟

3月29日，蓝鸟生物2022年业绩报告公布：2022年营收360万美元，这主要得益于2项获得FDA批准的基因疗法ZYNTEGLO和SKYSONA。2023年它计划对第三种基因疗法进行商业化，但本来预计本周五前向FDA提交生物制品许可申请(BLA)，现在却推迟了几周。受此影响，蓝鸟生物股价下跌31%。

细胞基因治疗前沿

蓝鸟生物年报

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2年前
续命的优先审评券转卖！Argenx以1.2亿美元从蓝鸟生物手中购入

荷兰生物制药公司Argenx近期宣布与Bluebird Bio/蓝鸟生物达成协议，将以1.02亿美元收购其拥有的美国FDA罕见儿科疾病优先审评券。这张优先审评券预计将用于全球首款FcRn单抗重磅新药Efgartigimod未来新适应症的BLA。

药融圈

优先审评 argenx 蓝鸟生物

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2年前
蓝鸟生物第2款基因疗法价格公布！再刷新高，成为"全球最贵药物"

近日，蓝鸟生物第2款基因疗法SKYSONA®(elivaldogene autotemcel，eli-cel)近日获得美国FDA批准上市，超越了自己的Zynteglo疗法，定价为300万美元，刷新纪录，再次成为“全球史上最贵药物”！

细胞基因治疗前沿

蓝鸟生物基因疗法

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3年前