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"囊性纤维化"相关的结果
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从孤儿药到市场巨头!欧洲药品管理局受理Kaftrio与ivacaftor联用扩大适用人群
近日,Vertex(福泰制药)宣布,欧洲药品管理局(EMA)已经受理了KAFTRIO (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor)与ivacaftor联合使用的II类变更申请。
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孤儿药
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囊性纤维化
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4个月前
治疗囊性纤维化,mRNA药物将进行首次人体研究!
1月31日,Arcturus Therapeutics Holdings Inc.(纳斯达克:ARCT)宣布,用于治疗囊性纤维化(CF)的吸入型研究性mRNA药物ARCT-032的临床试验申请已获得批准,将在新西兰进行1期首次人体研究。
细胞基因治疗前沿
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囊性纤维化
创新药
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1年前
针对特定基因突变患者 CF三联疗法Trikafta三期临床达终点
7月20日,Vertex制药宣布Trikafta(elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor和ivacaftor)在携带特定基因突变的12岁及以上囊性纤维化(CF)患者中进行的3期临床研究结果。
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囊性纤维化
基因突变
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3年前