2024全球最贵药榜:协和麒麟基因疗法425万美元登顶,蓝鸟生物三款入围!
《FiercePharma》最新榜单显示,2024年美国最贵药物TOP10均为单次治疗的基因疗法,最低定价232万美元。协和麒麟的Lenmeldy以425万美元居首,用于治疗MLD;蓝鸟生物三款基因疗法(Lyfgenia、Skysona、Zynteglo)同时上榜。诺华Zolgensma(232万美元)排名下滑至第九,2024年销售额12亿美元。基因疗法虽展现突破性疗效,但高昂定价对医疗支付体系构成挑战,如BioMarin的Roctavian推出"疗效保修"退款计划以缓解压力。
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