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Nature预测FDA2025年Q4三款新药将获批，精准治疗成焦点！
2025年9月21日Nature主编发文预测Q4最可能获FDA批准的3款药，分别是Ascendis Pharma的Navepegritide（软骨发育不全）、Corept Therapeutics的Relacorilant（库欣综合征）、Kura Oncology/Kyowa Kirin的Ziftomenib（NPM1突变AML），均处优先评审，PDUFA日期为11-12月，能否获批待考量。 -
FDA有望批准首款软骨发育不全疗法
今日，BioMarin Pharmaceutical公司宣布，美国FDA已受理vosoritide的新药申请（NDA）。Vosoritide是一种每日注射一次的在研C型利钠肽（CNP）类似物，用于治疗软骨发育不全（achondroplasia）儿童患者。
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