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"RNA疗法"相关的结果

RNA疗法的临床突破：从siRNA沉默到mRNA药物的精准递送革命

RNA疗法涵盖小干扰RNA（siRNA）、信使RNA（mRNA）、反义寡核苷酸（ASO）、微小RNA（miRNA）及环状RNA（circRNA）等多种形式，其共同特点是通过干预基因表达的转录后调控或直接提供功能性蛋白质模板，实现"以RNA为药"的精准治疗。2018年patisiran（siRNA）获FDA批准成为首个RNAi疗法，随后COVID-19 mRNA疫苗的全球规模成功，极大推动了RNA药物的研发热情与商业化进程。截至2026年初，全球共有9种RNA疗法（含ASO）获FDA批准，在研管线超过500项。

考特智药DATA

RNA疗法反义寡核苷酸（ASO） mRNA疫苗帕博利珠单抗诺西那生钠默沙东

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1个月前
CAMP4与GSK达成战略协议，1.23亿预付款再次押注ASO赛道，剑指神经退行与肾脏疾病新药

12月18日，CAMP4与GSK达成合作，共同开发神经退行性疾病和肾脏疾病相关ASO候选药物，CAMP4获1750万美元预付款。此前GSK退出CGT领域，正拥抱小核酸药物，曾与多家公司达成多项合作，与Ionis合作的乙肝新药预计2026年上市。

细胞基因治疗前沿

CAMP4 GSK 企业合作 RNA疗法反义寡核苷酸神经退行性疾病肾脏疾病药物研发 ASO疗法

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5个月前
Avidity股价飙升400%！AOC疗法临床数据亮眼，引领RNA治疗新纪元

近日Avidity Biosciences成功完成股票公开发行，筹集约3.45亿美元用于AOC平台研发及临床项目。其AOC疗法在多项临床试验中取得积极数据，股价大幅上涨。AOC作为新型药物，全球布局公司有限，国内外均有企业正积极开发相关药物。

细胞基因治疗前沿

Avidity Biosciences AOC疗法 RNA疗法临床试验数据投融资

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1年前
小干扰RNA疗法！Silence营收大增41%，目前市值2.292亿美元

Silence Therapeutics是一家专注于开发小干扰核酸(siRNA)疗法的生物技术公司。近日，公司发布了2022业绩报告：2022年营收1750万英镑（约为2151.1万美元），同比增长41%；2022年研发支出为3561万英镑，同比增长16%。净亏损4859万英镑。目前市值为2.292亿美元。

摩熵医药（原药融云）

小核酸 RNA疗法年报

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3年前