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Arrowhead斩获2亿里程碑付款！siRNA新药ARO-DM1进展顺利，与Sarepta、诺华合作亮点纷呈

11月24日Arrowhead Pharmaceuticals获Sarepta 2亿美元里程碑付款，源于ARO-DM1 1/2期临床研究。双方合作始于2024年，Arrowhead将获高额收益及潜在付款。此外，2025年其将ARO-SNCA授权给诺华，获高额预付款等。

细胞基因治疗前沿

Arrowhead siRNA ARO-DM1 Sarepta 诺华企业合作

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1周前
制药巨头Sarepta裁员493人，年省4亿美元应对危机，全球药企裁员潮来临！

2025年6月，Sarepta Therapeutics基因疗法Elevidys导致两名DMD患者死亡，FDA要求加黑框警告并调查第三例死亡。公司7月16日宣布裁员36%（493人），年省4亿美元，聚焦RNA疗法。Q2 Elevidys销售额降至2.82亿美元（环比降25%），年内股价跌88%。母公司赛诺菲主导重组，目标将年运营开支压至8-9亿美元。此次裁员反映全球药企调整趋势，2025年Q1已有70家药企裁4015人。

蒲公英Ouryao

Sarepta Elevidys 黑框警告药企裁员

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4个月前
基因疗法巨头Sarepta大裁员500人，砍管线转战siRNA，股价反涨30%

基因疗法先驱Sarepta Therapeutics因核心产品Elevidys接连发生两例患者死亡事件，遭FDA黑框警告，股价暴跌42%。7月16日公司宣布战略重组：裁员500人（占员工总数36%），年省1.2亿美元；暂停多数肢带肌营养不良症基因疗法，转向siRNA药物开发；调整DMD适用策略。尽管2024年Elevidys销售额达8.21亿美元（占总收入近半），但研发费用超8亿美元。重组后股价反涨30%，反映市场对风险管控的认可。行业整体遇冷，辉瑞基因疗法Beqvez上市一年即撤市，罗氏放弃多个项目，FDA关键人事变动加剧监管不确定性。基因疗法赛道正经历深度调整。

E药经理人

Sarepta 基因疗法 Elevidys

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4个月前
320万美元！首款杜氏肌营养不良症AAV基因疗法获批上市

6月22日，Sarepta Therapeutics宣布，经过几次延迟和咨询委员会的微弱投票，其杜氏肌营养不良症AAV基因疗法SRP-9001最终获得了FDA加速批准。据悉，这是世界范围内首款获批上市的杜氏肌营养不良AAV基因疗法，由Sarepta与罗氏联合开发的，定价为320万美元。

细胞基因治疗前沿

基因疗法杜氏肌营养不良症 AAV基因疗法 Sarepta

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2年前
小核酸龙头Sarepta：Q1营收大涨20%，一款基因疗法将获批！

近日，小核酸药物龙头Sarepta Therapeutics发布2023年Q1业绩，总收入为2.535亿美元，同比上升20.2%。此外，去年9月29日，Sarepta向FDA提交其AAV基因疗法SRP-9001用于治疗DMD患者的上市申请，以寻求加速批准，PDUFA日期是今年5月29日。

细胞基因治疗前沿

小核酸 Sarepta 财报基因疗法

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2年前
市值700亿！小核酸药物龙头Sarepta营收大增38%

近期，小核酸药物龙头Sarepta Therapeutics发布2022年业绩预告：2022年全年的净产品收入为8.433亿美元(约为57亿人民币)，同比增长38%，符合预期。Sarepta Therapeutics股价在过去一年涨幅超过50%，目前124美元/股，市值高达106亿美元（约726亿人民币）。

细胞基因治疗前沿

Sarepta 小核酸药物年报

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2年前