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突现安全问题!Vertex研发VX-864取代小分子校正药物VX-814
10月14日,Vertex制药公司宣布了其针对α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)的小分子校正药物研发的临床计划变更。由于在中期研究中观察到安全信号,因此决定将停止研发备受关注的实验性药物VX-814。同时,继续推进该临床计划中另一款药物VX-864的开发。
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AATD
安全问题
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3年前
针对特定基因突变患者 CF三联疗法Trikafta三期临床达终点
7月20日,Vertex制药宣布Trikafta(elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor和ivacaftor)在携带特定基因突变的12岁及以上囊性纤维化(CF)患者中进行的3期临床研究结果。
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基因突变
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3年前