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2025Q1小核酸药物TOP10：Spinraza 4.24亿美元领跑，Alnylam 5款上榜
2025年一季度全球小核酸药物市场格局显现，Spinraza（Ionis & Biogen）以4.24亿美元销售额领跑，Alnylam旗下5款产品（Amvuttra 3.1亿、Leqvio 2.57亿等）合计营收超7亿美元，Sarepta 3款DMD药物贡献显著。行业呈现技术驱动（RNAi/ASO/exon跳跃）与商业化协同特点，但面临高价支付、靶点同质化等挑战，需差异化创新与支付体系突破。 -
小核酸龙头Sarepta Therapeutics：DMD疗法Elevidys收入破纪录，股价却因EPS未达预期暴跌
小核酸龙头Sarepta Therapeutics 2025一季报总营收7.45亿美元，同比增80.2%，但EPS未达预期，股价盘后暴跌近27%。此外，公司达成合作协议，Elevidys临床研究积极，多个肢带型肌营养不良项目有进展，预计全年收入23~26亿美元。 -
小核酸重磅药Spinraza：上半年营收56亿元，下降12%
Biogen 2024上半年营收47.55亿美元，同比下降3.3%。Q2营收24.65亿美元，基本持平。小核酸重磅药Spinraza上半年销售额7.7亿美元，降12.5%；Q2销售额4.29亿美元，降1.8%。美国市场小幅增长，全球市场下滑。 -
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同样是小核酸药物，为什么已上市的siRNA采用递送载体，而ASO却没有？
近年来，小核酸药物因特异性强、设计简便、研发周期短、靶点丰富等优点，成为当前生物医药领域研究的热点... -
浅谈小核酸药物CMC中研究要点
近年来，小核酸药物成为生物制药企业的研发热点，小核酸药物专指靶向作用于RNA或蛋白质的一类寡核苷酸分子，包括反义寡核苷酸（ASO）、siRNA、aptamer等。
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