中国国家癌症中心发布的数据显示，2022年全国原发性肝癌发病人数36.77万，位列癌症新发人数第4位，而肝细胞癌是原发性肝癌的主要病理类型。 在我国肝癌也是病死率最高的恶性肿瘤之一。 肝癌预防和治疗的核心在于阻断病因、定期筛查、及早干预。

在罕见病诊疗突破与产业升级的时代浪潮中，权威的行业洞察正成为把握研发方向、挖掘市场潜力的重要指南。 报告中重点关注的全球五大热门研发罕见病领域，不仅映照出当前治疗领域的未满足需求，也清晰勾勒出未来创新研发的核心赛道。 本文将聚焦这五大罕见病，深入剖析其疾病特点、治疗进展与市场格局，为读者呈现前沿趋势与潜在机遇。

研究人员通过分析超过90万人的基因组数据，不仅揭示了年龄、性别、生物钟和季节等环境因素对病毒载量的深远影响，更是在人类基因组中锁定了数十个精准调控病毒载量的遗传位点。 这项庞大的工程不仅重新定义了我们对“健康”状态下病毒与宿主共生关系的认知，更通过严谨的因果推断分析，颠覆了我们关于某些慢性病毒感染与重大自身免疫疾病及癌症之间关系的传统看法。 绘制九十万人的病毒暗网：从测序废料到生命拼图。

2026年3月28日至29日， 第四届国际单细胞及空间组学大会 （ TICSSO -4 ） 在北京 圆满 举行 。 本届大会聚焦于 空间 图谱 、 人工智能 与 技术加速 的融合，探讨通过AI驱动加速单细胞及空间组学技术的发展与应用 ，是 全球单细胞与空间组学领域最具影响力的学术盛会。 空间蛋白质组学与空间修饰组学是当前精准医学研究的前沿热点。

没有任何生物学背景的他，凭借 17 年的 IT 技术积累 ，借助 ChatGPT、AlphaFold 等 AI 工具， 耗时仅 2 个月就设计出全球首款犬类个性化 mRNA 癌症疫苗 ，让爱犬罗茜（Rosie）腿部的恶性肿瘤 直接缩小 75% 。 从卧病在床重新变回能在公园跳栏追兔子的活泼狗狗，这不仅是一场跨越物种的生命救援，更是 AI 技术击穿医学边界的鲜活证明，让人们看到攻克癌症的新曙光。 IT 大神跨界救爱犬。

然而，其背后的分子机制尚待深入阐明。 近期，北京大学、北大-清华生命科学联合中心邱义福团队与北京大学第三医院孙永昌团队合作在 Nature Communications 上发表了题为 「DNA-PK-mediated phosphorylation of STAT6 establishes a non-canonical type 2 immunity axis to prevent macrophage senescence」 的研究论文。 该研究深入揭示了在 DNA 损伤压力下，巨噬细胞通过激活 DNA-PK/STAT6/PU.1 分子轴，介导了 IL-4 信号促 DNA 修复的非经典 2 型免疫功能。

胃酸相关疾病是全球高发的消化系统疾病，涵盖胃食管反流病(GERD)、消化性溃疡、幽门螺杆菌(HP)感染、慢性胃炎伴反酸等多种病症，反酸、烧心、上腹疼痛等症状严重影响患者生活。 质子泵抑制剂(PPI)凭借强效、持久的抑酸作用，早已成为胃酸相关疾病治疗的一线基石用药。 但传统PPI肠溶制剂存在起效慢、给药时机严格、患者依从性差等临床痛点，而奥苏卫 ® —奥美拉唑碳酸氢钠干混悬剂(I)的问世，通过制剂革新实现了“快速起效+稳定持久+灵活给药”的三重突破，为临床抑酸治疗提供了更优的解决方案 。

IL-17信号通路是当前炎症及自身免疫疾病领域的重要治疗靶点。 随着多款 IL-17 靶点生物制剂的成功上市，该通路相关创新药研发持续升温。 针对 IL-17 靶点药物研发过程中对功能评价体系的需求，睿智医药整合多种技术平台，推出 IL-17 靶点整体药效评价方案，为创新药研发提供系统化实验支持。

据 Assembly Biosciences 近期公布的年报显示，Gilead Sciences 公司已经放弃了对用于慢性乙型肝炎治疗的在研HBV 核心蛋白抑制剂 ABI-4334 的权益，将该款药物悉数“退还” Assembly Biosciences，但两家公司将继续在其他资产上保持合作。 2023年10月，Gilead Sciences 开始对 Assembly Biosciences 产生兴趣，于是启动“钞能力”支付了1亿美元预付款，获得了Assembly 所有当前及未来项目的优先合作权，包括在研的复发性生殖器疱疹治疗候选药物及乙肝治疗候选药物等。 在研衣壳组装调节剂 ABI-4334已经推进至 Phase 1b 期临床试验阶段，并在2025年美国肝病学会年会上公布了相应的临床试验数据（查看详细内容： AASLD2025重磅！

近期， 武汉科技大学顾潮江教授团队与潇正生物团队合作 ，在 Cell旗下顶级期刊《Molecular Therapy》上 ，正式 发表了一项颠覆性研究成果 ，题为 “Exosomes as Nonviral Carrier for Targeted Delivery of CRISPR/Cas12a for Therapeutic HIV-1 Proviral DNA Editing” ， 该成果已于近日入选湖北省 2025年度十大科技进展 。 研究团队开发了 全球首个利用 工程化外泌体 作为基因编辑工具递送载体，将 CRISPR/Cas12a精准投送至HIV的靶细胞——CD4+细胞，实现多位点精准切割并清除HIV前病毒DNA的疗法。 潜伏病毒库是治愈HIV感染的核心障碍。

胆汁淤积时肝星状细胞被激活。 然而，除了肝纤维化，HSC是否影响胆汁酸(BA)的合成和体内平衡仍然是未知的。 该研究确定了aHSCs在调节肝脏BA稳态中的关键作用，证明了aHSCs和相关的FGF10/FGFR2信号可能作为胆汁淤积的潜在治疗靶点。

临床痛点：化疗耐药 + 脑转移，肺癌治疗的“双重困境”。 肺癌是全球最常见和最致命的恶性肿瘤之一，其中非小细胞肺癌 （ NSCLC ） 占比高达 85% 。 NSCLC 晚期 患者极 容易发生脑转移，这与 其 化疗耐药有没有关系呢。

肿瘤微环境 （ TME ） 由癌细胞异常代谢塑造，大量乳酸堆积引发的酸中毒不仅是 Warburg 效应的标志，更将乳酸从单纯的 “ 代谢废料 ” 转化为驱动肿瘤生长、免疫逃逸及耐药的关键信号分子，其水平高低直接关联临床预后。 尽管针对乳酸脱氢酶 （ LDH ） 或单羧酸转运体 （ MCT ） 的抑制剂在联合治疗中展现出潜力，且 EBV 作为首个 被发现的 致瘤病毒广泛涉及 弥漫大 B 细胞 淋巴瘤 （ DLBCL ） 与鼻咽癌 （ NPC ） 等 恶性肿瘤 ，但宿主如何感知乳酸压力以协同调控肿瘤代谢与病毒命运仍是未解之谜；加之当前淋巴瘤 等 EBV 相关恶性肿瘤的 诊断高度依赖侵入性活检，亟需开发能实时反映 TME 动态的血浆生物标志物，以突破现有诊疗瓶颈。 研究发现， TRIM33 是调控宿主代谢与病毒 周期 的 “ 总开关 ” ，一旦敲低不仅会加速肿瘤生长、诱发 EBV 病毒再激活，更会导致肿瘤对乳酸转运体抑制剂产生耐药性，这一发现不仅为非侵入性液体活检提供了新标志物，更揭示了通过同步干预宿主代谢与病毒 生命周期 来双重打击 EBV 相关癌症的创新策略 。

衰老作为慢性疾病的最大危险因素，如何实现健康衰老成为亟待解决的全球挑战。 衰老是一种 慢性缺氧 性疾病 ， 年龄相关的组织微环境缺氧加速了组织功能的衰退，而 引发并驱动年龄相关组织缺氧的具体细胞与分子机制 尚未 明确。 进一步的 临床前研究表明肌苷补充剂可有效对抗衰老依赖性 BPGM 活性介导的葡萄糖代谢障碍、 氧气 输送减少及组织功能衰退。

结直肠癌 （colorectal cancer，CRC） 是全球高发的恶性肿瘤。 目前，以手术、放化疗及联合治疗为主的传统策略对转移性患者疗效有限，而新兴的免疫疗法也仅能使少数患者获益。 CRC的发生发展涉及基因突变累积、代谢重编程、表观遗传改变及肿瘤微环境重塑等多个层面。

生酮饮食是一种新兴的代谢干预策略，可增强癌症治疗效果，其特点是酮体β-羟基丁酸的生成增加。 因此，明确β-羟基丁酸对癌细胞的直接作用对于优化生酮饮食疗法至关重要。 中国医科大学李丰教授团队长期致力于探索P21活化激酶 （PAK） 在乳腺癌转移中的作作用机制。

2026年欧洲肺癌大会（ELCC 2026）已经于3月25日-3月28日在丹麦哥本哈根举行。 有哪些值得关注的重要研究呢：。 LBA1 - LATIFY研究详解 (阴性结果)。