杜氏肌营养不良症（DMD）作为一种罕见的致死性神经肌肉疾病，长期面临治疗选择匮乏的困境。 \n\n近年来，国内 DMD 治疗药物研发迎来突破性进展，目前已有17 + 条在研管线，为患者带来了前所未有的希望。 其中，1 款药物已成功上市，另有2 项 IND 研究、9 项 IIT 研究正在推进，同时还有5 + 项临床前研究稳步开展。

中国小核酸药物迈入“资本元年”后，已然成为当下热度最高的医药赛道之一。 但在全球市场中，小核酸药物却早已经历过一次完整的行业“轮回”。 1998年，美国FDA批准Ionis公司的ASO （反义寡核苷酸） 药物Vitravene上市，这一里程碑事件正式开启了人类医药领域的“小核酸纪元”。

切肿瘤和生育“二选一”。 卵巢就像藏在盆腔深处的“小房子”，早期肿瘤没什么特异症状， 小可的隐痛、腹胀，一开始还被误以为是肠胃不舒服。 接诊的 浙大二院 周建维教授妇科肿瘤团队 仔细分析了小可的情况，认为大概率是 低级别浆液性癌 ，虽然是晚期，但这类肿瘤生长相对缓慢 ，且没有广泛扩散到子宫和左侧卵巢；更重要的是，她的生育意愿强烈，肿瘤病理类型也适合保留部分生殖器官。

近日，丹麓资本被投企业 新芽基因 ( GeneCure Therapeutics ） 在全球神经肌肉疾病领域顶级盛会 “2026年MDA临床与科学会议” 上，携三项突破性研究成果精彩亮相，再次彰显其在基因编辑领域的全球领先地位。 MDA临床与科学会议。 MDA临床与科学会议是由美国肌肉萎缩症协会（MDA）主办的年度国际性学术盛会，也是全球神经肌肉疾病领域最具影响力的顶级会议之一。

复方曲肽注射液对颅脑损伤患者血流动力学、神经功能及预后的影响。 颅脑损伤（traumatic brain injury，TBI）发生后，患者可能会出现包括颅内压增高、脑水肿及脑血流动力学的改变，会严重影响患者的神经功能和长期预后。 评估复方曲肽注射液对颅脑损伤（TBI）患者血流动力学、神经功能和预后的影响。

近日，NDC2026第十一届成都生物医药创新者峰会顺利举行。 本次大会汇聚了生物医药领域的专家学者及行业代表，共同探讨生物医药行业的前沿研发成果和热点话题。 新一代非喜树碱TOPO1抑制剂平台。

糖类抗原 (carbohydrate antigen 19-9， CA19-9 )是一种粘蛋白型的糖类蛋白肿瘤标志物，为细胞膜上的糖脂质，因由鼠单克隆抗体116NS19-9识别而命名。 是迄今报道的对胰腺癌敏感性最高的标志物。 在血清中它以唾液粘蛋白形式存在，分布于正常胎儿胰腺、胆囊、肝、肠和正常成年人胰腺、胆管上皮等处。

1、原料药工艺中潜在基因毒性杂质来源的评估。 评估合成路线，侧重于起始物质、中间体、试剂、催化剂、溶剂、副反应产物和降解产物等。 对此，EMEA 建议“应基于扎实的科学评价，全面考虑参与合成的化学反应、原辅料中可能带入新原料药的杂质和可能的降解产物，确定最有可能在新原料药的合成、纯化和贮存期间出现的实际和潜在杂质。”。

全球人口老龄化持续加速，衰老相关慢性疾病负担日益加重，健康老龄化已成为全球公共卫生领域的重要课题。 近日，复旦大学华山医院王庆华教授、加拿大多伦多大学 Gérald J. Prud’homme 教授合作撰写的综述论文发表于国际期刊 Cells ，系统总结了 Klotho 蛋白的抗衰老生物学作用及其潜在转化价值。 论文指出， Klotho 缺失可导致加速衰老表型，而 Klotho 则可在多个层面发挥保护作用。

近日，Anthropic 拟发布的新模型“Mythos”引发了全球市场和安全行业的高度关注。 外界讨论它，不只是因为它可能代表了更强的代码理解、漏洞发现和复杂推理能力，更因为这类模型再次验证攻防两端的不对称性—— AI找漏洞的速度比人类修漏洞的速度快得多 。 Mythos不仅是一条海外AI公司新闻，更是一个危险的信号：中国代码安全体系现有的防线，已经面临 能力边界被重新定义的风险 。

作为一名曾被帕金森病深深困扰的网站专栏编辑，内核强大的朱女士（化名），始终以理性与坚韧对抗帕金森病。 帕金森病患者朱女士（化名）。 在丈夫眼中，朱女士是那个常常坐在电脑前、始终保持积极的人。

美国国防大学国际战略研究所（Institute for National Strategic Studies National Defense University，INSS）3月17日发布的文章指出，虽然《禁止生物及毒素武器公约》（Biological Toxin and Weapons Convention）确立了禁止发展和储存生物武器的可行且有价值的规范性禁令，但其通用框架承认生物制剂和毒素本质上是可以被武器化的，而科学发展的加速步伐模糊了合法研究与两用研究之间的界限。 近日，INSS的战略威慑与大规模杀伤性武器研究中心（CSDSWMD）举办了一场研讨会，介绍由国防威胁降低局（Defense Threat Reduction Agency, DTRA）资助的生物威慑框架（Biodeterrence Framework）。 虽然这些发展本身并非恶意的，但它们促进了双重用途的突破。

胶质母细胞瘤 （ glioblastoma, GBM ） 是中枢神经系统最致命的肿瘤之一。 近年来，这类癌基因扩增在三十多种人类肿瘤中包括胶质母细胞瘤GBM被证实经常定位于 染色体外 DNA （ extrachromosomal DNA, ecDNA ） ，这赋予了癌基因极高的转录活性和显著的异质性 。 然而，针对 EGFR 的靶向药物 （如 Erlotinib ） 在临床中屡屡折戟，暗示在 EGFR 扩增子 （ amplicons ） 中，可能还隐藏着独立于EGFR经典信号通路之外的驱动因子，以及由其介导的下游致癌基因表达程序 。

大脑皮层之所以能够执行高度多样化的功能，离不开其复杂而精细的神经回路结构。 其中，皮层输出神经元作为连接皮层与皮层下脑区的关键枢纽，其类型多样性和空间组织方式，一直是理解皮层功能分化的核心问题。 是否可以追溯到更早的发育阶段。

尤其是在帕金森病等神经系统疾病中，临床治疗手段虽然不断进步，但神经调控技术在大脑中如何发挥作用，长期缺乏能够直接验证的实验范式。 研究团队 建立了一套深部脑刺激（DBS）-精准神经影像同步研究范式，并基于该技术构建了目前全球规模最大的DBS-精准神经影像数据集，为系统研究神经调控机制提供了重要技术基础。 打破技术瓶颈：在DBS刺激中直接观察人脑活动。

2026 年 3 月，国际顶刊《Science》刊发了一项来自华盛顿大学医学院的重磅研究，为阿尔茨海默病的治疗带来了革命性突破。 研究团队从 CAR-T 肿瘤免疫疗法中汲取灵感，全球首次开发出嵌合抗原受体星形胶质细胞（CAR-A） 细胞疗法，通过单次静脉注射，就能让大脑自身的细胞变身 “清洁工”，高效清除致病因 β 淀粉样蛋白，在动物实验中不仅实现晚期干预 3 个月清除近 50% 大脑淀粉样斑块，更能在早期完全阻断病理发生。 阿尔茨海默病的核心症结，在于大脑中 β 淀粉样蛋白这种有毒 “垃圾” 的疯狂堆积。

《纳米生物技术杂志》（Journal of Nanobiotechnology）在线发表了韩国蔚山国家科学技术研究所（UNIST）生物科学系的一项最新研究成果，该团队成功开发出一款靶向白血病的自然杀伤细胞（NK 细胞）纳米衔接剂 AaLS/aCD16Nb/aCD13Nb，能高效激活 NK 细胞并对急性髓系白血病产生强效的抗肿瘤效果，为急性髓系白血病的免疫治疗提供了全新的高效策略。 急性髓系白血病是一种极具侵袭性的血液恶性肿瘤，骨髓中未成熟髓系细胞会快速增殖并大量积聚，现有化疗、靶向药物、造血干细胞移植等治疗手段效果有限，多数患者会出现复发或治疗无效的情况，老年患者以及复发难治性患者的治疗预后尤为不佳，临床亟需更安全、有效的治疗方案。 研究团队以来自水栖热菌的发光酶合酶蛋白纳米颗粒 AaLS 为基础支架，借助 SpyCatcher/SpyTag 蛋白连接系统，在其表面同时展示靶向 NK 细胞的抗 CD16 纳米抗体和靶向急性髓系白血病细胞的抗 CD13 纳米抗体，成功构建出双配体展示的纳米衔接剂 AaLS/aCD16Nb/aCD13Nb。