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Federal University of Rio Grande do Sul

公司全称：Federal University of Rio Grande do Sul
国家/地区：巴西/——
类型：——
收藏
公司介绍：
位于巴西南部，是该国顶尖的综合性大学之一。该校以工程、医学和自然科学著称，同时提供人文社会科学和艺术等学科的教育。南里奥联邦大学积极参与国际科研合作，特别是在可持续发展和生物多样性保护方面取得了显著成就。

基本信息

联系电话：

555133083600

地址：

Terreo Avenida Paulo Gama 110 Farroupilha PORTO ALEGRE RIO GRANDE DO SUL 90040-060; BR; Telephone: +555133083600; Fax: +555133083973;

公司官网：

www.ufrgs.br/

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行业领域：
应用技术：
研发信息
适应症：
治疗领域：

企业动态

JCR制药将在2026年WORLD研讨会展示罕见病治疗数据
2026-01-27 23:55:00
日本HYOGO，2026年2月2日——专注于罕见病和遗传病治疗的全球生物制药公司JCR制药（TSE 4552）宣布，将于2026年2月2日至6日在美国圣地亚哥举行的第22届WORLD研讨会™上展示其研发管线中研究性疗法的潜在益处以及J-Brain Cargo®技术。该技术是一种将药物跨越血脑屏障（BBB）递送至中枢神经系统的专有技术，用于治疗溶酶体储存病和其他神经退行性疾病。JCR制药将展示关于JR-471（一种针对Fucosidosis的实验性BBB穿透α-L-岩藻糖苷酶）和JR-141（pabinafusp alfa，一种用于治疗MPS II的重组融合蛋白）的研究成果，并介绍其专有的J-Brain Cargo®平台技术。
Passage Bio 在婴儿克拉伯病（一种罕见的致命儿科疾病）的全球临床试验中为首位患者给药
2022-03-10
Passage Bio公司宣布，其在全球范围内进行的GALax-C Phase 1/2临床试验中，首名患有婴儿早期Krabbe病的患者接受了PBKR03基因治疗。PBKR03是一种通过腺相关病毒（AAV）递送的治疗方法。公司总裁兼首席执行官Bruce Goldsmith表示，GALax-C临床试验的启动标志着公司在开发治疗中枢神经系统（CNS）疾病的新疗法方面取得了重要进展。Krabbe病是一种罕见的儿童溶酶体储存病，由GALC基因突变引起，导致神经髓鞘产生细胞广泛死亡和神经损伤。GALax-C研究旨在评估PBKR03的安全性和耐受性，并包括疾病生物标志物和临床结果指标。PBKR03获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病指定，以及欧洲委员会的孤儿指定。
REGENXBIO 在第 18 届 WORLDSymposium（TM） 2022 上公布了 RGX-121 治疗 MPS II（亨特综合征）的 I/II 期试验的额外积极中期数据
2022-02-09
REGENXBIO公司在第18届WORLDSymposium上公布了RGX-121基因疗法治疗MPS II（亨特综合征）的I/II期临床试验的积极中期数据。RGX-121是一种一次性基因疗法，用于治疗MPS II患者。数据显示，该疗法在不同剂量水平下均具有良好的耐受性，无药物相关的严重不良事件。CSF生物标志物显示剂量依赖性降低，神经发育功能指标显示患者在接受RGX-121治疗后两年内持续获得发育技能。此外，系统酶表达和生物标志物活动持续观察到，计划在2022年上半年开始使用商业规模cGMP材料扩大Cohort 3。
Passage Bio 宣布获得积极的中期安全性和生物标志物数据，并推进 PBGM01 治疗 GM1 神经节苷脂沉积症的 1/2 期试验
2021-12-17
独立数据监测委员会建议继续进行Imagine-1临床试验中的两个额外计划队列，目前这两个队列正在并行招募。PBGM01基因疗法在鞘内注射后，在脑脊液和血清中观察到β-半乳糖苷酶酶活性的显著增加。预计将在2022年2月11日的第18届WORLDSymposium上分享更多数据。Passage Bio公司宣布，其Imagine-1临床试验中的Aavhu68基因疗法PBGM01在鞘内注射后显示出良好的安全性，包括无严重不良事件、无与鞘内注射相关的并发症以及无背根神经节毒性的证据。该研究旨在评估PBGM01的安全性和耐受性，然后评估其疗效。第一队列的初步数据显示，PBGM01具有良好的安全性，并且即使在低剂量下，也能在脑脊液和血清中观察到β-半乳糖苷酶活性的增加，这支持了在额外队列中继续进行研究的决定。

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