Cure Rare Disease Inc

公司全称：Cure Rare Disease Inc

国家/地区：美国/——

类型：——

公司介绍：

Cure Rare Disease is a 501c3 non profit biotechnology organization focused on developing therapeutics for the potential treatment of rare diseases, including Duchenne muscular dystrophy, limb girdle muscular dystrophy 2b, limb girdle muscular dystrophy 2g, limb girdle muscular dystrophy 2i, adenylosuccinate synthase 1 and spinocerebellar ataxia type 3

基本信息

地址：

1575 Tremont Street Apt 1107 BOSTON MASSACHUSETTS 02120; US;

公司官网：

cureraredisease.org/

企业画像

行业领域：

应用技术：

药物设计技术
制药技术

研发信息

靶点：

适应症：

治疗领域：

企业动态

罕见病基因疗法获巨额资助

2025-12-16 00:00:00

美国生物技术公司Cure Rare Disease（CRD）宣布，其针对罕见神经肌肉疾病LGMD2i/R9的新型基因疗法项目获得加利福尼亚再生医学研究所（CIRM）的740万美元资助。该项目旨在开发一种名为CRD-003的基因疗法，该疗法采用了一种创新的、肝脏靶向的、肌肉特异性的衣壳AAVMYO2，以提高治疗的安全性和有效性。CRD已与美国食品药品监督管理局（FDA）完成了预先IND会议，并获得了孤儿药指定（ODD），为未来的临床开发建立了清晰的监管途径。CIRM的资金支持将使CRD推进项目至后期临床前开发、GMP生产、IND提交和1/2期临床试验的启动。Cure Rare Disease首席执行官兼创始人理查德·霍根表示，这个项目是患者、组织、研究人员和监管机构共同使命的一个强大例证。CureLGMD2i联合创始人兼首席执行官凯利·布拉索表示，这笔CIRM资助对于LGMD2I/R9社区来说是一个关键的希望时刻。LGMD2i/R9是一种由FKRP基因突变引起的罕见肌肉萎缩症，目前尚无批准的治疗方法。

CRD-003疗法获得FDA孤儿药指定，用于治疗FKRP基因突变引起的肢带型肌营养不良症

2025-09-24 19:05:00

美国生物技术公司Cure Rare Disease（CRD）宣布，其针对由FKRP基因双等位基因突变引起的先天性肌营养不良症（LGMD2i/R9）的实验性疗法CRD-003已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药指定。该疗法利用编码fukutin相关蛋白（FKRP）的腺相关病毒（AAV）载体（血清型：AAV MYO2），在肌肉特异性启动子的控制下恢复α-肌糖蛋白的糖基化，这是一个维持肌肉完整性和功能的关键过程。FKRP基因突变阻止了α-肌糖蛋白的正确糖基化，导致骨骼肌和心脏肌的进行性无力，以及中枢神经系统的影响。LGMDR9在全球大约每百万人有4.48个病例。CRD的创始人兼首席执行官Richard Horgan表示，获得孤儿药指定是CRD在推进LGMDR9基因治疗项目中的一个重要里程碑。目前，受FKRP相关肌营养不良症影响的患者和家庭面临着治疗选择极为有限的问题。这一指定不仅支持了他们的方法，也强调了创新遗传药物对改变患者及其亲人生活的迫切需求。CRD使用肝脏去靶向的第二代AAV载体，认为这可能比第一代衣壳更安全。FDA的孤儿药指定计划为影响美国少于20万人的罕见病治疗提供激励措施，包括监管批准后的七年市场独占权、合格临床试验的税收抵免以及某些FDA费用的豁免。

Cure Rare Disease 获得 FDA 孤儿药资格认定，用于治疗 3 型脊髓小脑性共济失调（SCA3）的研究性治疗

2025-05-14 00:00:00

Cure Rare Disease公司宣布，其针对罕见神经退行性疾病脊髓小脑性共济失调（SCA3）的实验性反义寡核苷酸疗法获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药资格认定。该疗法名为CRD-002，旨在针对SCA3的根本原因。这一认定认可了SCA3患者群体的未满足医疗需求，并肯定了CRD疗法为受影响个体提供实质性治疗益处的潜力。SCA3是全球最常见的显性遗传共济失调之一，以协调、平衡和运动控制逐渐丧失为特征。孤儿药资格认定旨在支持针对影响美国少于20万人的疾病的实验性疗法，其好处包括临床试验税收抵免、免收某些FDA申请费以及如果药物获得批准，可享有七年的市场独占权。Cure Rare Disease与莱顿大学医学中心、UCLA医学中心、Charles River Laboratories和Axolabs等合作伙伴共同推进SCA3项目，这些合作伙伴在临床前研究、毒理学和GMP生产等方面发挥着关键作用。该公司致力于推进SCA3项目向临床准备阶段发展，部分得益于今年早些时候从加利福尼亚再生医学研究所（CIRM）获得的570万美元拨款。该公司计划在2026年完成IND使能研究并向FDA提交IND申请。

Cure Rare Disease获得CIRM资助，推进SCA3抗义核酸疗法开发

2025-02-07 00:27:00

Cure Rare Disease（CRD）宣布获得加利福尼亚再生医学研究所（CIRM）的569万美元资助，用于推进脊髓小脑性共济失调3型（SCA3）抗义核酸（ASO）疗法的开发。SCA3是一种神经退行性疾病，目前尚无治疗方法。CRD于2021年启动SCA3项目，2022年和2023年与莱顿大学医学中心合作，在疾病小鼠模型中进行了多项体内研究，证明了功能改善。通过非GLP毒性研究确定了临床候选药物。2024年，与食品药品监督管理局（FDA）举行的B型新药研发前会议为制造规模扩大和临床试验设计提供了监管指导。在CIRM的资金支持下，CRD将完成制造规模扩大、进行IND前毒性研究并提交新药研究申请，以启动早期临床试验。试验将由UCLA的资深研究员苏珊·珀尔曼博士领导。CRD首席执行官兼创始人理查德·霍根表示，该项目是患者、组织、研究人员和监管机构共同使命的强大例证。从格雷格·克拉森的初始支持到与领先科学家和临床医生的协作，再到行业合作伙伴和FDA的监管指导，SCA3疗法的开发是一个真正的统一努力。CRD致力于通过以患者为中心的研究和开发方法，加速罕见病治疗的发展。

Cure Rare Disease 获得 569 万美元的 CIRM 赠款，用于推进 3 型脊髓小脑性共济失调的基因治疗

2025-02-06

Cure Rare Disease获得加利福尼亚再生医学研究所（CIRM）569万美元的资助，用于推进针对脊髓小脑性共济失调3型（SCA3）的基因治疗研究。SCA3是一种神经退行性疾病，目前尚无有效治疗方法。CRD自2021年起启动SCA3项目，通过非GLP毒性研究确定了一种临床候选药物，并在2024年与FDA进行B型pre-IND会议，获得监管指导。CIRM资助将用于完成生产扩大、进行IND前毒性研究并提交IND申请，以启动早期临床试验。该试验将由UCLA的Susan Perlman博士领导。CRD致力于通过以患者为中心的研究和开发方法加速罕见病治疗的发展。SCA3是一种罕见神经肌肉疾病，由ATXN3基因突变引起，导致三核苷酸重复的毒性积累。CIRM成立于2004年，旨在加速再生医学研究并满足患者的未满足医疗需求。

Cure Rare Disease 获得 FDA 批准，用于首次人体 CRISPR 治疗药物

2022-08-10

Cure Rare Disease公司获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，将首次使用基于CRISPR技术的治疗药物CRD-TMH-001治疗杜氏肌营养不良症。该药物旨在通过CRISPR技术上调肌营养不良蛋白的另一种形式，以稳定或逆转症状的进展。这项治疗是在与耶鲁大学Lek实验室、Charles River Laboratories等机构合作下，历时三年研发成功的。该治疗药物将在UMass Chan医学院进行单剂量给药，并将在患者出院后进行15年的跟踪观察。Cure Rare Disease公司创始人兼首席执行官Richard Horgan表示，这一成就展示了为罕见病患者开发治疗药物的新途径，并期待继续为需要有效治疗的患者打破药物开发过程中的障碍。

交易事件

交易标题

主要参与方

其他参与方

事件特征

开始时间

更新情况

交易规模 (USD)

开通会员查看该企业交易事件

免费领取会员

产品管线

管线概览

药物发现

临床前

申报临床

I期临床

II期临床

III期临床

申请上市

批准上市

其他/失败
/未知

申请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容

免费申请试用

药物研发

药品名称

研发企业

靶点

治疗领域

适应症

研发进展

申请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容

免费申请试用

注册申报

受理号

药品名称

CDE企业名称

申请类型

注册类型

承办日期

状态开始日期

办理状态

审评
结论

申请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容

免费申请试用

临床进展

试验题目

药物名称

靶点

适应症

试验分期

试验状态

申办单位

登记号

首次公示
信息日期

申请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容

免费申请试用

上市信息

批准文号

药品名称

规格

剂型

生产单位

上市许可
持有人

药品类型

国产或
进口

批准日期

申请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容

免费申请试用

招投标信息

药品名称

剂型

规格

转化
系数

最小制剂单位价格(元)

价格(元)

生产企业

投标企业

省份

公布时间

网页链接

申请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容

免费申请试用

过评一致性

企业

品种

规格

剂型

过评情况

过评时间

注册分类

上市药物目录集（收录时间）

申请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容

免费申请试用

知识产权

专利标题

申请号/月

公开号/日

Cure Rare Disease Inc

基本信息

企业动态

交易事件

产品管线

注册申报

临床进展

上市信息

招投标信息

过评一致性

知识产权

最新投融资资讯