Arkansas Children's Hospital

公司全称：Arkansas Children's Hospital

国家/地区：美国/——

类型：——

公司介绍：

Arkansas Children's is the only healthcare system in the state solely dedicated to caring for children

基本信息

联系电话：

15013641100

地址：

1 Childrens Way LITTLE ROCK ARKANSAS 72202-3500; US; Telephone: +15013641100;

公司官网：

www.archildrens.org/

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企业动态

REGENXBIO在ASGCT 2026年会上展示基因治疗进展

2026-05-07 19:05:00

REGENXBIO公司宣布将在2026年5月11日至15日在马萨诸塞州波士顿举行的美国基因与细胞治疗学会年度会议（ASGCT 2026）上展示其最新研究成果。会议期间，REGENXBIO将介绍其NAVXpress®制造平台在提高生产滴度和产品质量方面的最新进展，并展示下一代基因治疗项目RGX-202的顶线关键数据。此外，公司还将展示其在罕见病和视网膜疾病领域的下一代基因治疗发现和进展，包括NVG82的胶囊工程、新型AAV胶囊NVG82在视网膜基因转移中的活性以及RGX-202在mdx小鼠骨骼肌中的单细胞转录组分析等。所有展示内容将可在REGENXBIO公司网站www.regenxbio.com的出版物页面上查阅。REGENXBIO是一家致力于通过基因疗法的治愈潜力改善人们生活的生物技术公司，自2009年成立以来，REGENXBIO在AAV基因治疗领域取得了突破性进展。

Precision BioSciences发布2026年第一季度财务报告及业务更新

2026-05-05 00:00:00

Precision BioSciences公司公布了截至2026年3月31日的第一季度财务报告，并提供了业务更新。公司在第一季度继续推进其两个临床阶段的体内基因编辑项目，包括将PBGENE-HBV推进到ELIMINATE-B试验的新队列，以及推动PBGENE-DMD通过IND批准并激活了第一个临床试验点。公司预计将在2026年通过ELIMINATE-B试验产生更多临床数据，并在FUNCTION-DMD试验中招募更多站点和患者。PBGENE-HBV是Precision公司完全拥有的体内基因编辑项目，正在全球首次人体临床试验中评估，作为慢性乙型肝炎的潜在治愈性治疗。PBGENE-DMD是Precision公司针对杜氏肌营养不良症（DMD）的开发项目，旨在通过使用两个ARCUS核酸酶在单个AAV中递送，恢复近全长的功能性肌营养不良蛋白。此外，Precision还宣布了与iECURE和Imugene的合作项目进展，以及其财务状况和研发支出情况。

Precision BioSciences启动Duchenne肌营养不良症基因编辑疗法临床试验

2026-04-29 19:01:00

Precision BioSciences公司宣布，其首个临床试验站点已激活，并开始对PBGENE-DMD进行患者筛选和登记。PBGENE-DMD是一种针对Duchenne肌营养不良症（DMD）的创新体内基因编辑治疗，正在进行的1/2期FUNCTION-DMD研究中进行评估。该研究旨在评估安全性、耐受性和疗效，包括肌营养不良蛋白表达和功能结果。Arkansas Children’s Hospital作为首个临床试验站点，将参与筛选和登记来自世界各地的患者。PBGENE-DMD旨在通过使用两种互补的ARCUS核酸酶，在单个AAV中递送，切除肌营养不良蛋白基因的第45至55外显子，从而改善功能。该疗法已获得孤儿药资格认定，并获得了快速通道指定。

Avidity Biosciences将在2026年肌萎缩侧索硬化症协会临床与科学会议上展示研究成果

2026-02-27 05:02:00

生物制药公司Avidity宣布，将在2026年3月8日至11日在佛罗里达州奥兰多举行的肌萎缩侧索硬化症协会（MDA）临床与科学会议上进行一次口头报告和六次海报展示。这些展示将包括关于Del-zota治疗在Duchenne型肌营养不良症（DMD）患者中改善CK水平的关键功能结果的研究。此外，Avidity还将在MDA会议期间举办一场行业论坛午餐，主题为“罕见神经肌肉疾病生物标志物进展：从DMD和FSHD中获得见解”。Avidity致力于开发一种名为抗体寡核苷酸共轭（AOCs™）的新型RNA疗法，以改善人们的生活。该公司正在利用其专有的AOC平台，针对罕见的肌肉疾病和遗传性心肌病进行临床开发。

REGENXBIO 将举办网络直播，讨论 RGX-202 I/II 期亲和杜氏®试验的中期功能数据

2025-06-02 19:05:00

REGENXBIO公司宣布将于2025年6月5日举办网络研讨会，讨论其下一代基因疗法RGX-202在治疗杜氏肌营养不良症的Phase I/II AFFINITY DUCHENNE试验中的新中期功能数据。网络研讨会将邀请该试验的主要研究者Aravindhan Veerapandiyan，M.D.，来自阿肯色儿童医院。研讨会将于美国东部时间6月5日上午8点开始，可通过REGENXBIO公司网站和投资者部分在线观看，并将在会议结束后约30天内提供存档回放。REGENXBIO是一家致力于通过基因疗法的治愈潜力改善生活的生物技术公司，自2009年成立以来，在AAV基因疗法领域取得了领先地位。公司正在推进一系列后期治疗产品，包括RGX-202治疗杜氏肌营养不良症、clemidsogene lanparvovec (RGX-121)治疗MPS II、RGX-111治疗MPS I（均与Nippon Shinyaku合作）以及surabgene lomparvovec (ABBV-RGX-314)治疗湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）和糖尿病视网膜病变（与AbbVie合作）。数千名患者接受了REGENXBIO的AAV平台治疗，包括接受诺华ZOLGENSMA®治疗的患者。

ASC Therapeutics 为首位患者提供 ASC618 第二代基因治疗 A 血友病

2023-11-29

ASC Therapeutics公司宣布，其用于治疗严重和中等严重血友病A的领先候选药物ASC618在阿肯色儿童医院进行了一期/IIa临床试验，首例患者已接受给药。ASC618是一种第二代基因疗法，其腺相关病毒（AAV）构建体含有专有的B域删除密码子优化的生物工程嵌合因子VIII（FVIII）基因和最小长度的肝特异性启动子。在临床前研究中，ASC618显示出比其他表达原代人FVIII的构建体剂量显著降低的情况下产生治疗水平的FVIII蛋白。ASC Therapeutics首席执行官鲁洪江博士表示，首例患者给药的成功是对公司对血友病A社区的承诺以及团队将新型遗传疗法推进临床的能力的证明。阿肯色儿童医院儿科血液病/肿瘤科医生、ASC618一期/IIa临床试验的主要研究者雪莉·克雷博士强调，用ASC618治疗首例患者加强了为患有血友病A的患者提供尖端治疗方法的重点。该公司正在临床环境中评估一种新颖的单次给药基因疗法的相关性，该疗法可能取代终身、负担重、昂贵的治疗来管理血友病A。

REGENXBIO 宣布 RGX-202 的 I/II 期试验正在进行中，并招募患者

2023-01-23

REGENXBIO公司宣布，其新型基因疗法候选药物RGX-202针对杜氏肌营养不良症（Duchenne）的I/II期临床试验AFFINITY DUCHENNE已启动并正在招募患者。RGX-202旨在通过REGENXBIO专有的NAVAAV8载体递送一种新型微肌营养不良蛋白基因，该蛋白包含自然存在的肌营养不良蛋白C端（CT）域的功能性元素。此外，公司还正在进行一项名为AFFINITY BEYOND的观察性筛选研究，旨在评估杜氏肌营养不良症男孩中AAV8抗体的普遍性。REGENXBIO已在其内部制造创新中心使用NAVXpress工艺平台生产了额外的RGX-202临床试验供应品。该中心位于美国马里兰州罗克维尔，拥有符合全球临床和商业监管标准的设施。

Aimmune Therapeutics 在 1 至 3 岁花生过敏儿童中对 PALFORZIA（R） [花生（Arachis hypogaea）过敏原粉-dnfp] 的 3 期 POSEIDON 研究取得积极结果

2022-11-10

Aimmune Therapeutics在2022年美国变态反应、哮喘与免疫学年会（ACAAI）上首次公布其Phase 3 POSEIDON研究的积极结果。该研究评估了针对1至3岁花生过敏儿童的口服免疫疗法（OIT）PALFORZIA的疗效和安全性。结果显示，73.5%接受PALFORZIA治疗的儿童在12个月时达到了主要疗效指标，而安慰剂组的这一比例仅为6.3%。61%的接受PALFORZIA治疗的儿童在12个月的退出食物挑战中耐受了2000毫克花生蛋白。研究还显示，PALFORZIA具有良好的安全性，治疗相关的系统性过敏反应发生率为2%。这些结果为花生过敏儿童的治疗提供了新的希望。

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