Bionano Genomics公司宣布将于2026年2月23日至26日举办Bionano Symposium 2026,这是光学基因组图谱(OGM)领域的全球顶级活动。此次虚拟研讨会为研究人员提供了一个独特的平台,用于展示前沿发现并分享OGM技术的应用见解。研讨会将涵盖来自北美、欧洲和亚洲的30多位研究者的演讲,涉及血液恶性肿瘤、实体瘤、生物工艺、常染色体遗传病以及基因和细胞治疗等领域的研究应用。研讨会将包括科学演讲、互动圆桌讨论和虚拟海报厅。Bionano Genomics总裁兼首席执行官Erik Holmlin表示,该研讨会将展示OGM在癌症研究、常染色体遗传学和生物工艺中的扩展作用。
Biostar Pharma公司宣布,其关键海外临床试验之一——美国关键性临床试验(NCT06764940)已开始对Utidelone注射剂(UTD1)联合卡培他滨治疗HER2阴性乳腺癌脑转移(BCBM)进行给药。该研究采用两阶段设计,计划招募约120名受试者,主要终点为中枢神经系统客观缓解率(CNS-ORR)。美国近20家顶级临床研究机构参与试验,包括MD Anderson癌症中心、约翰霍普金斯Sidney Kimmel综合癌症中心、希望之城-Duarte、西北大学Robert H. Lurie综合癌症中心、科罗拉多大学医院、奥古斯塔大学和加州大学洛杉矶分校。Utidelone的独特物理化学性质和对P-糖蛋白介导的泵出作用的抵抗性使其能够穿过血脑屏障(BBB),预防或治疗实体瘤的脑转移,与微管稳定剂紫杉类药物不同。Utidelone联合贝伐珠单抗和化疗治疗HER2阴性BCBM的II期临床试验结果显示,CNS-ORR为67.6%,中枢神经系统临床获益率(CNS-CBR)为88.2%,中枢神经系统无进展生存期(CNS-PFS)中位数为15个月。另一项Utidelone联合贝伐珠单抗治疗HER2阴性BCBM的II期临床试验结果发表在2025年的《JAMA肿瘤学》上,47名受试者参与研究,CNS-ORR为42.6%,CNS-PFS中位数为10.6个月,总生存期中位数为15.1个月。在这两项研究中,大多数治疗相关不良事件(TRAEs)为1-2级,可控且可逆。美国FDA已授予Utidelone治疗乳腺癌脑转移的孤儿药资格。约20-50%的晚期乳腺癌患者会发展为脑转移,由于存在血脑屏障,许多乳腺癌治疗方法无法在颅内达到有效浓度,导致BCBM患者的预后普遍较差,特别是HER2阴性BCBM患者,其中位无进展生存期仅为2-6个月。然而,目前尚无针对HER2阴性BCBM的明确有效药物疗法,全球尚无药物获得该适应症的批准,突显出巨大的未满足医疗需求。Utidelone有潜力改变这一状况,为这些患者提供新的治疗选择和生存希望。Biostar是一家专注于利用其合成生物学研发平台开发创新抗癌药物的综合性生物制药公司,于2024年在香港证券交易所(HK 2563)上市。公司正在通过授权许可或联合开发Utidelone资产积极选择可靠的全球合作伙伴。公司相信其强大的研发和制造能力以及丰富的商业专业知识使其成为全球生物制药公司中首选的合作伙伴,这些公司与我们有着将创新抗癌产品带给世界各地患者的共同目标。有关与Biostar合作的信息,请联系业务发展团队,邮箱为[email protected]。
Complete Genomics公司在2025年11月11日至15日在波士顿举行的分子病理学协会(AMP)年度会议上展示了其在肿瘤学和传染病研究方面的扩展产品组合。公司重点介绍了DNBSEQ测序平台,并与领先的检测开发商和临床实验室合作,强调其技术如何支持临床研究、分子病理学和转化科学中的全面应用。此外,公司还推出了DNBSEQ-T1+系统和DNBSEQ-G99RS*流式细胞,以及OmicsNest生物信息学分析平台。Complete Genomics还展示了其在癌症综合基因组分析、微小残留病(MRD)和病原体检测方面的解决方案,并宣布了其美国制造工厂的扩展和质量里程碑。
NorthStar Anesthesia宣布在乔治亚州扩大其门诊手术中心(ASC)合作伙伴关系,加强其在提供高质量麻醉护理方面的领导地位。目前,NorthStar在乔治亚州拥有超过60个活跃的合作伙伴关系,展示了基于透明度、临床独立性和长期关系的区域模式如何成为全国门诊手术卓越的典范。NorthStar的Sentry团队在过去的40多年里一直支持乔治亚州的医院、单专业和多专业ASC。如今,近50名麻醉医师和超过200名认证注册护士麻醉师(CRNA)提供从常规门诊手术到高级骨科和癌症护理的服务。NorthStar在乔治亚州的成功基于有意的增长和对当地领导力和护理团队自主权的深厚承诺。这些合作伙伴关系建立在招募未来人才的基础上,NorthStar拥有全国最强大的招募渠道之一,与超过65个CRNA培训项目有联系。随着支付者、医疗保健系统和患者继续转向门诊护理,NorthStar在乔治亚州的成功为全国范围内扩展ASC合作伙伴关系提供了一个范例。
Bionano Genomics公司宣布发布了一项关于光学基因组映射(OGM)作为产前检测标准护理(SOC)的二期临床试验的中间报告。该报告由Levy等人撰写,描述了OGM的多中心评估和验证的第二阶段,旨在评估OGM与传统细胞遗传学方法的准确性和临床效用。分析显示,OGM在342个独立案例中表现出与经典细胞遗传学方法相当的结果,敏感性为99.2%,特异性为100%,整体准确率为99.6%,整体一致性为100%。研究还发现,对于需要至少两种经典方法才能达到当前产前遗传检测标准护理的219个案例中的215个(98%),单次OGM分析就足以满足相同标准。该研究认为OGM可能作为独立且具有前景的替代检测方法,在产前诊断中具有独特性,因为它能够在全基因组范围内以高分辨率识别所有相关结构变异。
Bionano Genomics公司发布了一项关于光学基因组图谱(OGM)的多中心临床研究第二阶段的结果。该研究旨在评估OGM在诊断遗传疾病中的应用,并与标准护理(SOC)方法进行比较。研究共收集了1000个样本数据,其中第二阶段包括627个样本,其中597个为独特样本,30个为重复样本。结果显示,OGM在所有结合样本中对致病变异与SOC方法的符合率为99.5%。与SOC方法相比,OGM在发现致病或可能致病变异的比率上提高了6%至50%,具体取决于患者群体。研究还发现,OGM可以检测所有类别的结构变异(SVs),包括非整倍体、三倍体、易位、倒位、插入、微缺失、微重复、核苷酸重复扩张或收缩以及缺乏杂合性(AOH),这比微阵列检测到的变异更为全面。研究作者认为,OGM可以提供一种简单且高效的流程,检测相关的基因组异常,减少对多个测试平台和时间消耗的湿实验室工作的需求,从而提高实验室性能,降低相关的时间和成本。
Camellix,一家由奥古斯塔大学部分拥有的生物技术初创公司,宣布其研发的基于植物多酚的新型产品,在NIH资助的研究中,发现特定鼻用制剂中的多酚分子EC16可能对长期COVID相关的神经症状有效,如嗅觉丧失和脑雾。该症状可能包括从轻微到严重的思维、注意力、记忆和头痛问题。Camellix创始人兼CEO Stephen Hsu博士表示,他们找到了一种适合对抗长期COVID的多酚分子,但需要通过临床试验来证明其效果。该公司的研发得到了NIH的资助,旨在开发用于临床试验的鼻用应用。Camellix正在寻找制药合作伙伴,以提供匹配资金并参与临床研究。Hsu博士还提到,他们拥有EC16的成分专利,该成分已知具有广泛的抗病毒活性,并具有神经保护、抗炎和抗氧化特性。Camellix已成功推出基于EGCG和EC16技术的绿色茶产品,并相信可以同样对抗长期COVID。根据CDC的数据,美国已有超过40%的成年人感染过COVID-19,目前有高达2370万人正在遭受长期COVID症状。长期COVID的经济影响每年导致500亿美元的工资损失,以及每天有100万名工人因长期COVID而生病。Camellix最近宣布与Chief Outsiders合作,寻找制药合作伙伴。
Vibrant公司研发的无药治疗慢性特发性便秘(CIC)的新技术,在关键性3期临床试验中展现出积极的有效性和安全性结果。该研究显示,Vibrant系统显著提高了患者每周完全自发排便次数,改善了便秘症状和生活质量,同时具有安全性和良好的耐受性。3期临床试验评估了Vibrant系统在312名CIC患者中的安全性和有效性,结果显示,接受Vibrant系统治疗的患者中,每周额外排便次数显著高于安慰剂组,且在粪便质地、生活质量、排便困难等方面均显示出显著改善。基于这些结果,Vibrant已向美国食品药品监督管理局提交了系统审批申请。
Rafael Pharmaceuticals宣布,其针对胰腺癌的AVENGER 500 Phase 3临床试验未能达到主要终点,即CPI-613(devimistat)与改良FOLFIRINOX(mFFX)联合治疗未能显著提高患者的总生存期。尽管如此,公司表示将继续致力于癌症代谢领域的研究,并对患者的信任和支持表示感谢。此外,CPI-613在急性髓系白血病(AML)的ARMADA 2000 Phase 3临床试验中同样未达到预期效果,但公司将继续在其它研究中测试该药物。CPI-613是一种针对癌症细胞能量代谢的抗癌药物,旨在通过靶向肿瘤细胞线粒体中的三羧酸(TCA)循环来攻击难以治疗的癌症。美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Rafael Pharmaceuticals开展针对胰腺癌和AML的pivotal Phase 3临床试验,并将devimistat指定为孤儿药。
Bionano Genomics在下一代细胞遗传学研讨会上展示了Saphyr系统在光学基因组图谱(OGM)分析中的应用,多位科学家和临床医生分享了使用Saphyr系统进行产前检测、不孕症和多种遗传疾病的研究成果。其中,乔治亚医学院病理学副董事长Ravindra Kolhe博士介绍了利用Saphyr系统开发实验室检测(LDT)进行产前检测的进展,结果显示OGM与标准细胞遗传学方法的一致性达到100%。此外,Saphyr系统在数据一致性和重复性方面表现出色,有助于提高诊断效率和降低成本。巴黎大学Laila El Khattabi博士、Praxis Genomics创始人兼CMO Peter L. Nagy博士、浙江大学附属妇产科医院Minyue Dong博士以及乔治华盛顿大学教授Hayk Barseghyan等专家也分享了他们的研究成果和应用案例。
2019年,VHL联盟宣布了VHLA竞争性研究补助计划的三位获奖者。随着对治愈遗传性癌症——冯·希佩尔-林道病(VHL)的认识加深,研究申请质量逐年提高。来自美国、加拿大和欧洲的近40位顶尖VHLA研究人员参与了评审和选择具有最大潜力通过VHL推进癌症治愈的项目。VHL联盟董事会决定将下一年的研究补助金预算扩大到32.5万美元。获奖者包括加州大学洛杉矶分校的Anna Matynia博士,她将利用实验室的独特小鼠模型研究小胶质细胞在血管母细胞瘤形成中的作用;奥古斯塔大学的Barbara Mysona博士,她将利用她的试点补助金研究血管母细胞瘤细胞的血管形成及其异常行为;以及法国国家健康与医学研究研究所的Betty Gardie博士,她将利用可诱导多能细胞和新的VHL突变来进一步了解VHL相关表现的发展。VHL联盟执行董事Ilene Sussman表示,VHL疾病影响着全球约1/36,000的人,无论性别、种族、社会经济状况或地理环境。VHL联盟是一个非营利组织,致力于提高对VHL的认识、诊断、治疗和生活质量。