The Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics

公司全称：The Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics

国家/地区：美国/——

类型：——

公司介绍：

The Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics is an organization of families and professionals dedicated to finding a cure for Angelman Syndrome and related disorders through the funding of an aggressive research agenda, education, and advocacy

基本信息

联系电话：

18667830078

地址：

P.O. Box 608 DOWNERS GROVE ILLINOIS 60515-0608; US; Telephone: +18667830078; Fax: +16308523270;

公司官网：

www.cureangelman.org/default.html

企业画像

行业领域：

应用技术：

治疗技术
药物治疗

企业动态

天使综合症治疗基金会与Apertura基因治疗公司达成合作协议

2026-08-05 00:00:00

天使综合症治疗基金会（FAST）宣布与Apertura基因治疗公司达成合作协议，以获取Apertura的TfR1 CapX™血脑屏障穿越胶囊技术，用于治疗天使综合症的基因治疗研究和发展项目。天使综合症是一种罕见的非进行性神经遗传性疾病，由UBE3A基因功能丧失引起，影响约每15000人中有一人。该协议旨在解决将潜在遗传疗法输送到中枢神经系统的科学和递送挑战，TfR1 CapX™是一种设计用于靶向人类转铁蛋白受体1（hTfR1）的AAV胶囊，在静脉注射后能够穿过血脑屏障，并使药物广泛分布到大脑。Apertura基因治疗公司的执行董事长兼德菲尔德管理公司的管理总监Dave Greenwald表示，这项协议是生物技术公司和患者倡导组织如何合作开发具有帮助罕见病患者的潜在治疗方案的例证。

安格尔曼综合征治疗基金会（FAST）和 Lixte Biotechnology 合作支持 Lixte 蛋白磷酸酶 2A 抑制剂 LB-100 作为安格曼综合征可能治疗方法的临床前研究

2020-08-18

Lixte Biotechnology Holdings, Inc.与Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics（FAST）达成协议，共同支持其专有临床候选药物LB-100在安格曼综合症（AS）小鼠模型中的潜在益处的研究。该研究将由加州大学戴维斯分校医学院和MIND研究所的David Segal和Jill Silverman博士领导，他们是在AS研究领域的国际知名领导者。如果预临床研究证实LB-100可以减少小鼠模型中的AS症状，正如《美国国家科学院院刊》报道的那样（Wang等，2019年6月3日），FAST和Lixte将讨论进一步合作的可能，以最有效地评估LB-100在AS患者中的益处。Lixte的CEO John S. Kovach表示，AS是一种影响美国约2万人和全球约50万人的罕见疾病，其遗传原因是母系基因UBE3A的突变，但由遗传病变引起的分子异常现在已被证明是蛋白磷酸酶2A（PP2A）浓度的增加，这是Lixte研究化合物LB-100的目标。FAST主席Paula Evans表示，FAST很高兴与Lixte合作，以实现其寻找安全有效的安格曼综合症治疗方法的使命。Lixte是一家生物技术公司，专注于确定与严重常见疾病相关的酶靶点，然后设计针对这些靶点的创新化合物。

Disruptive Nutrition 和 Study Partners 宣布首例患者参加 Angelman 综合征营养干预临床研究

2019-01-07

Disruptive Nutrition公司宣布启动一项针对安格曼综合症患者的临床试验，旨在评估一种含外源性酮的营养配方在饮食干预中的安全性和耐受性。该研究由天使曼综合症治疗基金会资助，合作方包括范德比尔特大学莫尼卡雷尔·吉尔·儿童医院和南佛罗里达大学。这项随机、双盲、交叉对照研究将评估4至11岁儿童在基线期和干预期内的神经发育、医疗、癫痫、饮食史、血液代谢、脑电图、认知和运动能力。安格曼综合症是一种罕见的遗传性疾病，由UBE3A基因的破坏引起，患者通常伴有发育迟缓、癫痫发作和其他症状。通过参与这项研究，患者有望为医学研究人员提供更多关于这种遗传性疾病的信息，并可能为未来的治疗提供新的选择。

针对 Angelman 综合征的反义项目推出新的生物技术

2018-02-22

FAST宣布成立子公司GeneTx Biotherapeutics LLC，专注于开发治疗安格曼综合症的药物GTX-101。子公司由FAST主席Paula Evans担任CEO，FAST首席科学官Allyson Berent担任COO。GeneTx与德克萨斯A&M大学系统达成全球许可协议，并与德克萨斯A&M AgriLife Research合作，以进一步开发GTX-101。FAST专注于资助治疗安格曼综合症的研究，并与两位研究先驱Arthur L. Beaudet和James M. Wilson加入GeneTx担任科学顾问。GTX-101旨在抑制UBE3A-AS的转录，以恢复中枢神经系统中父系UBE3A基因的转录。FAST致力于推动罕见病治疗研究，资助了ODC基因治疗项目。

安格尔曼综合征治疗学基金会（FAST）获得 Marnier-Lapostolle 基金会的 580 万美元赠款，用于资助和加速有前途的科学到临床试验

2016-09-06

Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics（FAST）获得Marnier-Lapostolle基金会提供的580万美元赠款，用于资助和治疗安格尔曼综合症（AS）的研究。该赠款旨在加速将研究成果转化为临床试验，并最终获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。FAST计划在两年内推进前沿发现，特别关注基因治疗和基因编辑技术。安格尔曼综合症是一种罕见的遗传性疾病，影响约每15000个出生婴儿中的一个。该赠款是Marnier-Lapostolle基金会首次对安格尔曼综合症特定研究进行的最大私人捐赠。

安格尔曼综合征治疗学基金会（FAST）资助人体临床试验

2012-02-14

Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics（FAST）宣布资助一项针对罕见遗传疾病安格曼综合症（AS）的人类临床试验。该试验将评估非处方药物米诺环素对安格曼综合症症状严重程度的影响。该研究将在美国南佛罗里达大学进行，参与者需为4至12岁之间，并具有分子确诊的安格曼综合症。FAST创始人兼主席Paula Evans表示，目前尚无针对安格曼综合症的认知、运动或行为缺陷的治疗方法。南佛罗里达大学神经学家Edwin Weeber博士表示，这项研究有望改善安格曼综合症的核心症状，提高患者和家庭的生活质量。FAST首席科学官Rebecca Burdine博士表示，从测试米诺环素在安格曼综合症小鼠模型中的应用到人类临床试验仅用了一年时间，这体现了这种方法的强大。更多信息可在临床试验.gov和FAST网站www.CureAngelman.org上找到。

交易事件

交易标题

主要参与方

其他参与方

事件特征

开始时间

更新情况

交易规模 (USD)

开通会员查看该企业交易事件

免费领取会员

产品管线

管线概览

药物发现

临床前

申报临床

I期临床

II期临床

III期临床

申请上市

批准上市

其他/失败
/未知

申请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容

免费申请试用

药物研发

药品名称

研发企业

靶点

治疗领域

适应症

研发进展

申请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容

免费申请试用

注册申报

受理号

药品名称

CDE企业名称

申请类型

注册类型

承办日期

状态开始日期

办理状态

审评
结论

申请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容

免费申请试用

临床进展

试验题目

药物名称

靶点

适应症

试验分期

试验状态

申办单位

登记号

首次公示
信息日期

申请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容

免费申请试用

上市信息

批准文号

药品名称

规格

剂型

生产单位

上市许可
持有人

药品类型

国产或
进口

批准日期

申请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容

免费申请试用

招投标信息

药品名称

剂型

规格

转化
系数

最小制剂单位价格(元)

价格(元)

生产企业

投标企业

省份

公布时间

网页链接

申请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容

免费申请试用

过评一致性

企业

品种

规格

剂型

过评情况

过评时间

注册分类

上市药物目录集（收录时间）

申请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容

免费申请试用

知识产权

专利标题

申请号/月

公开号/日

The Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics

基本信息

企业动态

交易事件

产品管线

注册申报

临床进展

上市信息

招投标信息

过评一致性

知识产权

最新投融资资讯