Unravel Biosciences Inc
公司全称：Unravel Biosciences Inc
国家/地区：美国/——
类型：——
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公司介绍：
Unravel Biosciences, founded in 2021 as a spin out of the University of Harvard’s Wyss Institute, is focused on developing small molecule compounds, using its proprietary BioNAV platform that combines drug discovery, patient stratification and preclinical screening, for the potential treatment of multiple indications such as central nervous system diseases (CNS), including Rett Syndrome, cancer and metabolic diseases. The company is also investigating biomarkers for NAFLD/NASH patient stratification.In June 2022, the company raised undisclosed funding from a seed-round capital, whereby RTK Group had also participated
基本信息
企业动态
Unravel Biosciences启动Rett综合症和Pitt Hopkins综合症临床试验
2026-05-12 00:00:00
Unravel Biosciences公司宣布，其RVL-001临床试验已开始给药，该试验针对Rett综合症（RTT）和Pitt Hopkins综合症（PTHS）。RVL-001是一种vorinostat的专有配方，针对一种新颖的治疗机制。此外，公司还启动了RVL-002的开发，这是一种针对Rett综合症的创新分子。Unravel的BioNAV™药物发现引擎建立了一个动态转录组网络配置文件，称为“活分子孪生”，以识别RVL-001作为RTT和PTHS的潜在治疗药物。这些试验在哥伦比亚麦德林的Universidad de Antioquia的GIC-PECET进行，这是一家卓越的临床研究中心。RTT和PTHS是两种罕见的神经遗传性疾病，导致儿童早期出现严重的认知、运动和自主功能障碍。尽管RTT有一种批准的治疗方法，但仍有对具有显著疗效和可接受安全性和耐受性的新治疗方法的需求。PTHS目前没有已知的治疗方法。
Evogene与Unravel Biosciences合作开发治疗脱髓鞘疾病新药
2026-01-07 20:00:00
以色列Evogene公司与美国Unravel Biosciences公司宣布建立科学合作关系，旨在加速开发一种新型小分子治疗药物，用于治疗多发性硬化症和其他脱髓鞘疾病。该合作将结合Evogene的ChemPass AI生成分子设计计算能力和Unravel的AI驱动的BioNAV™预测生物学平台以及Living Molecular Twins™患者数据，共同设计并验证针对新型脱髓鞘靶点的脑渗透抑制剂，以恢复髓鞘并逆转脱髓鞘疾病的神经损伤。目前，治疗脱髓鞘疾病的方法主要集中在减缓疾病进展和阻断免疫活动，但无法修复现有损伤，因此存在巨大的未满足的医疗需求。
Unravel Biosciences启动Rett综合症和Pitt Hopkins综合症临床试验
2025-12-02 21:30:00
Unravel Biosciences公司宣布，哥伦比亚卫生监管机构（INVIMA）已批准其RVL-001临床试验的启动，该试验针对Rett综合症（RTT）和Pitt Hopkins综合症（PTHS）。RVL-001是一种新型治疗药物，针对罕见且复杂的疾病，预计将在2026年1月开始在哥伦比亚安蒂奥基亚大学的科技发展中心（PECET）进行临床试验。Unravel公司利用其专有的BioNAV™发现引擎和转录组数据，创建了“活分子孪生”动态转录组网络配置文件，以识别RVL-001作为RTT和PTHS的潜在治疗药物。此外，公司还启动了RVL-002的研发，这是一种针对RTT综合症的首个创新分子。这两个项目均获得INVIMA批准，可立即开始招募患者。RTT和PTHS都是罕见的神经遗传性疾病，通常在儿童早期开始，导致严重的认知、运动和自主神经功能障碍。
Unravel Biosciences 宣布向哥伦比亚卫生监管局提交针对 Rett 综合征和皮特霍普金斯综合征的 RVL-001 临床研究申请
2025-04-29 21:26:00
Unravel Biosciences宣布在哥伦比亚提交了针对Rett综合征和Pitt Hopkins综合征的RVL-001概念验证临床试验申请，这两个申请都获得了伦理委员会的批准，并被INVIMA纳入优先审查和快速通道审批程序。公司预计将在哥伦比亚安蒂奥基亚大学的中心技术发展中心启动临床试验，这两个研究都是安慰剂对照的“一人一个”试验，预计招募15名RTT患者和5名PTHS患者。Rett综合征和Pitt Hopkins综合征是罕见的神经遗传性疾病，目前对这两种疾病的治疗需求很大。Unravel的BioNAV™药物发现平台发现了RVL-001作为治疗这两种疾病的潜在药物。此外，公司还在开发RVL-002，这是一种针对Rett综合征的创新分子。
Unravel Biosciences 和 COMBINED Brain 宣布针对具有高度未满足需求的罕见神经系统疾病开展大规模药物发现合作
2025-02-27 21:00:00
Unravel Biosciences与COMBINED Brain宣布启动合作，旨在利用AI技术加速识别罕见病药物候选者。双方将结合Unravel的BioNAV™平台和COMBINED Brain的患者生物样本库，共同研究超过110种罕见病，以发现潜在药物和新型药物靶点。该合作旨在加速罕见病治疗药物的开发，降低研发成本，并有望为患者带来更快的治疗。
Unravel Biosciences 和 PECET 宣布合作在哥伦比亚进行 RVL-001 治疗 Rett 综合征和皮特霍普金斯综合征的临床试验
2024-10-25 02:26:00
Unravel Biosciences与哥伦比亚安第斯大学PE CET临床研究中心达成临床试验协议，PE CET将成为其RVL-001药物针对雷特综合症和匹特-霍普金斯综合症的概念验证临床试验的指定研究地点。RVL-001是Unravel利用其专有的BioNAV™药物发现平台发现的，具有治疗这两种罕见神经遗传性疾病的潜力。预计2025年初开始对RVL-001进行临床试验，包括在雷特综合症和匹特-霍普金斯综合症中的扩展研究。
Unravel Biosciences 和 The Jackson Laboratory 宣布合作，加速发现有前途的药物，用于治疗高度未满足需求的疾病
2024-09-17 21:00:00
Unravel Biosciences与The Jackson Laboratory宣布合作，利用Unravel的BioNAV™平台和JAX的疾病建模专长，加速识别和评估多病种潜在药物候选者，优先考虑已批准药物的重定向应用，以加快临床转化。合作的首个研究疾病为儿童交替性偏瘫（AHC），通过分析JAX的疾病相关小鼠模型RNASeq数据，生成潜在治疗候选药物，并在JAX的预临床模型中评估其疗效。此次合作旨在为罕见病患者提供即时受益，并为未来靶向基因治疗铺平道路。
Unravel Biosciences与CSNK2A1基金会宣布扩大合作，旨在为Okur-Chung神经发育综合征（OCNDS）寻找药物候选者。新研究将利用Unravel的AI平台，根据患者对先前研究确定的优先药物的反应可能性，将患者分层为亚组。通过之前的合作，Unravel的专有BioNAV药物发现平台利用患者来源的细胞和鼠模型的RNA数据，在计算机模拟中确定了药物靶点。研究发现，患者对预测药物的反应可能因导致OCNDS的特定CSNK2A1基因突变的位置而显著不同。基金会通过在犹他大学的Clement Chow博士进行的果蝇模型筛选中确认了几个计算机模拟的靶点，这些靶点具有临床获益的潜力。作为其罕见病发现服务的一部分，Unravel将在新项目中利用其专有的鼻拭子收集方法收集OCNDS患者和匹配的健康的家庭成员的RNA转录组。数据将使用BioNAV处理，以确定最有可能对具有特定遗传突变的患者起作用的药物候选者。该项目重点研究最普遍的OCNDS致病突变K198R，位于CSNK2A1的激活段。目前，基金会已有超过70人注册了这种特定的变异。
Unravel Biosciences 和匹兹堡霍普金斯大学研究基金会宣布合作在匹兹堡霍普金斯大学患者中开展 RVL-001 的临床研究
2024-06-11 21:00:00
Pitt Hopkins Research Foundation与Unravel Biosciences合作，在哥伦比亚开展vorinostat（RVL-001）治疗Pitt Hopkins综合征（PTHS）的可行性临床试验。该研究将利用Unravel的BioNAV™平台发现的治疗药物，旨在快速评估其疗效。PTHS是一种罕见的遗传性疾病，目前尚无已知治疗方法。Unravel的CEO Richard Novak表示，与基金会的重要合作将有助于评估RVL-001在PTHS患者中的益处。Pitt Hopkins Research Foundation的主席Audrey Davidow Lapidus对Unravel快速推进试验表示赞赏和希望。
Unravel Biosciences 获得 FDA 孤儿药资格认定，用于治疗 Rett 综合征的伏立诺他 （RVL-001）
2024-05-14 20:45:00
Unravel Biosciences宣布其AI驱动的药物研发平台BioNAV™发现RVL-001（vorinostat）对Rett综合征具有治疗潜力，并已获得美国FDA的孤儿药指定。公司已迅速推进RVL-001的临床试验，包括与美国范德堡大学和哥伦比亚Unravel合作的多中心临床试验。Rett综合征是一种罕见的神经遗传性疾病，目前全球仅有一种FDA批准的治疗方法，存在未满足的治疗需求。此外，Unravel还开发了RVL-002，一种针对Rett综合征的创新分子。
Unravel Biosciences与范德堡大学医学中心合作，支持即将在美国进行的多中心临床研究，该研究旨在评估三种重新定位的FDA批准的药物，包括vorinostat（RVL-001），作为治疗Rett综合症患者的治疗选择。这项由范德堡大学医学中心主导的、由美国国防部资助的1300万美元的研究，是一项伞状试验，将比较三种FDA批准的药物（ketamine、vorinostat和donepezil）与安慰剂进行对比，以评估16周治疗的安全性、耐受性、有效性和生物标志物反应。作为合作的一部分，Unravel将为临床试验中使用的口服vorinostat（RVL-001）的临床测试材料提供分析和配方支持，并为范德堡大学医学中心和监管团队提供支持。
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