Atamyo Therapeutics SAS
公司全称：Atamyo Therapeutics SAS
国家/地区：法国/——
类型：——
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公司介绍：
Atamyo Therapeutics SAS, a spin off of Genethon, is a biotech company focused on the development of new gene therapies for the potential treatment of neuromuscular diseases.In May 2022, Atamyo’s ATA-200 received Orphan Drug Designation from the European Medicines Agency (EMA) for the treatment of limb-girdle muscular dystrophy (LGMD)
基本信息
企业动态
Atamyo Therapeutics公布LGMD-2C/R5基因疗法初步结果
2026-05-14 17:30:00
Atamyo Therapeutics公司在2026年美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）年会上宣布，其针对LGMD-2C/R5型肢体肌肉萎缩症（LGMD）的基因疗法ATA-200在安全性、药代动力学和疗效方面取得了初步结果。这些结果来自佛罗里达大学Powell基因治疗中心进行的一项临床试验，由Barry Byrne博士领导，并得到Dion基金会儿童罕见病基金会的支持。LGMD-2C/R5是一种严重的肌肉萎缩症，儿童期发病，导致成年前失去行走能力，呼吸和心脏衰竭，以及过早死亡。该1b/2期临床试验评估了ATA-200在6至13岁儿童中的安全性、药代动力学、疗效和免疫原性。ATA-200是一种腺相关病毒（AAV）基因疗法，携带正常的人类SGCG基因，以1.0E+14 vg/kg的剂量通过单次静脉注射给药。这些初步结果显示，在四个接受治疗的病人中未观察到严重副作用，证实了产品的安全性。Atamyo Therapeutics公司首席执行官Angela Columbano表示，这些结果令人鼓舞，并展示了产品的潜力。进一步的研究结果预计将在未来几个月内发布。
Genethon在J.P. Morgan Healthcare Conference上展示基因治疗管线
2026-01-06 18:30:00
全球基因治疗研发领域的先驱和领导者Genethon宣布，其业务发展与合作伙伴关系总监Angela Columbano将于2026年1月12日至16日在旧金山举行的第44届J.P. Morgan Healthcare Conference期间主持一对一会议。Columbano博士将介绍Genethon的领先和首创基因治疗产品管线，包括低剂量杜氏肌营养不良症基因治疗的3期临床试验以及由Genethon衍生公司Atamyo Therapeutics开发的LGMD R5型肢体围肌营养不良症基因治疗的1b/2期临床试验。Genethon凭借其深厚的转化研究专长、内部制造能力和临床能力，在基因治疗领域具有独特的定位，能够提供长期价值和战略合作机会。Genethon是一家由AFM-Telethon创建的非营利性实验室，致力于罕见遗传病的基因治疗发现和开发。Genethon拥有超过240名科学家和专业人员，目标是开发创新疗法，改变罕见遗传病患者的生命。Genethon开发的或对其有贡献的15个基因治疗产品目前正在针对肝脏、血液、免疫系统、肌肉和眼睛的疾病进行临床试验，未来五年内还将有更多产品准备进入临床试验。Atamyo Therapeutics是一家专注于开发新一代有效且安全的神经肌肉疾病基因疗法的临床阶段生物制药公司，是基因治疗先驱Genethon的衍生公司。Atamyo利用Genethon在AAV基因治疗和肌肉萎缩症方面的独特专长，其最先进的计划针对不同的LGMD形式，包括针对LGMD-R9和LGMD-R5的临床阶段项目。
ATA-200 的 IND，一种用于治疗 2C/R5 型肢带肌营养不良症 （LGMD2C/R5） 的基因疗法，已获得 FDA 批准进行
2024-11-12 00:00:00
Atamyo Therapeutics宣布其针对肌肉萎缩症和心肌病的下一代基因疗法项目获得美国食品药品监督管理局（FDA）的IND批准，将进行一项针对γ- sarcoglycan相关肢体周围性肌营养不良症2C/R5（LGMD2C/R5）的1b/2b期临床试验。该疾病是一种严重影响儿童，导致成年前失去行走能力的严重疾病。此次临床试验将在美国进行，由Dion基金会资助，旨在评估ATA-200的安全性、药代动力学、疗效和免疫原性。此外，FDA还授予ATA-200孤儿药资格，给予七年市场独占权。ATA-200是基于Atamyo首席科学官Isabelle Richard博士的研究成果，旨在治疗LGMD2C/R5，该疗法已在小鼠模型中显示出良好的耐受性和疗效。
Atamyo Therapeutics 庆祝 LGMD 宣传日，更新了其为肢带肌营养不良症患者提供基因疗法临床开发的关键里程碑
2024-09-30 00:00:00
Atamyo Therapeutics宣布完成其针对LGMD-2I/R9的基因疗法ATA-100剂量递增阶段的最后一名患者入组，并计划在2024年10月的国际肌肉学会年会上展示初步结果。同时，公司提交了针对LGMD-2C/R5的基因疗法ATA-200的IND申请，并获得了美国FDA的罕见儿科疾病指定。ATA-200旨在治疗LGMD-2C/R5，一种罕见遗传疾病，目前尚无治愈方法。此外，Atamyo正在进行LGMD-2A/R1的IND研究，该疾病与calpain3蛋白缺乏有关。
Dion 基金会和 Atamyo Therapeutics 宣布建立合作伙伴关系，将 ATAMYO 基因疗法治疗 2C/R5 型肢带肌营养不良症的临床试验扩展到美国
2024-09-04 17:30:00
Atamyo Therapeutics与Dion基金会宣布合作，将针对γ- sarcoglycan相关肢带型肌营养不良症2C/R5（LGMD2C/R5）的基因疗法ATA-200的临床试验扩展至美国。法国Atamyo是一家专注于开发新一代基因疗法的生物技术公司，而美国Dion基金会则致力于提高对罕见遗传病的认识，并为研究和开发潜在治疗方法提供资金。Dion基金会将资助在美国开展ATA-200的临床试验，该试验已在法国和意大利获得监管批准。这是一项多中心、1b期、开放标签、剂量递增研究，旨在评估静脉注射ATA-200（一种携带人类γ- sarcoglycan转基因的腺相关病毒（AAV）载体）的安全性、药代动力学、疗效和免疫原性。该合作标志着LGMD社区的重大进展，同时为美国患者参与ATA-200的首个人体临床试验提供了机会。
Dion 基金会和 Atamyo Therapeutics 宣布建立合作伙伴关系，将扩展到美国 Atamyo 的 ATA-200 基因疗法临床试验，以治疗 2C/R5 型肢带肌营养不良症
2024-09-04
Atamyo Therapeutics与Dion基金会宣布合作，将针对LGMD2C/R5型肌肉萎缩症的基因疗法ATA-200的临床试验扩展至美国。法国生物技术公司Atamyo专注于开发新一代基因疗法，而Dion基金会是一家美国非营利组织，致力于罕见遗传病的研究和治疗。该临床试验已获得法国和意大利的监管批准，旨在评估ATA-200的安全性、药效学、疗效和免疫原性。Dion基金会将为该试验在美国的开展提供资金支持。ATA-200基于Atamyo首席科学官Isabelle Richard博士的研究，旨在为LGMD2C/R5患者提供一种基因治疗新选择。
Genethon 的杜氏肌营养不良症基因治疗试验的积极结果，其衍生产品 Atamyo 在 LGMD 和心肌病领域的进展，在最新的时事通讯中重点介绍
2024-06-03 17:30:00
法国非营利基因治疗研发机构Genethon在其最新通讯中发布了关于杜氏肌营养不良症基因治疗临床试验结果和其子公司Atamyo Therapeutics在肢体肌营养不良症基因治疗方面的进展。Genethon首席执行官Frederic Revah博士指出，该临床试验中使用的有效剂量低于其他使用微肌营养不良蛋白的基因治疗项目。同时，著名基因治疗研究员和企业家Roger Hajjar博士加入Atamyo Therapeutics董事会，他强调Atamyo是Genethon研究人员将研究成果转化为临床应用的努力，这是一种从实验室到病床边的创新模式。Genethon致力于罕见遗传病的基因治疗研究，目前有13个产品正在进行临床试验，未来五年内还有7个产品有望进入临床试验。
ATA-200 是 Atamyo Therapeutics 治疗 2C/R5 型肢带肌营养不良症的基因疗法，在欧洲提交临床试验申请和法国 2030 年计划的非稀释性融资，达到了关键里程碑
2023-09-19 17:30:00
Atamyo Therapeutics宣布在欧洲提交了针对γ-肌节蛋白相关肢体周围肌肉萎缩症2C/R5型（LGMD2C/R5）的基因疗法ATA-200的临床试验申请（CTA）。该公司还获得法国2030公共项目（由Bpifrance管理）的非稀释性融资至8000万欧元（8600万美元），以支持其临床试验和制造开发计划。该临床试验是一项多中心、1b期、开放标签、剂量递增研究，评估静脉注射ATA-200（一种携带人类γ-肌节蛋白转基因的单剂量腺相关病毒载体）的安全性、药代动力学、疗效和免疫原性。LGMD2C/R5是一种罕见的遗传疾病，由产生γ-肌节蛋白的基因突变引起，该蛋白是肌肉纤维与其环境之间的连接蛋白。在欧洲，估计有2000人受到影响。在经典形式中，症状出现在儿童早期，患者遭受进行性肌肉无力，导致成年前失去行走能力。约一半的患者有心脏受累，表现为扩张型心肌病。目前尚无治愈治疗方法。ATA-200基因疗法计划在2024年上半年开始对患者的给药。此外，Atamyo还在开发针对LGMD2I/R9的ATA-100基因疗法临床试验，相关于FKRP缺乏；并正在进行LGMD2A/R1的IND可行性研究，相关于calpain蛋白缺乏。
ATA-100 的 IND，一种用于治疗 2I/R9 型肢带肌营养不良症 （LGMD2I/R9） 的基因疗法，已获得 FDA 批准进行
2023-09-06 17:30:00
Atamyo Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其针对肌肉萎缩症和心肌病的下一代基因疗法药物ATA-100进入1b/2b期临床试验。ATA-100是一种一次性基因疗法，用于治疗由fukutin相关蛋白（FKRP）突变引起的罕见遗传病LGMD2I/R9。该疗法基于Atamyo首席科学官Isabelle Richard博士的研究，旨在为患者提供治愈的希望。目前，该临床试验已在丹麦、法国和英国的多家中心进行，预计未来将在美国开设临床试验中心。LGMD2I/R9是一种罕见的遗传疾病，影响美国和欧洲约5000人，患者会出现渐进性肌肉无力和呼吸障碍等症状。Atamyo Therapeutics致力于开发针对肌肉萎缩症和心肌病的有效且安全的基因疗法，旨在改善受神经肌肉疾病影响患者的生命质量。
Atamyo Therapeutics 宣布在 LGMD-R9 临床试验中出现首例接受 ATA-100 基因治疗的患者
2022-09-26 17:30:00
Atamyo Therapeutics宣布在法国EVRY启动了一项针对FRKP相关肢带型肌营养不良症2I/R9（LGMD2I/R9）的1/2期临床试验，首名患者接受了ATA-100药物剂量。该试验旨在评估ATA-100的安全性和有效性，这是一种携带人类FKRP基因的腺相关病毒（AAV）载体。LGMD-R9是一种罕见的遗传疾病，目前尚无有效治疗方法。Atamyo Therapeutics是一家专注于开发新一代基因疗法的生物技术公司，其研究基于Genethon研究所的研究成果，并获得了孤儿药资格认定。试验分为开放标签剂量递增阶段和双盲安慰剂对照随机阶段，预计将在欧洲和美国增加更多临床试验中心。
Atamyo Therapeutics 宣布其治疗肢带肌营养不良症 2I/R9 和 2C/R5 的基因治疗项目 ATA-100 和 ATA-200 的重要里程碑
2022-05-16 14:00:00
Atamyo Therapeutics宣布其针对LGMD2I/R9和LGMD2C/R5的基因替代疗法ATA-100和ATA-200取得多项重大进展。法国国家药品和健康产品监管机构（ANSM）批准了ATA-100的临床试验申请，英国药品和健康产品监管局（MHRA）和丹麦药品管理局（DKMA）之前已分别批准。此外，欧洲药品管理局（EMA）授予ATA-200孤儿药资格，为LGMD2C/R5患者带来希望。公司首席科学官Isabelle Richard将ATA-200的研究成果在即将到来的ASGCT年度会议上展示。同时，Atamyo任命Catherine Cancian为首席技术官，负责所有药物开发、临床和未来商业供应。Atamyo致力于开发新一代有效且安全的基因疗法，旨在改善神经肌肉疾病患者的生命质量。
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