BioAge Labs宣布了其研发项目的最新进展。公司终止了肥胖和其他慢性疾病治疗药物azelaprag的开发,因在临床试验中观察到部分患者出现肝功能异常。同时,BioAge正在开发新一代APJ激动剂,并计划在2025年底前提名一个开发候选药物。此外,公司将其新型NLRP3抑制剂BGE-102作为开发候选药物,预计2025年底前将获得初步的1期临床试验数据。BioAge还扩大了其发现努力,包括与诺华和礼来在新型代谢衰老靶点治疗抗体药物开发上的合作。截至2024年9月30日,BioAge拥有约3.345亿美元的现金和现金等价物,预计资金足以支持公司至2029年的运营。
EnPlusOne Biosciences与哈佛大学Wyss生物启发工程研究所合作,获得ARPA-H高达2700万美元的资助,共同开发一种针对多种疾病的RNA免疫疗法平台。该项目旨在利用EnPlusOne的酶促RNA合成平台和Wyss研究所的RNA递送技术,开发出一种可以治疗包括癌症和传染病在内的多种疾病的RNA疗法。合作团队将首先关注癌症,并探索平台在治疗难治性传染病方面的潜力。ARPA-H资助将加速推进疗法向FDA提交新药研究申请的进程。
Alnylam Pharmaceuticals发布2024年第二季度财务报告,报告显示公司业绩强劲,总收入同比增长34%,达到4.1亿美元,主要得益于TTR业务。公司宣布vutrisiran的HELIOS-B三期临床试验结果积极,显示出在ATTR心肌病患者的生存率方面有显著改善。此外,公司还宣布了与Regeneron的合作协议更新,并计划在2024年提交vutrisiran的补充新药申请,并启动多个新药的临床试验。
STALICLA公司宣布其药物STP7(Mavoglurant)的药物相互作用(DDI)研究已进入首例受试者首次访问阶段,该药物由诺华公司授权给STALICLA。这项DDI研究是全面二期程序的最后一项监管要求,完成后将启动2025年在美国进行的三期研究。CEO兼创始人Lynn Durham表示,这项DDI研究为根据与美国国立卫生研究院国家药物滥用研究所(NIDA)的合作研发协议,在2025年开始STP7的三期试验提供了机会,以解决全球可卡因滥用的高未满足医疗需求。二期研究结果显示,STP7在减少可卡因使用和降低共病依赖(如酒精滥用)方面具有高度令人信服和前所未有的疗效。此外,STALICLA正在研究STP7的其他治疗适应症,以惠及患有其他中枢神经系统(CNS)疾病的患者。STP7是mGluR5负性别构调节剂,目前处于临床试验阶段,显示出良好的安全性和耐受性,并有望成为治疗物质使用和其他CNS疾病的有效疗法。
Arvinas与诺华达成一项全球许可协议,共同开发和商业化针对前列腺癌的PROTAC和雄激素受体(AR)蛋白降解剂ARV-766。Arvinas将获得1.5亿美元的预付款,以及潜在的开发、监管和商业里程碑奖金高达10.1亿美元,还有按层级的特许权使用费。诺华将负责ARV-766的全球临床开发和商业化。此次合作旨在加速和扩大ARV-766作为治疗前列腺癌的首选治疗方案的研发。
Pyxis Oncology公司宣布,已将其从Beovu(brolucizumab-dbll)和其他资产的商业化中获得的版税权以800万美元的现金一次性支付出售给诺华公司。这笔资金将支持公司开发首个概念型领先抗体-药物偶联物(ADC)资产PYX-201。Pyxis Oncology在2023年8月收购Apexigen公司时获得了这些版税权,这些版税权是通过Apexigen的专有抗体发现平台APXiMAB发现的。Pyxis Oncology保留了通过APXiMAB平台发现的Apexigen许可方开发的另外三种抗体的发展权,并相信这些项目有潜力带来未来的付款。
法国制药公司Juvis Pharmaceuticals宣布从强生旗下Actelion Pharmaceuticals Ltd.收购Ponvory(ponesimod)在全球范围内的商业权利(不包括美国和加拿大)。Ponvory是一种用于治疗活动性复发型多发性硬化症(RMS)成年患者的药物,受多项专利保护,其中最新专利将于2035年到期。为资助此次收购,法国主权基金Bpifrance和欧洲领先的私人信贷管理公司Pemberton共同收购了Juvis Pharmaceuticals的少数股权。Juvis Pharmaceuticals创始人兼总裁Frdric Mascha表示,对Ponvory及其对多发性硬化症患者生活产生积极影响的潜力感到非常兴奋。此次收购是Juvis拓展产品组合的战略步骤,也是公司过去16年来致力于为患者和专科医生提供必需药品的延续。Juvis将与强生合作,确保Ponvory在美国和加拿大以外的地区顺利商业化和发展,重点在欧洲。Juvis将利用其在医疗事务、市场营销和分销方面的专业知识,并从法国和瑞士的工厂承担Ponvory的全球制造职责。
Erasca公司宣布与诺华达成两项临床试验合作及供应协议,以评估纳帕拉非尼与曲美替尼联合治疗RAS/MAPK通路驱动肿瘤的效果。协议支持纳帕拉非尼在SEACRAFT-1和SEACRAFT-2临床试验中与曲美替尼联合使用,用于治疗RAS Q61X实体瘤和NRASm黑色素瘤患者。Erasca将资助这些试验,诺华将免费提供曲美替尼。SEACRAFT-1预计在2024年第二至第四季度报告初步数据,SEACRAFT-2预计在2024年上半年启动。这两种肿瘤类型均存在未满足的医疗需求,目前没有针对这些突变类型的批准靶向疗法。Erasca正在探索纳帕拉非尼与曲美替尼联合使用是否能改善这些晚期实体瘤的预后,并为其提供有意义的治疗益处。
Molecular Partners在42届J.P. Morgan Healthcare Conference上更新了其业务概况和2024年展望。公司重点介绍了其T细胞结合剂MP0533在复发/难治性AML和AML/MDS患者中的进展,以及Radio-DARPin疗法平台在DLL3作为主要候选药物方面的进展。此外,公司还推出了Switch-DARPin平台的首个程序,即cKIT x CD16a x CD47 Switch-DARPin,旨在为AML和HSCT提供下一代治疗。公司还报告了其财务状况,预计2024年将取得重要里程碑,包括MP0533的积极数据、RDT候选药物的IND研究以及Switch-DARPin平台的首个程序的初步数据。
Max基金会与利来公司达成协议,将为肯尼亚患有激素受体阳性、HER2阴性的晚期乳腺癌患者免费提供Verzenio(阿贝西利)治疗。此举是利来公司加入Max基金会发起的“人道主义关键治疗获取伙伴关系”(Humanitarian PACT)计划,旨在消除低收入和中等收入国家晚期乳腺癌患者的医疗差距。Max基金会通过Max Access Solutions模式,利用合作伙伴关系,优先考虑个体患者的需求,以改善低资源医疗环境中的癌症和其他关键疾病的预后。目前,Max Access Solutions已在77个低资源国家为超过34,000名患者提供治疗。此次与利来的合作将Verzenio的治疗范围扩展到10个低收入和中等收入国家,其中莫桑比克已通过诺华的药物捐赠成为首个获得治疗的国家。
传奇生物科技公司(纳斯达克:LEGN)宣布,其全资子公司传奇生物爱尔兰有限公司与诺华制药公司达成全球独家许可协议,授权诺华开发、生产和商业化针对DLL3的传奇生物CAR-T细胞疗法,包括其自体CAR-T细胞疗法候选药物LB2102。该协议使诺华获得独家全球权利,并可能应用其T-Charge平台进行生产。传奇生物正在启动LB2102的临床开发,用于治疗广泛期小细胞肺癌和大细胞神经内分泌癌。2023年,FDA授予该产品候选药物孤儿药资格。诺华的T-Charge平台是一种下一代CAR-T细胞疗法制造平台,旨在保护T细胞干性并促进CAR-T细胞在体内的扩增。传奇生物相信LB2102具有创新的CAR设计和装甲机制,可增强其抗肿瘤活性。根据许可协议,传奇生物将获得1亿美元的首付款,并可能获得高达10.1亿美元的里程碑付款和分级版税。交易完成需获得相关批准。