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SolveGNE

公司全称：SolveGNE
国家/地区：美国/——
类型：——
收藏
公司介绍：
SolveGNE is a not for profit organization.

基本信息

地址：

Los angles; US;

公司官网：

www.solvegne.org

企业画像
行业领域：

企业动态

Solve GNE 和 Gradalis 签署协议，开发一种靶向 HIBM 的新型基因疗法
2023-07-31
Solve GNE与Gradalis达成赞助研究协议，旨在资助一种新型脂质纳米颗粒基因疗法，用于治疗GNE肌病或遗传性包涵体肌病（HIBM）。GNE肌病是一种由肌肉支持基因GNE的遗传突变引起的肌肉疾病，表现为肌肉无力，通常在成年早期开始。Gradalis之前的数据表明，多次全身输注GNE-Lipoplex对晚期GNE肌病患者的治疗通常是可耐受和安全的。Solve GNE的资金将支持IND的提交和一项多中心1期临床试验，预计将于2024年开始招募。Gradalis将继续开发其技术，并将在与Solve GNE协调下建立1期临床试验治疗IND。Solve GNE是一家位于洛杉矶的非营利组织，专注于开发GNE肌病的治疗方法。Gradalis是一家私人持有的后期临床生物技术公司，开发了专有的双shRNA技术，可用于沉默特定基因的表达。

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