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Agenzia Italiana del Farmaco

公司全称:Agenzia Italiana del Farmaco
国家/地区:美国/——
类型:——
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公司介绍:
Agenzia Italiana del Farmaco is a government agency

基本信息

地址:

Via della Sierra Nevada, , 60 - 00144 - ROMA; US;

公司官网:

www.agenziafarmaco.it

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行业领域:

企业动态

Partner Therapeutics公司宣布,欧洲呼吸杂志发表了关于Leukine(sagramostim,rhu GM-CSF)联合全肺灌洗治疗自身免疫性肺泡蛋白沉着症(aPAP)的30个月随机开放标签研究的成果。该研究是一项前瞻性、随机临床试验,纳入了18名患有中度至重度aPAP的患者,所有患者均接受了双侧全肺灌洗(WLL)。患者被随机分配接受吸入Leukine或无治疗。结果显示,在30个月期间,接受Leukine治疗的9名患者中只有1名(11%)需要WLL,而未接受Leukine治疗的9名患者中有7名(78%)需要WLL。Leukine组的患者肺功能指标(PaO2、A-aDO2、DLco%和aPAP生物标志物)也显示出更大的改善。Leukine被FDA批准用于六个适应症,但尚未批准用于aPAP。该研究显示,Leukine显著增加了灌洗手术之间的间隔,提示Leukine可能有助于治疗aPAP的病理生理学。
Orchard Therapeutics宣布了其2022年第一季度业务亮点和财务结果。Libmeldy(OTL-200)在欧洲获得市场准入和报销,销售额达到510万美元,公司签署了三个主要欧洲市场的协议,认可其临床价值。Libmeldy的新生儿筛查活动正在推进,OTL-200的美国BLA申请预计在2022年底至2023年初。公司在ASGCT会议上将展示七项关于HSC方法的临床和研究项目。公司拥有约2亿美元现金和投资,足以支持到2024年的运营。第一季度财务结果显示,收入5,524万美元,研发费用28,234万美元,销售、一般和行政费用13,299万美元,净亏损4,429.6万美元。
Orchard Therapeutics与意大利药品管理局达成协议,为所有符合条件的MLD患者提供Libmeldy(atidarsagene autotemcel)治疗,这是继今年与欧洲市场达成第二项全面报销协议。Libmeldy是首个获批准用于治疗早期发病MLD患者的疗法,旨在纠正疾病根本原因。Orchard Therapeutics致力于开发基因疗法,以治疗遗传和其他严重疾病,公司已与意大利San Raffaele-Telethon基因治疗研究所合作开发Libmeldy。

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