Cure Rare Disease公司宣布,其针对罕见神经退行性疾病脊髓小脑性共济失调(SCA3)的实验性反义寡核苷酸疗法获得美国食品药品监督管理局(FDA)的孤儿药资格认定。该疗法名为CRD-002,旨在针对SCA3的根本原因。这一认定认可了SCA3患者群体的未满足医疗需求,并肯定了CRD疗法为受影响个体提供实质性治疗益处的潜力。SCA3是全球最常见的显性遗传共济失调之一,以协调、平衡和运动控制逐渐丧失为特征。孤儿药资格认定旨在支持针对影响美国少于20万人的疾病的实验性疗法,其好处包括临床试验税收抵免、免收某些FDA申请费以及如果药物获得批准,可享有七年的市场独占权。Cure Rare Disease与莱顿大学医学中心、UCLA医学中心、Charles River Laboratories和Axolabs等合作伙伴共同推进SCA3项目,这些合作伙伴在临床前研究、毒理学和GMP生产等方面发挥着关键作用。该公司致力于推进SCA3项目向临床准备阶段发展,部分得益于今年早些时候从加利福尼亚再生医学研究所(CIRM)获得的570万美元拨款。该公司计划在2026年完成IND使能研究并向FDA提交IND申请。
Arrowhead Research Corporation与Axolabs GmbH达成战略合作及主服务协议,Axolabs将为Arrowhead提供寡核苷酸药物的一流研究服务,包括寡核苷酸优化、合成和数据分析等,以支持其RNAi疗法的研发。此协议旨在加强Axolabs在寡核苷酸药物领域的领先地位,同时为Arrowhead提供更多临床和临床前合作工具。Arrowhead拥有多项临床候选药物,致力于利用其专利技术平台推动RNAi疗法的发展。
罗氏公司与美国生物制药公司Alnylam达成重大合作协议,获得Alnylam的RNA干扰(RNAi)药物开发技术平台非独家许可,合作涵盖肿瘤学、呼吸系统疾病、代谢性疾病和某些肝病四大治疗领域。罗氏将收购Alnylam位于德国库尔姆巴赫的欧洲研究站点,成为其RNAi药物发现卓越中心。Alnylam将获得3.31亿美元的预付款和股权投资,双方将共同推进RNAi药物发现。此次合作预计价值超过10亿美元,包括预付款、潜在产品里程碑付款和销售提成。
Alnylam制药公司宣布,其德国子公司Ribopharma AG已向RNAx GmbH授予一项非独家许可,允许其提供基于RNA干扰(RNAi)基础专利的研究服务。该专利是首个也是唯一一个覆盖使用短双链RNA引发RNAi的专利。RNAx将支付初始和年度许可费,以及授权服务销售的版税。这一新许可进一步强调了Alnylam在RNAi领域基础专利的重要性,RNAx首席执行官Joerg Poetzsch表示,公司致力于为顾客提供高质量服务,以补充和增强其内部研究项目。RNAi是一种细胞内选择性沉默特定基因的自然机制,可能成为全新治疗产品的基础。Alnylam致力于利用RNAi的自然机制开发一系列有潜力治疗多种人类疾病的药物。RNAx是一家功能基因组学服务公司,基于多年的RNA干扰目标验证技术研发,提供定制化、自动化和非自动化目标验证服务。
Alnylam Pharmaceuticals与Cenix BioScience达成一项研究联盟和许可协议,Cenix获得RNA干扰(RNAi)基础专利的非独家市场许可,并支付年度费用和许可服务销售额的版税。Alnylam将利用Cenix在siRNA设计和测试方面的领先专长。该协议标志着两家公司在实现RNAi巨大潜力方面迈出了重要一步,旨在推动RNAi成为靶点发现和验证的领先工具,并共同推进siRNA的设计和测试。RNAi作为一种自然发生的细胞机制,有望成为治疗多种人类疾病的新方法,Alnylam致力于开发RNAi产品以治疗包括中枢神经系统、代谢、眼科、病毒、肿瘤和自身免疫等疾病。Cenix作为RNAi研究领域的先驱,专注于利用RNAi发现和验证新的治疗药物靶点。
Alnylam Pharmaceuticals Inc.的德国子公司Ribopharma AG授予Invitrogen Corporation非独家许可,使用其拥有的RNA干扰(RNAi)专利组合中的研究产品和服务。这项许可的知识产权包括欧洲专利1 144 623,涵盖了使用短双链RNA介导RNAi的应用。Alnylam公司表示,这项许可将鼓励研究界广泛使用RNAi作为基因沉默的工具,从而推动RNAi疗法的研发。Invitrogen的RNAi业务部门负责人Nikki Zahl表示,选择从Alnylam许可这项知识产权是因为他们已经获得了该专利组合的授权专利。RNAi是一种细胞内自然发生的机制,可以选择性沉默特定基因,这一能力可能成为一类全新治疗产品的基石。Alnylam公司正在开发化学合成的siRNA作为治疗各种疾病的潜在药物。
Alnylam Pharmaceuticals Inc. 的德国子公司 Ribopharma AG 授予 Cell Signaling Technology Inc. 非独占许可,使用其RNA干扰(RNAi)领域的核心专利,以提供研究产品。该专利是首个也是唯一一个授权的专利,涵盖了使用短双链RNA介导RNAi的应用。根据协议,Cell Signaling Technology将支付初始和年度许可费,以及授权产品销售额的版税。这一许可协议是Alnylam将其RNAi基础专利广泛提供给研究社区战略的一部分,旨在通过RNAi作为基因沉默研究工具的广泛应用,为基因功能和RNAi机制提供宝贵信息,从而促进RNAi治疗药物的开发。Cell Signaling Technology的Vice President of Business Development,Michael Melnick表示,与Alnylam和Ribopharma的合作,作为RNAi技术的先驱,使得CST能够向研究社区提供最高质量的siRNA产品。RNA干扰(RNAi)是一种细胞内自然发生的机制,可以特异性地沉默特定基因,这一能力可能成为一类全新治疗产品的基石。Alnylam正在开发化学合成的siRNA作为治疗多种疾病的潜在药物。