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ORPHELIA Pharma SA

公司全称：ORPHELIA Pharma SA
国家/地区：法国/——
类型：——
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公司介绍：
ORPHELIA Pharma (formerly TargeOn) was founded in 2007 to develop and market new pediatric formulations of drugs already approved in Europe or in the US, using European regulatory pathways such as PUMA (Pediatric Use Marketing Authorization). After an initial focus on kinase inhibitors to treat rare forms of childhood leukemia, in 2009 the company shifted to orphan indications of the CNS, specifically Rett syndrome and rare forms of pediatric epilepsy.In January 2018, the company relocated its headquarters within the Quartier Latin in Paris and it had opened a branch in Lyon. The company was planning to open a pharmaceutical facility.In January 2020, the company raised EUR 4 million (US $4.41 million) funding in a financial round

基本信息

地址：

65 rue Rambuteau PARIS ILE-DE-FRANCE 75004; FR; Telephone: +33142770818;

公司官网：

www.orphelia-pharma.eu/

企业画像
行业领域：
研发信息
靶点：
适应症：
治疗领域：

企业动态

国际制药公司Orphalan收购罕见病治疗企业Orphelia Pharma
2025-12-12 00:00:00
国际制药公司Orphalan宣布收购专注于治疗罕见和严重儿科疾病的Orphelia Pharma公司。此次战略收购加强了Orphalan在欧洲罕见病领域的领导地位，并扩大了其治疗产品组合。收购亮点包括：结合互补的专业知识，两家公司现在能够加速创新并改善全球患者对变革性治疗的获取。Orphalan首席执行官Naseem Amin表示，此次收购强化了公司的使命，即为全球罕见病患者提供创新和可及的治疗方案。Orphelia Pharma创始人兼副首席执行官Hugues Bienaymé补充说，加入Orphalan将使他们的治疗影响更大，并能够更快地将它们提供给最需要的孩子。Orphalan成立于2011年，是一家致力于孤儿药的开发和商业化的国际制药公司。Orphelia Pharma是一家总部位于巴黎和里昂的制药公司，专注于罕见和严重儿科疾病的药物开发。
ORPHELIA Pharma 选择坦纳制药集团在欧洲国家启动KIMOZO（R）（替莫唑胺）指定患者项目
2023-04-18
法国生物制药公司ORPHELIA Pharma与全球综合性专业接入解决方案提供商Tanner Pharma Group达成独家协议，共同管理儿童和罕见病药物Ped-TMZ（又名KIMOZO，40 mg/ml口服悬浮液）的供应和分销，以满足医生对这种未批准的儿童型替莫唑胺的特殊需求。Temozolomide是一种在欧洲批准用于某些脑肿瘤的抗肿瘤药物，也用于治疗其他罕见癌症，主要影响幼儿，包括难治性或复发性神经母细胞瘤。KIMOZO是一种液体、口味掩盖且可直接饮用的替莫唑胺制剂，由Gustave Roussy医院的药剂师和临床医生与ORPHELIA Pharma的开发团队共同研发。Tanner Pharma将负责所有供应环节，包括医疗专业人员咨询管理、国家监管机构监督、与国家当局联络和物流。该协议目前涵盖所有欧洲领土，但法国除外。
Kigabeq 在英国的许可和分销协议
2019-10-29
法国生物制药公司ORPHELIA Pharma与英国Veriton Pharma达成一项关于Kigabeq在英国的许可和分销协议。Kigabeq是首个针对1个月至6岁儿童的可溶性100mg和500mg维加巴汀片剂，用于口服和（鼻）胃给药，是治疗婴儿痉挛的关键抗癫痫药物。该产品于2018年9月获得儿童用药市场授权（PUMA）。ORPHELIA Pharma创始人兼总经理Hugues Bienaymé表示，Veriton Pharma作为癫痫治疗领域的知名专家，是Kigabeq在英国的杰出合作伙伴。Veriton Pharma首席商务官Chris Grimes表示，与ORPHELIA的合作符合Veriton的核心战略，即不断向英国医疗保健提供产品。ORPHELIA Pharma董事长Gilles Alberici强调，Kigabeq旨在改善受罕见且可能具有破坏性的癫痫影响的儿童的生活。婴儿痉挛是一种罕见的疾病，发病率约为每10,000活产婴儿中有5例。ORPHELIA Pharma致力于开发和营销罕见和严重的儿科药物，其产品线包括Kigabeq和Ivozall。Veriton Pharma是一家专注于中枢神经系统药物开发的私营制药公司，其产品遍布全球25个国家。
Gustave Roussy 癌症中心与 Orphelia Pharma 之间的合作
2019-07-03
法国生物制药公司ORPHELIA Pharma与欧洲领先的综合性癌症中心Gustave Roussy达成合作协议，共同开发儿童用替莫唑胺的新剂型——Kimozo。替莫唑胺是治疗儿童恶性胶质瘤的关键抗癌药物，但目前尚无儿童专用剂型。ORPHELIA Pharma将负责Kimozo的工业化生产，该剂型以口味掩盖的口服悬浮液形式呈现，便于儿童服用。Gustave Roussy开发的Kimozo旨在解决儿童使用成人剂型时可能出现的药物反流、剂量不精确以及护理者暴露于细胞毒性分子等问题。ORPHELIA Pharma致力于通过开发高效、可靠、安全的儿童友好型药物，显著改善儿童用药。
ORPHELIA Pharma 已获得 Bpifrance 的 1 百万欧元贷款
2018-10-22
法国生物制药公司ORPHELIA Pharma获得Bpifrance支持，通过欧洲区域发展基金（ERDF）创新贷款100万欧元，旨在支持其开发罕见儿童癌症的挽救疗法药物的首个儿童配方。此资助将加速产品开发，预计2至3年内患者可用。ORPHELIA Pharma致力于儿童肿瘤和神经科药物的研发与营销，与临床医生紧密合作，开发适合儿童的药物配方。

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