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United Mitochondrial Disease Foundation

公司全称：United Mitochondrial Disease Foundation
国家/地区：美国/——
类型：——
收藏
公司介绍：
The United Mitochondrial Disease Foundation is a voluntary, non-profit organization dedicated to providing education and support to individuals diagnosed with, or suspected of having, mitochondrial diseases

基本信息

地址：

8085 Saltsburg Rd Ste 201 PITTSBURGH PENNSYLVANIA 15239-1977; US; Telephone: +14127938077; Fax: +14127936477;

公司官网：

www.umdf.org

企业画像
行业领域：
应用技术：
  • 健康管理

企业动态

Mayflower Bioventures 与 Cellectis 战略合作推出其第一个衍生公司 Primera Therapeutics，以开发治疗线粒体疾病的基因编辑平台
2022-12-29
Mayflower Bioventures、Hibiscus BioVentures和Mayo Clinic共同成立的细胞和基因治疗加速器Primera Therapeutics，与临床阶段的生物技术公司Cellectis达成合作，共同研发针对线粒体DNA（mtDNA）基因编辑疗法，以治疗由mtDNA基因变异引起的遗传性线粒体疾病。Primera Therapeutics将利用Mayo Clinic的研究成果，结合Cellectis的基因编辑技术，开发针对罕见线粒体疾病的基因编辑疗法。Cellectis将获得Primera Therapeutics 19%的股权，并有权加入其董事会。此外，Primera Therapeutics将与患者倡导组织如UMDF等合作，共同推动线粒体疾病的研究和治疗。
Cyclerion Therapeutics 将在联合线粒体疾病基金会主办的网络研讨会上讨论 CY6463 MELAS 临床数据
2022-06-22
Cyclerion Therapeutics将参加由美国线粒体疾病基金会举办的网络研讨会，讨论CY6463在MELAS患者中的积极顶线数据和额外临床数据。研讨会将于6月28日8-9点（东部夏令时）举行，并设有现场问答环节。CY6463是一种新颖的、首次用于中枢神经系统（CNS）穿透的sGC激动剂，正在开发用于治疗严重的CNS疾病。MELAS是一种影响多个器官系统的罕见疾病，目前尚无批准的治疗方法。研讨会将讨论CY6463在MELAS患者中的潜在影响。

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