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Coalition to Cure Calpain 3

公司全称:Coalition to Cure Calpain 3
国家/地区:美国/——
类型:——
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公司介绍:
Coalition to Cure Calpain 3 (C3) is committed to treating and ultimately curing limb girdle muscular dystrophy, type 2A (LGMD2A)/LGMDR1-Calpain 3 related/calpainopathy. Our mission is to fund high potential research and clinical trials as we educate the global community about this rare muscle-wasting disease.

基本信息

地址:

40600 Ann Arbor Rd E Ste 200 PLYMOUTH MICHIGAN 48170-4675; US;

公司官网:

www.curecalpain3.org/about-us/

企业画像
行业领域:
应用技术:
  • 治疗技术
  • 生物制剂治疗

企业动态

美国肌萎缩侧索硬化症协会(MDA)宣布投入超过500万美元用于神经肌肉疾病研究,共颁发21项新研究资助,包括14项研究资助和7项发展奖,旨在支持包括肌萎缩侧索硬化症(ALS)、杜氏肌营养不良症、脊肌萎缩症(SMA)、面肩肱肌营养不良症(FSHD)和肢体周围性肌营养不良症(LGMD)等多种神经肌肉疾病的研究。这些资助项目旨在推动创新研究,揭示新的治疗靶点,并加速治疗方法的开发。MDA在神经肌肉疾病研究上的投资已超过10亿美元,为改善这些疾病患者的生活质量做出了显著贡献。
美国非营利患者倡导组织“治愈Calpain 3联盟”(C3)宣布了其基因治疗倡议的最新进展。该组织自2017年起启动该倡议,旨在通过资助研究项目来加速对基因治疗治疗LGMD2A(肢体环形肌营养不良症2A/钙蛋白酶病)潜力的理解。C3最近资助了两个新的研究项目,以探索基因治疗在LGMD2A中的应用潜力。这些项目包括评估新型LGMD2A模型并利用该模型开发腺相关病毒(AAV)介导的基因治疗,以及评估AAV介导的基因治疗在小鼠模型中的安全性和有效性。这些资助项目是C3基因治疗倡议的第三和第四个研究资助,累计资助额超过50万美元。C3的基因治疗倡议旨在研究多种基因治疗技术,以尽快将潜在治疗方法推进到临床试验阶段。

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