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Horizon Orphan LLC

公司全称:Horizon Orphan LLC
国家/地区:美国/——
类型:——
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公司介绍:
The company profile was not updated since October 2016, following the acquisition of Raptor Pharmaceuticals by Horizon Pharma.Raptor Pharmaceuticals Corp, established in September 2005 in Delaware, develops protein therapeutics, in particular drug and drug-targeting platforms based on RAP and related proteins. In May 2006, Raptor Pharmaceutical Inc completed a reverse merger with Highland Clan Creations to become its wholly-owned subsidiary. Highland Clan renamed itself Raptor Pharmaceuticals Corp and would focus entirely on Raptor Pharmaceutical Inc's programs.In March 2012, the company planned to base its European headquarters in Leiden, the Netherlands.In September 2016, Horizon Pharma entered into a definitive agreement with Raptor Pharmaceutical Corp to acquire all of the issued and outstanding shares of Raptor Pharmaceutical common stock for $9.00 per share in cash, for an implied fully diluted equity value of $800 million. The transaction was expected to close in the fourth quar

基本信息

联系电话:

14153828111x200

地址:

Suite 200 9 Commercial Blvd NOVATO CALIFORNIA 94949; US; Telephone: +14153828111; Fax: +14153821368;

企业画像
应用技术:
  • 靶向治疗
  • 治疗技术
  • 生物制剂治疗
研发信息
靶点:
适应症:
治疗领域:

企业动态

Raptor Pharmaceutical Corp. 完成对Quinsair(左氧氟沙星吸入溶液)的收购,该药物是首个在欧洲联盟和加拿大获批用于治疗铜绿假单胞菌引起的慢性肺感染的吸入型氟喹诺酮类抗生素。此次收购将Quinsair纳入Raptor的罕见病产品线,并计划在2016年上半年在欧洲和加拿大推出该药物,同时启动针对非结核分枝杆菌和/或支气管扩张的临床试验,并与美国食品药品监督管理局(FDA)就潜在批准进行讨论。收购涉及约3420万美元的现金支付,并发行约3,448,001股Raptor普通股,以及高达3.5亿美元的与开发、监管和商业里程碑相关的或有支付。Raptor将获得Quinsair的全球开发和商业化独家权利。
Raptor Pharmaceutical Corp.与Tripex Pharmaceuticals达成最终协议,收购Quinsair,这是首个获欧盟和加拿大批准的吸入型氟喹诺酮药物,用于治疗囊性纤维化患者由铜绿假单胞菌引起的慢性肺部感染。Quinsair含有左氧氟沙星,对多种革兰氏阴性和革兰氏阳性细菌具有抗菌活性。Raptor计划在2016年上半年在欧洲和加拿大推出Quinsair,并计划在2016年与美国食品药品监督管理局(FDA)讨论在美国批准该药物的途径。除了囊性纤维化,Quinsair在两种其他罕见疾病(支气管扩张症和非结核分枝杆菌肺感染)中也有开发潜力,这两种疾病目前治疗选择有限。Raptor计划在2016年至少在一个治疗指征中启动Quinsair的临床试验。
Courtagen Life Sciences与Raptor Pharmaceuticals Inc.达成协议,将为RP103-MITO-001临床试验提供遗传测试服务,旨在治疗莱伊病和其他线粒体疾病。莱伊病是一种由线粒体或核DNA遗传缺陷引起的严重神经系统疾病,通常导致患者在生命的第一十年内死亡。Courtagen的CEO Brian McKernan表示,患者的遗传分析预计将为Raptor的RP103临床试验提供有益信息。Courtagen专注于线粒体疾病、癫痫和自闭症谱系障碍,其mtSEEK和nucSEEK下一代测序测试提供最全面的线粒体分析。Raptor Pharmaceuticals是一家专注于开发治疗罕见、严重和通常致命疾病的生物制药公司,其产品PROCYSBI已获美国和欧盟批准用于治疗肾性胱氨酸病。
Raptor Pharmaceutical Corp.与法国医疗研究机构签订协议,获得全球范围内使用Cysteamine及其相关化合物治疗MECP2相关疾病的独家权利。该协议涉及治疗雷特综合症及其相关疾病,Cysteamine在非临床研究中显示出改善寿命和减少运动缺陷的潜力。Raptor计划利用其Cysteamine专业知识,进一步开发针对雷特综合症的新型疗法。
Raptor Pharmaceutical Corp.宣布从西雅图儿童研究学院获得有关治疗组织纤维化的药物专利权,包括治疗慢性肾病。该公司拥有包括治疗遗传疾病、代谢紊乱和神经疾病在内的多种药物专利。Raptor的RP103,一种新型缓释口服药物,正在开发中,用于治疗肾性胱氨酸病、亨廷顿病和非酒精性脂肪性肝炎。该专利许可涵盖了使用半胱氨酸或半胱胺酸调节氧化应激,以改善进行性间质性肾纤维化的可能性。Raptor期待与SCRI研究人员合作,扩大其临床试验。
Raptor Pharmaceutical Corp.从加拿大魁北克省拉瓦尔大学获得了关于治疗帕金森病的药物 cysteamine 及其相关化合物的知识产权。这项技术有望通过使用 cysteamine 和相关化合物来减缓帕金森病的进展。拉瓦尔大学的研究人员在动物模型中观察到,给予 cystamine(cysteamine 的氧化形式)可以防止神经元损失并挽救正在发生退化的神经元,同时观察到行为障碍的恢复和部分逆转。Raptor 计划将这项技术迅速推进到 2 期临床试验阶段,并寻求资助以支持临床开发。
Raptor Pharmaceutical Corp.从加拿大麦吉尔大学获得关于治疗寄生虫病,包括疟疾的cysteamine及相关化合物知识产权的独家使用权。麦吉尔大学的专利涵盖了将cysteamine及相关化合物与青蒿素结合用于治疗疟疾的方法。研究表明,这种组合在老鼠疟疾模型中不仅显著降低了红细胞中的寄生虫水平,而且与单独使用青蒿素相比,提高了生存率。Raptor计划利用这一发现推进疟疾项目的临床研究,并希望获得用于疟疾治疗研究的资金支持。同时,独家许可知识产权加强了Raptor在cysteamine及相关化合物方面的专有地位。
Raptor Pharmaceutical Corp.宣布,其主导研究药物RP103用于治疗肾性囊性纤维化,预计将在2012年第一季度在美国和欧盟提交新药申请和上市许可申请。RP103是一种肠溶包衣、微球缓释口服制剂,旨在减少剂量频率并减少与目前批准的速释赖氨酸酒石酸盐相关的胃肠道副作用。公司已完成关键性3期临床试验,并正在进行自愿扩展研究以监测白细胞胱氨酸水平并收集长期安全性和生活质量数据。Raptor计划在2012年第一季度提交包括至少6个月安全性数据的申请,并计划在扩展研究中保持所有入组患者的参与,直到RP103在当地商业化。基于3期临床试验的积极结果和生物等效性研究结果,美国和欧洲监管机构批准了公司扩展扩展研究以包括不符合3期临床试验资格的患者。Raptor已与FDA和EMA完成预提交会议,并有望在2012年第一季度提交两个市场的营销申请。
Raptor Pharmaceutical Corp.与国家糖尿病和消化系统疾病研究所(NIDDK)签署了一项合作协议,共同开展针对儿童非酒精性脂肪性肝炎(NASH)的Phase 2b临床试验。该试验将评估Raptor公司专有的缓释型胱氨酸酒石酸盐(RP104)的安全性和潜在疗效。试验预计在2012年第一季度开始,将在NIDDK赞助的NASH临床研究网络(NASH CRN)的十个美国中心招募160名8至17岁的儿童参与者。主要目标是评估52周治疗RP104是否能逆转由NASH引起的损害。Raptor预计CyNCh试验的总成本在1400万至1600万美元之间,公司将资助其中600万美元,其余由NIDDK提供。Raptor还将举办一个活动,在即将到来的摩根大通医疗保健会议上概述其NASH项目。
Raptor Pharmaceutical Corp.宣布,其关键性3期临床试验将在2010年第四季度完成,预计2011年第一季度公布结果。该试验针对的是其专有的延迟释放口服制剂Cysteamine bitartrate(DR Cysteamine)在肾性囊性纤维化患者中的应用。公司现金及现金等价物约为1720万美元,预计将支持其运营和临床开发计划至2011年12月。此外,公司计划在2010年第三季度开始进行使用DR Cysteamine治疗亨廷顿病的2期临床试验,并与法国安格斯中心医院达成合作协议。Raptor还计划推进其非酒精性脂肪性肝炎(NASH)项目,并已完成与台湾Uni Pharma Co., Ltd.的第一份许可协议。
Raptor Pharmaceutical与Uni Pharma签订独家协议,在台湾市场推广Convivia,一种针对ALDH2缺乏症(乙醇不耐受)的口服药物。Convivia旨在减少酒精摄入后全身性乙醛暴露和相关症状。Raptor已完成Convivia的2a期临床试验,并取得积极结果。Uni Pharma将负责Convivia在台湾的注册、临床试验和市场营销。该协议标志着Raptor在东亚地区推广Convivia的起点,Uni Pharma认为Convivia具有治疗大量患者的潜力。

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