University of Pennsylvania School of Medicine

公司全称：University of Pennsylvania School of Medicine

国家/地区：美国/——

类型：——

公司介绍：

University of Pennsylvania School of Medicine, owned by University of Pennsylvania is an academic research institute and provides healthcare services

基本信息

地址：

PENN Medicine,3535 Market Street, Mezzanine PHILADELPHIA PENNSYLVANIA 19104; US; Telephone: +12156622560; Fax: +12153498312;

公司官网：

www.med.upenn.edu/

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行业领域：

应用技术：

治疗技术
蛋白
反义寡核苷酸
药物治疗
RNA疗法
融合蛋白
mRNA
生物制剂治疗

研发信息

靶点：

适应症：

治疗领域：

企业动态

Syremis Therapeutics任命新首席医疗官

2026-06-16 19:00:00

Syremis Therapeutics，一家专注于开发新型药物以显著改善心理健康疾病治疗的临床阶段生物制药公司，今日宣布任命Aaron Koenig博士为首席医疗官。Koenig博士是一位拥有丰富经验的神经精神疾病和神经退行性疾病（包括阿尔茨海默病）药物开发背景的精神病学家。在加入Syremis Therapeutics之前，Koenig博士曾担任Syndeio Biosciences和Delix Therapeutics的首席医疗官，负责多种新型神经精神药物候选人的开发。他还曾在Sage Therapeutics担任领导角色，领导了包括治疗与神经退行性疾病相关的认知障碍的候选药物在内的多个神经精神项目。Koenig博士在麻省总医院担任临床医生，并在麻省老年病研究中心担任临床研究员。他对患者需求以及如何证明临床影响的深刻理解，将为Syremis Therapeutics的项目发展提供动力。Syremis Therapeutics致力于开发新型药物，其神经精神管线基于新兴和经过临床验证的作用机制。公司的主要项目ST-905是一种双重M1/M4激动剂，目前处于1期临床试验阶段，用于治疗精神分裂症和其他精神疾病。

MyOme任命新董事，加强AI全基因组医疗平台

2026-04-21 23:24:00

MyOme公司，一家领先的基因组创新和风险建模公司，宣布任命Sam Roosz和Dr. Ravi Thadhani为公司董事会成员。这两位高管在医疗技术、数据可移植性、临床试验、人群健康和监管策略等领域拥有深厚的专业知识，有助于加强MyOme在扩展其AI驱动的全基因组医疗平台方面的地位。MyOme利用先进的AI和综合风险建模技术，在临床护理和研究应用中提供可操作的基因组见解，涵盖心代谢、肝脏、肾脏、认知疾病、肿瘤学、罕见病、药代基因组学等多个领域。

Judo Bio在肾病周2025上展示megalin-STRIKERs数据，推进寡核苷酸药物递送平台

2025-11-10 00:00:00

生物技术公司Judo Bio在肾病周2025上展示了其megalin-STRIKERs在非人灵长类动物中的数据，这些数据首次证明了其megalin-STRIKERs在肾脏中针对疾病相关溶质排泄的潜在功能效果。megalin-STRIKERs是一种配体-siRNA共轭物，能够与肾脏近端肾小管上皮细胞（PTECs）上的megalin受体结合，导致寡核苷酸特异性摄取和随后的目标mRNA基因沉默。数据显示，megalin-STRIKERs在两种物种的PTECs中特异性分布，并在非人灵长类动物中单次给药后显著增加了疾病相关溶质的排泄量，持续时间为给药后2个月。此外，Judo Bio还宣布了肾脏病学专家Ravi Thadhani博士加入其咨询委员会的消息。

Savara公司任命Yasmine Wasfi博士为首席医疗官

2025-10-17 20:05:00

Savara公司，一家专注于罕见呼吸系统疾病临床阶段的生物制药公司，宣布任命Yasmine Wasfi博士为首席医疗官（CMO），即刻生效。她将接替Ray Pratt博士，后者将转任高级医学顾问。Dr. Wasfi此前担任Savara公司的执行副总裁、临床开发和临床运营负责人。Savara公司对Dr. Wasfi的晋升表示欢迎，并强调她在呼吸和免疫治疗领域的研发战略推动以及她对自身免疫性肺泡蛋白沉着症（autoimmune PAP）患者社区的贡献。Dr. Wasfi拥有超过20年的医疗保健经验，曾在大型制药公司和生物技术公司担任多个职务，包括Amicus Therapeutics、强生公司和默克公司。Savara公司表示，Dr. Pratt在药物开发35年的职业生涯中为许多监管申请做出了贡献，其作为高级医学顾问的指导将得到继续。

费城儿童医院研究人员发现，缺失的信使 RNA 片段可能是治疗难以治疗的肿瘤的新免疫疗法的关键

2025-08-15

费城儿童医院的研究人员发现，儿童高分级胶质瘤中缺失的信使RNA片段可能是治疗难治性肿瘤的新免疫疗法的关键。研究揭示了这些缺失的RNA片段可以使难治性肿瘤对免疫疗法更加敏感，并提出了针对胶质瘤特异性NRCAM蛋白的免疫疗法新策略。

X4 Pharmaceuticals 在欧洲血液学协会（EHA）第 30 届年会上以壁报形式展示阳性 2 期慢性中性粒细胞减少症试验数据

2025-06-16

X4 Pharmaceuticals在意大利米兰举行的欧洲血液学协会（EHA）第30届年会上，展示了其在治疗某些慢性中性粒细胞减少症（CN）的mavorixafor Phase 2临床试验的积极数据。这些数据表明，mavorixafor治疗可以显著提高循环中性粒细胞水平，并减少G-CSF的使用。这些结果增强了公司对正在进行中的全球关键Phase 3临床试验成功的信心。X4正在开发mavorixafor，这是一种口服的CXCR4拮抗剂，用于治疗罕见免疫疾病。

狼疮研究联盟向 11 名专注于狼疮工程细胞疗法的研究人员颁发首届奖项

2025-03-20

Lupus Research Alliance（LRA）宣布了首个针对狼疮的工程细胞疗法（TRP-ECT）研究项目的获奖者，共有11名研究人员获得资助，旨在支持开发安全、可及的下一代工程细胞疗法。这些疗法包括CD19靶向嵌合抗原受体（CAR）T细胞等，通过重新设计患者的T细胞来识别并攻击导致疾病的细胞。该计划旨在支持临床前研究和辅助研究，以推动狼疮治疗领域的创新。获奖者包括来自不同机构的科学家，他们将开展从实验室研究到临床试验的多种研究，旨在提高狼疮治疗的安全性和有效性。

Ambry Genetics 数据支持 BRCA2 的功能研究，有助于改进遗传性 BRCA2 相关癌症的变异分类

2025-01-08

Ambry Genetics参与的一项发表在《自然》杂志上的研究，利用CRISPR/cas-9基因编辑技术，对近7000个BRCA2基因变异进行了功能研究，有助于解决不确定意义的变异（VUS）并指导更好的临床管理。研究由Mayo Clinic的Fergus J. Couch博士领导，涉及多个研究机构。该研究将结果整合到ClinGen/ACMG/AMP临床解释模型中，提高了遗传癌症测试结果的准确性。这些发现展示了将功能遗传数据与临床分析相结合，以改善对遗传癌症风险的理解和优化临床管理方法的潜力。

Children's Hospital of Philadelphia 启动全球合作伙伴关系，在巴西建立 CAR-T 治疗项目

2024-11-07 23:01:00

费城儿童医院（CHOP）与巴西国家癌症研究所（INCA）合作，在INCA建立一家先进的CAR-T细胞生产中心，以扩大巴西里约热内卢及周边地区儿童癌症患者对免疫疗法的获取。这项计划得益于巴西卫生部提供的400万美元拨款。CHOP的细胞治疗专家将提供专业知识和资源来监督这一项目。CAR-T细胞疗法利用患者自身的免疫细胞来杀死癌细胞，在全球癌症治疗领域产生了革命性影响。CHOP与宾夕法尼亚大学佩尔拉曼医学院合作，开创了世界上第一种个性化CAR-T细胞疗法的研究和开发，该疗法于2017年获得美国食品药品监督管理局批准。CHOP已为超过500名儿童使用CAR-T细胞疗法进行治疗，是世界上任何儿童医院中治疗人数最多的。CHOP的团队旨在通过使用封闭系统平台自动生产CAR-T细胞，以降低成本，将这种救命疗法引入巴西等低收入和中等收入国家。CHOP的细胞治疗实验室（CBTL）和细胞治疗与移植部门（CTTS）已利用Prodigy机器制造CAR-T细胞，并开发了经FDA批准的协议和指南，以在医院治疗B-ALL患者。

Doheny 眼科研究所获得 NIH 奖的资助，支持脑小血管疾病检测

2024-10-02

Yuhua Zhang博士，杜霍尼眼科研究所首席研究员和加州大学洛杉矶分校David Geffen医学院眼科教授，将领导一个多学科科学家团队开发下一代高级视网膜成像技术，以研究脑小血管病。该项目由杜霍尼眼科研究所宣布，获得美国国立卫生研究院（NIH）共同基金风险项目Oculomics倡议的重大奖项，每年470万美元，为期三年。该团队由来自迈阿密大学Bascom Palmer眼科研究所的Jianhua Wang博士领导，旨在开发一种非侵入性眼成像方法，以检测和表征脑小血管病（CSVD），这是一种常见的中枢神经系统疾病，会导致血流障碍，并导致血管性认知障碍和痴呆。该团队将设计并开发仪器，并利用人工智能技术来促进对小视网膜血管中血流量的测量。

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