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Orphan Disease Treatment Institute Co Ltd

公司全称：Orphan Disease Treatment Institute Co Ltd
国家/地区：日本/——
类型：——
收藏
公司介绍：
Orphan Disease Treatment Institute was formed by Daiichi Sankyo in collaboration with Innovation Network Corporation of Japan (INCJ) and Mitsubishi UFJ Capital (MUC) to codevelop Daiichi Sankyo's ENA oligonucleotide therapy for Duchenne muscular dystrophy. In April 2013, the company's office opened inside the Daiichi Sankyo Shinagawa R&D center.In Jan-2020 , Daiichi Sankyo Company Limited announced the results summary of the Phase 1/2 clinical trial in Japan in patients with Duchenne muscular dystrophy, which Daiichi Sankyo is jointly developing with the Orphan Disease Treatment Institute Co., Ltd.In February 2013, INJC was to underwrite third party allocation of new shares up YEN 1.65 billion (US $17.7 million) and MUC was to fund manage the issue of new shares

基本信息

地址：

1-2-58, Hiro-machi SHINAGAWA-KU TOKYO-TO 140-0005; JP;

企业画像
行业领域：
应用技术：
  • 治疗技术
  • 反义寡核苷酸
  • 药物治疗
  • RNA疗法
  • 反义RNA
研发信息
靶点：
适应症：
治疗领域：

企业动态

第一三共宣布利用专有技术开发杜氏肌营养不良症的核酸治疗
2013-02-14
日本东京，2013年2月14日——日本大塚制药公司（以下简称大塚制药）宣布将与创新网络公司（INCJ）和三菱UFJ资本公司（MUC）共同成立一家新公司，孤儿病治疗研究所（Orphan Disease Treatment Institute），致力于开发治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的药物。大塚制药将利用其专有技术生产的ENA寡核苷酸作为活性成分，与该公司合作进行DMD治疗药物的研发。INCJ将投资最多16.5亿日元，通过第三方配售新股份支持新公司。新公司还将通过MUC管理的基金进行第三方配售发行新股份。大塚制药将投资新公司，并主要负责药物开发，以实现临床药物开发的验证概念（POC）。DMD是一种罕见遗传性疾病，主要影响新生儿中的男性，发病年龄在2至5岁之间，初期轻微影响自主能力，随着年龄增长，肌肉萎缩加剧，导致运动障碍，许多患者最终在20至30多岁时死亡。目前尚无根本或有效的治疗方法。2006年，日本神户学院大学医学康复系教授松尾政隆和神户大学医学院儿科教授竹岛泰弘首次证明，通过外显子跳跃机制，抗 sense 寡核苷酸可以恢复DMD患者的肌营养不良蛋白表达。大塚制药和孤儿病治疗研究所将联合进行临床和非临床研究，并与这两位教授合作，以实现POC。ENA寡核苷酸是一种乙烯桥接的核酸，在2'-O和4'-C端呋喃糖环上桥接乙烯。ENA中的短链核酸和ENA寡核苷酸与互补DNA和RNA具有高结合力，以及优异的热稳定性和抗核酸酶性。ENA是大塚制药的注册商标。

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