Sail Biomedicines，一家由Flagship Pioneering创立的公司，宣布任命Gene Marcantonio博士为首席医疗官。Marcantonio博士在转化医学、早期临床开发、免疫学和治疗策略方面拥有丰富的经验。他在生物技术、大型制药和学术医学的领导角色中，指导了多个基于免疫学的项目从早期开发到临床试验，包括成功的新药研究（IND）申请、1期研究和2期开发。Sail Biomedicines的执行董事长兼联合创始人John Mendlein博士表示，Marcantonio博士将为公司体内CAR-T项目的早期临床开发带来所需的临床判断、转化经验和开发领导力。Sail Biomedicines专注于利用其先进的体内eRNA-TNP CAR-T产品候选人的潜力，为自身免疫疾病提供深度B细胞耗竭和免疫重置的治疗方法。在加入Sail Biomedicines之前，Marcantonio博士曾在默克公司担任转化药理学副总裁，领导了传染病、疫苗和免疫学的早期开发工作，并参与了多种治疗药物的开发和批准。
ARMGO Pharma发布了一项针对RYR1相关肌病（RYR1-RM）治疗的Rycal ARM210（S48168）的1b期临床试验结果。该试验确认了120mg和200mg剂量ARM210每日使用的安全性和耐受性，并在200mg剂量组中首次显示出临床疗效，改善了患者的疲劳和近端肌肉力量。该研究证实了Rycal ARM210通过修复突变的“漏电”RYR1通道来恢复肌肉功能的变构作用机制。ARMGO Pharma表示，这些结果为ARM210作为RYR1-RM潜在疾病修饰治疗的进一步开发提供了依据。该研究由Dr. Joshua Todd等人撰写，发表在《eClinicalMedicine》期刊上。
ARMGO Pharma公司宣布，其研发的Rycal ARM210（S48168）在治疗RYR1相关肌病（RYR1-RM）的1b期临床试验中取得积极成果。该试验结果显示，ARM210在120mg和200mg剂量下每日给药29天对RYR1-RM患者安全性和耐受性良好，且在200mg剂量组中显示出改善疲劳和近端肌肉力量的初步疗效。该研究发表在《eClinicalMedicine》杂志上，ARMGO Pharma计划在获得RYR-1基金会和患者社区支持下，继续推进ARM210的开发，以期为RYR1-RM患者提供潜在的治疗方案。
ARMGO Pharma公司宣布其新型小分子药物Rycals中的ARM210（也称为S48168）在治疗罕见遗传性心脏病CPVT（儿茶酚胺介导的多形性室性心动过速）的II期临床试验中，已成功招募首位患者。该试验将在荷兰阿姆斯特丹大学医学中心和美国明尼苏达州罗切斯特的梅奥诊所进行，旨在评估ARM210在CPVT治疗中的安全性和有效性。CPVT是一种由RyR2（一种细胞内钙释放通道）突变引起的罕见疾病，会导致心律失常，如果不治疗，40岁前的死亡率高达30-50%。ARM210作为一种潜在的治疗药物，能够修复漏液的RyR2通道，恢复正常功能。除了CPVT，ARM210的独特机制还有望用于其他RyR介导的心脏和骨骼肌疾病。ARMGO Pharma公司CEO Gene Marcantonio表示，这项试验对于ARMGO和CPVT社区来说是一个重要里程碑，有望为CPVT提供一种疾病修饰性治疗，并验证ARM210对Ryanodine受体的独特作用机制。ARMGO Pharma已获得FDA授予的孤儿药和罕见儿科疾病指定，用于ARM210治疗CPVT患者。该II期临床试验部分由FDA的孤儿产品开发（OPD）资助。
ARMGO Pharma成功融资3500万美元，用于推进其领先分子ARM210在心脏和骨骼肌疾病领域的临床试验。此轮融资由Forbion领投，Pontifax和Kurma Partners参与。ARM210是一种口服治疗药物，旨在治疗心脏和骨骼肌疾病，如儿茶酚胺能多形性室性心动过速（CPVT）。该轮融资将支持ARM210的二期临床试验，评估其在CPVT患者中的治疗效果。ARMGO Pharma的创始人安德鲁·马克斯教授的研究表明，ARM210可以修复漏水的RyR2通道，恢复生理Ca2+稳态。目前，CPVT的标准治疗方案是β-受体阻滞剂，但它们不能修复导致心律失常的漏电通道，并且会产生强烈的副作用。ARMGO Pharma的CEO和CMO表示，他们很高兴与经验丰富的医疗保健投资者合作，推动ARM210在多个指示剂中的开发，并期待在未来两年内实现重大里程碑。
ARMGO Pharma公司宣布启动一项临床试验，使用其新型小分子药物Rycal ARM210（也称为S48168）治疗与Ryanodine受体1型相关肌病（RYR1-RM）的患者。该试验与国家神经疾病和卒中研究所（NINDS）和国家护理研究所以及国家卫生研究院（NIH）合作进行。2018年，FDA已授予ARMGO针对ARM210的孤儿药资格，作为RYR1-RM患者的潜在治疗药物。ARM210是一种针对RyR钙通道（RyR）的潜在疾病修饰疗法，该通道在遗传疾病中变得漏电，导致肌肉收缩障碍、肌肉无力和功能丧失，并激活损害肌肉的毒性途径。ARM210是一种小分子，可以结合漏电的RyR通道并修复漏电，这在RYR1-RM患者的肌肉活检体外实验中得到了证实。该试验将评估口服ARM210的安全性并探索其在患者体内的生化效应。ARMGO Pharma公司总裁兼首席医疗官Gene Marcantonio表示，这项试验是Rycal ARM210项目的重要成就，希望为RYR1-RM患者提供有效的治疗，因为目前尚无批准的治疗方法。ARMGO Pharma公司致力于应用基于机制的靶向科学开发新型小分子治疗药物，以治疗由漏电的Ryanodine受体（RyR）钙通道引起的心脏、肌肉骨骼和神经系统疾病。该公司拥有基于哥伦比亚大学科学家Andrew R. Marks的研究成果的RyR技术的独家、全球许可。ARM210项目得到了NIH（NNS19005001）的Bench to Bedside资助以及Les Laboratoires Servier的研究合作和财务支持。
ARMGO Pharma和Servier宣布将Rycal ARM210/S48168推进至临床阶段，针对杜氏肌营养不良症（DMD）进行治疗。该药物针对肌营养不良症中的Ryanodine受体（RyR），在动物模型中显示出改善肌肉力量和运动能力的效果。ARMGO Pharma和Servier自2006年起合作开发新型小分子药物Rycals，ARM210/S48168是其中一种，具有独特的口服给药配方，有望治疗DMD患者的骨骼肌、膈肌和心肌。临床研究计划于2015年开始，ARMGO Pharma的CEO Sapan Shah表示，这一决定对于治疗DMD等骨骼肌疾病具有重要意义。
ARMGO Pharma获得MDA（肌萎缩侧索硬化症协会）的100万美元资助，用于支持其新型口服小分子Rycal药物ARM210的杜氏肌营养不良症（DMD）治疗研究。ARM210针对肌细胞内钙通道Ryanodine Receptor（RyR），修复钙泄漏，改善肌肉力量和运动能力。该药物有望在DMD患者中提供治疗，无论遗传背景如何，均可作为单一疗法或与其他治疗方法联合使用。DMD是一种遗传性、退行性疾病，主要影响骨骼肌、膈肌和心脏肌肉，全球患者估计超过5万人。MDA的资助将支持ARMGO Pharma完成实验室工作，以便向FDA提交IND申请。
