Hereditary Neuropathy Foundation

公司全称：Hereditary Neuropathy Foundation

国家/地区：美国/——

类型：——

公司介绍：

Hereditary Neuropathy Foundation is a not for profit organization focused on increasing awareness of Charcot-Marie-Tooth and related inherited neuropathies, and provides support to patients and families with critical information to improve quality of life, and fund research that will lead to treatments and cures

基本信息

联系电话：

12127228396

地址：

401 Park Ave S Fl 10 NEW YORK NEW YORK 10016-8808; US; Telephone: +12127228396; Fax: +19175912758;

公司官网：

www.hnf-cure.org/

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行业领域：

应用技术：

健康管理

企业动态

Applied Therapeutics 宣布正在进行的山梨醇脱氢酶（SORD）缺乏症 3 期 INSPIRE 试验的山梨醇减少阳性数据

2023-02-16

Applied Therapeutics宣布，正在进行中的全球3期INSPIRE试验中，其药物AT-007在SORD缺陷患者中显著降低了山梨醇水平，平均降低52%，与安慰剂相比具有高度统计学意义。该试验评估了AT-007与安慰剂在16-55岁美国和欧洲SORD缺陷患者中的效果，结果显示AT-007在90天内将山梨醇水平降低了约16,000ng/ml。此外，公司正在与FDA合作，确定适当的监管路径，并提交新药申请，以尽快为SORD缺陷患者提供安全有效的治疗方案。

Taysha Gene Therapies 的 TSHA-120 治疗巨大轴突神经病（GAN）获得欧盟委员会的孤儿药资格认定

2022-05-03

Taysha Gene Therapies宣布其针对巨轴神经病（GAN）的基因疗法TSHA-120获得欧洲委员会的孤儿药指定。TSHA-120是一种正在进行的临床试验中的AAV9基因疗法，用于治疗GAN，一种罕见且具有破坏性的神经退行性疾病。临床数据显示，TSHA-120在所有治疗剂量组中表现出长期耐用性，与自然病史研究中的患者下降相比，MFM32的平均变化在3年后提高了10点。此外，活检数据证实了在TSHA-120治疗后神经纤维的活跃再生。TSHA-120已获得美国食品和药物管理局（FDA）的孤儿药和罕见儿科疾病指定。

Applied Therapeutics 宣布启动 AT-007 治疗 SORD 缺陷的 2/3 期注册研究

2021-12-16

Applied Therapeutics公司宣布启动了针对SORD缺陷的AT-007药物的注册性2/3期临床试验，旨在研究AT-007在降低SORD缺陷患者血液中山梨醇水平、改善临床症状和安全性方面的效果。SORD缺陷是一种罕见的遗传性神经病，影响周围神经和运动神经元，全球约有7300名患者。该病由缺乏山梨醇脱氢酶引起，导致山梨醇在体内积累并产生毒性。AT-007在初步研究中显示出降低血液山梨醇水平的潜力，并显示出良好的安全性。该临床试验是针对SORD缺陷患者的重要里程碑，旨在评估AT-007的生物标志物疗效和临床结果。

Taysha Gene Therapies 宣布与 GeneDx 合作赞助巨大轴索神经病变（GAN）基因检测，并与遗传性神经病变基金会和 Charcot-Marie-Tooth 协会卓越中心合作

2021-10-13

Taysha Gene Therapies与GeneDx合作，为巨轴神经病（GAN）患者提供免费遗传检测，并与遗传性神经病基金会和Charcot-Marie-Tooth协会卓越中心合作，提高疾病认知和检测可及性。Taysha的TSHA-120基因疗法在临床试验中显示出疾病进展的显著延缓。预计2021年下半年将公布高剂量组的临床数据，并有望在2021年底获得监管机构的反馈。GAN在美国和欧洲的患病率估计为2,400人。Taysha还计划与遗传性神经病基金会和Charcot-Marie-Tooth协会卓越中心合作，通过其中心为合适患者提供遗传测试，并提高患者和家庭对这一新计划的认知。

HNF 与 Rarebase 合作开发药物发现平台，开发 Charcot-Marie-Tooth （CMT）的治疗方法

2021-10-12

HNF与Rarebase合作，利用Rarebase的“Function”药物发现平台，共同开展针对CMT（查尔科-玛丽-图特病）的治疗药物研发。项目旨在筛选数千种FDA批准的药物和新型药物，针对CMT的十个亚型进行靶向治疗。合作目标是识别每种亚型的最有希望的治疗药物，并在患者来源的细胞模型中进行测试，包括诱导多能干细胞来源的神经元（iPSC神经元）。此举旨在加快和降低治疗药物的开发成本，减少对动物研究的依赖。此外，HNF的TRIAD项目将连接Rarebase与全球的CMT研究人员、临床医生和其他利益相关者，以扩大研究团队。目前，CMT尚无批准的治疗方法。该合作预计在2022年第一季度分享初步结果。

Rarebase 与 15 家罕见病患者组织合作推出神经科学药物发现平台

2021-09-14

Rarebase公司推出了一款名为Function的神经科学药物发现平台，与15家罕见病患者组织合作，旨在发现罕见遗传病的药物和靶点。该平台旨在通过合作模式，推动罕见病药物研发，解决目前全球数百万罕见病患者无治疗选择的问题。合作组织包括ADNP Kids Research Foundation、SynGAP Research Fund、FOXG1 Research Foundation等，共同致力于加速药物发现，并通过创新合作模式推动科学进步。

遗传性神经病基金会宣布与 Acetylon Pharmaceuticals 建立新的合作伙伴关系，以探索 Charcot-Marie-Tooth 病的潜在疗法

2016-01-26

Hereditary Neuropathy Foundation（HNF）与Acetylon Pharmaceuticals，Inc.宣布建立新合作关系，共同致力于开发针对Charcot-Marie-Tooth（CMT）疾病的治疗方法。HNF已承诺投入150万美元用于CMT研究，并与Sheffield大学保持长期合作。Acetylon将提供HDAC6抑制剂化合物进行测试。HNF将继续支持研发，并支持患者中心的项目和临床试验。CMT是一种影响近300万人的遗传性周围神经病变，目前尚无治愈方法。HNF致力于提高对CMT的认识，支持患者和家庭，并支持相关研究。

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