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Jain Foundation

公司全称:Jain Foundation
国家/地区:美国/——
类型:——
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公司介绍:
Jain Foundation是一家位于美国的非营利组织,致力于罕见疾病的研究和治疗。该基金会专注于进行基因疗法和再生医学方面的研究,以寻找治愈罕见疾病的方法。其研究领域包括神经肌肉疾病、遗传性疾病等,旨在为这些疾病的患者提供新的治疗选择。Jain Foundation提供的产品与服务包括研究资助、患者教育和支持等,为患者和家庭提供全方位的援助。

基本信息

联系电话:

14258821492

地址:

9725 3rd Ave NE Ste 204 SEATTLE WASHINGTON 98115-2024; US; Telephone: +14258821492; Fax: +14256581703;

公司官网:

www.jain-foundation.org/

企业画像
行业领域:
应用技术:
  • 治疗技术

企业动态

生物技术公司Kinea Bio Inc.近日宣布其在基因疗法项目中的两大成就:Jain Foundation承诺投资高达110万美元以支持关键的前临床研究,并从Solid Biosciences获得了其专有的下一代肌肉靶向递送载体AAV-SLB101的战略许可。这些进展为Kinea Bio的双AAV基因疗法KNA-155的研发提供了科学和财务基础。Jain Foundation的资金将支持关键的新药申请(IND)启用活动,包括在Dysferlin缺陷动物模型中进行剂量寻找和GLP毒性研究。此外,Kinea Bio还获得了Solid Biosciences的AAV-SLB101载体,这是一种经过临床验证的肌肉靶向AAV,用于高效骨骼肌递送并减少肝脏摄取。这些合作和投资将加速KNA-155的研发,为患有Dysferlinopathy的患者带来新的治疗希望。
LGMDR2,即肌营养不良症,是一种由DYSF基因突变引起的罕见遗传性肌肉疾病。一项由MCRI和Jain Foundation合作进行的动物研究表明,在肌肉中,目标CD49d RNA和关键免疫细胞RNA水平显著降低。这些数据支持将研究推进到2022年第三季度或第四季度进行的为期更长的疗效研究。Antisense Therapeutics公司表示,这一发现令人兴奋,因为它标志着该公司在ATL1102新肌肉疾病适应症方面的成功科学探索。该研究旨在通过降低肌肉脂肪来改善肌肉性能,并有望为这种罕见疾病提供有效的治疗方法。
Catabasis Pharmaceuticals与Jain Foundation宣布合作研究edasalonexent(CAT-1004)在Dysferlinopathy中的应用。Dysferlinopathy是一种罕见的疾病,导致肌肉功能逐渐减弱,目前尚无治疗方法。Edasalonexent正在开发用于治疗Duchenne肌肉萎缩症,并有望帮助Dysferlinopathy患者。双方将开展预临床研究,通过磁共振成像和磁共振波谱技术评估edasalonexent在治疗Dysferlinopathy中的潜力。研究预计在2020年上半年获得初步结果。Jain Foundation的联合总裁表示,他们期待与Catabasis合作推进Dysferlinopathy的研究,以帮助那些患者。Catabasis的CSO表示,他们期待了解edasalonexent在Dysferlinopathy中的潜力,该疾病与Duchenne肌肉萎缩症有相似的未满足需求。
Evotec AG与Jain Foundation Inc.宣布,双方将2012年首次签订并去年续签的合作协议进一步延长和扩展。新阶段合作包括在多种检测格式下筛选化合物库,以支持Jain Foundation理解并治愈肌营养不良症,这是一组遗传性骨骼肌病。这标志着Jain Foundation在识别可以对抗肌营养不良症表型的治疗药物方面的努力取得了重大进展。Evotec首席运营官Mario Polywka表示,他们很高兴继续与Jain Foundation合作,并成为这一重要步骤的一部分。Jain Foundation总裁兼首席执行官Plavi Mittal表示,他们对与Evotec的项目进展感到满意,并期待药物开发计划的筛选阶段。2012年,Evotec和Jain Foundation启动了一项研究项目,旨在探索和验证基于细胞检测原理,用于使用肌营养不良症缺乏的骨骼肌细胞的高通量筛选。2013年,双方扩展了合作,利用Evotec的检测开发和筛选能力。Jain Foundation是一家位于华盛顿州西雅图的私人资助的非营利组织,专注于寻找由肌营养不良症引起的治疗方法。肌营养不良症是一组导致肌肉无力的疾病,所有这些疾病都涉及肌肉细胞本身的异常,而不是控制肌肉的神经。所有肌营养不良症都是由遗传突变引起的。
Jain基金会与Cellular Dynamics International(CDI)签订了一项合作协议,旨在利用患者来源的诱导多能干细胞(iPSC)线作为疾病模型进行基础研究和药物发现。这项合作旨在为目前尚无有效治疗方法的遗传性疾病,如LGMD2B和MMD1型肌营养不良症,开发新的药物和疗法。CDI将利用其MyCell产品线创建LGMD2B/Miyoshi患者的iPSC线,这些iPSC将模拟疾病并帮助研究人员更好地理解这些疾病。Jain基金会希望通过这些疾病模型促进药物发现,而CDI则将继续开发相关细胞类型,如骨骼肌细胞,以支持Jain基金会的目标。
Evotec AG与Jain Foundation宣布扩展和深化他们的研究合作,利用Evotec的检测开发与筛选能力支持Jain Foundation在理解并治愈肌营养不良症方面的目标。双方自2012年起合作开发基于细胞的高通量筛选检测,旨在识别改善肌营养不良细胞福祉的化合物。此次合作强调了基金会对于满足未满足医疗需求所发挥的作用,以及Evotec的发现平台如何高效有效地支持这些目标。Jain Foundation的总裁兼首席执行官Plavi Mittal表示,他们期待与Evotec合作筛选化合物库,这是实现为LGMD2B/MM寻找疗法的重要一步。

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