日本Renalys Pharma公司宣布为日本小儿肾病学协会组织的Alport综合征登记研究提供财务支持。该研究由神户大学医学院儿科Kandai Nozu教授领导。Renalys将提供研究资金,但不会参与研究实施、数据分析或发表。日本小儿肾病学协会会长、琉球大学医学院儿科教授Koichi Nakanishi表示,登记研究对于可视化现实医疗实践至关重要,对于提高医疗保健质量、制定政策决策和建立循证治疗方法不可或缺。研究的主要研究者Kandai Nozu教授补充说,已有超过300例病例登记在此研究中,日本正在建立一个独特的、高质量的登记数据库,该数据库与海外数据库不同。收集到的数据将有助于了解Alport综合征的临床特征,评估现有疗法的有效性,并评估新药的开发效果。Renalys致力于通过开发针对肾脏疾病创新疗法,为日本及亚洲的患者提供更好的治疗选择。Alport综合征是一种遗传性肾脏疾病,以儿童期开始的血尿和蛋白尿为特征,逐渐导致肾功能损害。严重病例通常在青春期后期或成年早期进展至终末期肾病,也可能伴有听力丧失或眼部症状。作为一种罕见病(指定为难治性疾病No. 218),Alport综合征目前尚无已建立的治愈治疗方法,迫切需要有效的治疗选择。
日本静冈大学、神户大学与京都生物技术公司Noster Inc.的联合研究揭示了预防肥胖的新型后生生物途径。研究发现,有益肠道细菌产生的一种天然化合物可以直接作用于脂肪细胞,减小其体积并改善细胞代谢。这一发表在《Nutrients》杂志上的研究指出,微生物群衍生的化合物可能通过新的机制帮助对抗肥胖和相关疾病。该化合物HYA(10-羟基-顺-12-十八烯酸)是由某些肠道细菌(包括乳杆菌)代谢亚油酸(一种常见膳食脂肪)时产生的。虽然HYA之前已被证明可以支持肠道健康和控制炎症,但这项研究是首次证明它可以直接改变脂肪细胞的行为。研究发现,喂食高脂肪饮食的小鼠在补充HYA五周后,脂肪细胞显著减小,表明减少了与胰岛素抵抗和慢性炎症密切相关的脂肪细胞肥大。研究人员还检查了HYA对培养的脂肪细胞的影响,发现HYA处理的脂肪细胞积累的脂肪较少,脂肪合成基因(FAS、ACC1、SCD1)的表达减少,而参与脂肪氧化的基因(CPT1A)的表达增加。这种转变与AMP-激活蛋白激酶(AMPK)的激活有关,AMPK是细胞中关键的能量调节酶。重要的是,研究发现HYA提高了脂肪细胞内的钙水平,这反过来又激活了AMPK。这种新描述的机制独立于GPR40和GPR120两种先前认为介导HYA作用的受体,表明涉及了不同的信号途径。这些结果强化了后生生物——由肠道微生物产生的有益物质——可以通过直接作用于远距离组织来影响代谢健康的观点。
Synplogen与Ginkgo Bioworks宣布在日本加速全球DNA制造和基因治疗平台服务。Synplogen,一家从神户大学科学技术创新研究生院分离出来的合成生物学初创公司,提供定制DNA合成和基因治疗生物制造服务,与Ginkgo Bioworks达成非约束性谅解备忘录,旨在推进日本市场的全球DNA制造和基因治疗平台服务。Synplogen计划支持并推广Ginkgo的基因治疗服务,为日本生物技术和制药生态系统提供业务发展和市场营销支持。Ginkgo将利用其端到端的AAV基因治疗开发平台,结合其在高通量设计和合成优化方面的独特专长,推动日本生物经济的进步。
日本神户大学的研究团队在《高血压》杂志上发表了一项研究,揭示了肠道细菌在致命性心血管疾病——腹主动脉瘤(AAA)发展中的作用。研究通过给胆固醇代谢受损的小鼠喂食高胆固醇饮食,并分别给予口服抗生素、腹腔注射抗生素或仅给予水,发现口服抗生素组的小鼠肠道微生物群被显著抑制,且AAA的发病率和相关死亡率最低。研究还发现,口服抗生素组小鼠主动脉中单核细胞(一种白细胞)的积累量非常低,这与脾脏中单核细胞生成和储存的显著减少有关。此外,抑制肠道细菌导致Nod1配体(一种通常激活免疫细胞表面受体的蛋白质)水平降低,而Nod1配体的注射则导致小鼠主动脉中单核细胞积累和主动脉膨胀。这项研究首次证明了肠道微生物群或细菌信号可能是AAA的新治疗靶点,并指出影响肠道健康的生活方式选择也可能对心脏健康产生深远影响。
Lynk Pharmaceuticals与日本神户大学和理化学研究所达成独家许可协议,共同开发具有新型作用机制的RAS抑制剂。RAS作为多种癌症的关键驱动因素,如胰腺癌、结直肠癌和肺腺癌,长期以来一直是药物研发的难题。尽管近年来对KRAS G12C亚型的不可逆结合取得进展,但该方法无法抑制其他更占主导地位的KRAS突变体。基于神户大学和理化学研究所的结构生物学和筛选成果,Lynk Pharmaceuticals将利用其药物化学和药物设计专长,开发具有理想特性的RAS抑制剂,以针对更广泛的难以治疗的RAS肿瘤驱动因素,并最终将化合物用于临床应用。Lynk Pharmaceuticals是一家处于临床阶段的制药公司,致力于发现和开发治疗癌症和免疫及炎症疾病的创新药物。该公司由来自辉瑞、默克和强生的资深药物研究员创立,拥有超过70年的丰富药物发现经验。Lynk Pharmaceuticals旨在通过与世界知名研究机构的合作,挑战数十年的难以治疗的靶点,为患者带来新的希望。
2012年12月27日,日本神户,神户大学、KNC实验室和第一三共制药公司宣布签订一项全球独家许可协议,共同开发、生产和销售与Ras信号通路相关的化合物。神户大学和KNC共同发现这些化合物,第一三共制药公司将支付前期费用、里程碑和版税。此外,双方还签署了联合研究协议,旨在发现与Ras依赖性信号传导相关的抗癌药物。神户大学通过X射线晶体学和核磁共振光谱确定了目标蛋白的三维结构,并发现了一个可被低分子量化合物靶向的“可用药”特定口袋。双方利用计算机模拟和结构生物学研究等方法,成功设计和合成了具有良好抗癌活性的化合物。这一成果得益于国家生物医学创新研究所的合同研究和厚生劳动省的科学研究资助。第一三共制药公司将肿瘤学领域作为前沿治疗领域,旨在加强其药物开发管道,并通过与神户大学的产学研合作加速新药发现。