Tern Therapeutics Launches with $15 Million Financing and Pipeline in CLN2 Batten Disease
Y-mAbs Therapeutics公司在即将于加拿大多伦多举行的SNMMI 2024年会上展示其新型癌症治疗产品GD2-SADA的预临床数据。GD2-SADA是一种自我组装和分解的双特异性融合蛋白，用于前靶向放射免疫治疗（PRIT）。研究结果表明，GD2-SADA蛋白与多种“笼子”镧系金属之间存在实时、高亲和力结合，这强化了GD2-SADA在诊断和治疗GD2表达肿瘤的潜在临床效用。Y-mAbs Therapeutics将继续推进GD2-SADA项目进入1期临床试验。该技术由Memorial Sloan Kettering Cancer Center开发，独家许可给Y-mAbs。Y-mAbs Therapeutics是一家专注于开发新型放射免疫治疗和抗体治疗产品的商业阶段生物制药公司，其产品管线包括DANYELZA®（naxitamab-gqgk），这是FDA批准用于治疗复发或难治性高风险神经母细胞瘤的药物。
Y-mAbs Therapeutics公司在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布了其新型放射免疫疗法GD2-SADA的预临床数据。该数据展示了GD2-SADA在GD2表达细胞系和镧系金属DOTA复合物上的结合特性，并证明了其在与Lutetium 177（Lu177）-DOTA结合用于预靶向放射免疫疗法（PRIT）时的抗肿瘤效果。研究显示GD2-SADA与表达GD2的细胞系有紧密的结合，其结合性能通过p53衍生的SADA结构域得到显著提升，该结构域驱动GD2-SADA四聚体的自组装和分解，增强了结合能力。此外，GD2-SADA对镧系金属DOTA复合物表现出高亲和力结合，为GD2-SADA Lu177 PRIT在体内的强大和剂量响应性抗肿瘤效果提供了药理学基础。这些发现为GD2-SADA PRIT在GD2阳性肿瘤的成年人和青少年患者中的临床开发铺平了道路。
Y-mAbs Therapeutics宣布了其新型癌症治疗药物naxitamab在治疗复发或难治性高风险神经母细胞瘤患者的临床试验结果。该研究在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上以海报形式展示。结果显示，naxitamab与GM-CSF联合治疗能够显著提高患者的总体反应率，其中50%的患者达到部分或完全缓解。研究还发现，继续使用naxitamab治疗可以进一步降低疾病进展，同时治疗相关的不良事件主要为一、二级，且多数不良事件未导致治疗中断。此外，独立回顾性分析显示，naxitamab与其他化疗药物联合使用时，对难治性神经母细胞瘤患者具有良好的疗效和可控的安全性。
Y-mAbs Therapeutics宣布在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上有四篇摘要被接受。公司展示了其SADA PRIT技术平台和已批准的疗法DANYELZA®（naxitamab-gqgk）的数据，DANYELZA®用于治疗难治性神经母细胞瘤。此外，Y-mAbs将在会议期间在展位上提供评论，并讨论其产品管线和研发计划。
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Y-mAbs Therapeutics公司宣布，其针对儿童难治性神经母细胞瘤的疗法DANYELZA®（naxitamab-gqgk）在即将于加拿大渥太华举行的国际儿童肿瘤学会第55届大会上获得四项摘要接受。这些摘要涉及DANYELZA®在不同患者群体中的疗效和安全性，包括使用和不使用类固醇预处理的患者。此外，公司另一项关于Naxitamab在临床试验中不良反应发生和缓解的研究摘要也获批准在线发表。DANYELZA®是由纪念斯隆凯特琳癌症中心研发，并由该中心独家授权给Y-mAbs的公司。该药物目前被批准用于治疗对先前治疗无反应或复发的1岁及以上儿童和成人高风险神经母细胞瘤患者。
Life Edit will receive an upfront cash payment and is eligible to receive milestone payments of 250-335 million US dollars for each of seven development programmes, as well as tiered royalties on global net sales.Life Edit has the option to a global profit share on one programme.
Dyne Therapeutics在ASGCT年会上展示了其FORCE™平台在非人灵长类动物中实现了中枢神经系统的广泛分布，并在DM1疾病模型中显著降低了有毒核DMPK RNA和脑中焦点的数量。该平台利用转铁蛋白受体1（TfR1）克服了将寡核苷酸治疗药物递送到肌肉组织的局限性，并通过TfR1促进治疗药物在中枢神经系统中的摄取。研究显示，通过静脉注射FORCE结合体，一种结合了抗义寡核苷酸（ASO）的TfR1结合Fab抗体，在非人灵长类动物和创新的hTfR1/DMSXL小鼠模型中均实现了对中枢神经系统的递送。这些数据表明FORCE平台在治疗神经肌肉疾病方面具有巨大潜力。
CAMBRIDGE, MA and DURHAM, NC / ACCESSWIRE / February 22, 2023 / Moderna, Inc. (NASDAQ:MRNA), a biotechnology company pioneering messenger RNA (mRNA) therapeutics and vaccines and Life Edit Therapeutics Inc., an ElevateBio company focused on next-generation gene editing technologies and therapeutics, today announced a strategic research and development collaboration to discover and develop in vivo mRNA gene editing therapies. The partnership will combine Life Edit's suite of proprietary gene editing technologies, including base editing, with Moderna's mRNA platform to advance in vivo gene editing therapies against a select set of therapeutic targets. mRNA may hold promise in the delivery of gene-editing technology, which has the potential to treat or cure rare genetic and other diseases.Life Edit's gene editing platform offers a large and diverse library of base editors and RNA-guided nucleases (RGNs). The RGNs are smaller in size when compared to conventional nucleases, potentially enabling greater versatility for delivery. Life Edit's nuclease collection features a range of Protospacer Adjacent Motifs (PAMs), short sequences that determine the DNA segments in the genome to which a nuclease can bind. The diversity of Life Edit's PAM collection enables base editing at more sites than any one nuclease could achieve, offering unprecedented access to the genome to target disease.
