Charcot-Marie-Tooth Association

公司全称：Charcot-Marie-Tooth Association

国家/地区：美国/——

类型：——

公司介绍：

CMT (Charcot-Marie-Tooth Association) United Kingdom is the UK’s charity dedicated to supporting people living with Charcot-Marie-Tooth disease

基本信息

联系电话：

16104999264

地址：

PO Box 105 GLENOLDEN PENNSYLVANIA 19036-0105; US; Telephone: +16104999264; Fax: +16104999267;

公司官网：

www.cmtausa.org/

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行业领域：

应用技术：

健康管理

企业动态

Applied Therapeutics 宣布正在进行的山梨醇脱氢酶（SORD）缺乏症 3 期 INSPIRE 试验的山梨醇减少阳性数据

2023-02-16

Applied Therapeutics宣布，正在进行中的全球3期INSPIRE试验中，其药物AT-007在SORD缺陷患者中显著降低了山梨醇水平，平均降低52%，与安慰剂相比具有高度统计学意义。该试验评估了AT-007与安慰剂在16-55岁美国和欧洲SORD缺陷患者中的效果，结果显示AT-007在90天内将山梨醇水平降低了约16,000ng/ml。此外，公司正在与FDA合作，确定适当的监管路径，并提交新药申请，以尽快为SORD缺陷患者提供安全有效的治疗方案。

Addex 报告 2021 年第三季度财务业绩并提供公司最新情况

2021-11-04

Addex Therapeutics于2021年11月4日发布了2021年第三季度财务报告，报告显示公司现金及现金等价物为1.55亿瑞士法郎（约合1.66亿美元），第三季度现金使用量为260万瑞士法郎。公司启动了Dipraglurant用于治疗眼睑痉挛的II期临床试验，并继续推进与Indivior的战略合作，获得额外400万美元资金。此外，Addex还与Charcot-Marie-Tooth协会达成研究合作，评估CMT1A的候选药物。财务方面，公司第三季度收入增长，研发和一般管理费用有所增加，净亏损扩大。

Taysha Gene Therapies 宣布与 GeneDx 合作赞助巨大轴索神经病变（GAN）基因检测，并与遗传性神经病变基金会和 Charcot-Marie-Tooth 协会卓越中心合作

2021-10-13

Taysha Gene Therapies与GeneDx合作，为巨轴神经病（GAN）患者提供免费遗传检测，并与遗传性神经病基金会和Charcot-Marie-Tooth协会卓越中心合作，提高疾病认知和检测可及性。Taysha的TSHA-120基因疗法在临床试验中显示出疾病进展的显著延缓。预计2021年下半年将公布高剂量组的临床数据，并有望在2021年底获得监管机构的反馈。GAN在美国和欧洲的患病率估计为2,400人。Taysha还计划与遗传性神经病基金会和Charcot-Marie-Tooth协会卓越中心合作，通过其中心为合适患者提供遗传测试，并提高患者和家庭对这一新计划的认知。

CMTA 和 Addex Therapeutics 合作推进 GABA B PAM 作为 CMT1A 的潜在治疗方法

2021-09-22

Charcot-Marie-Tooth协会（CMTA）与Addex Therapeutics公司宣布合作，旨在研究治疗CMT1A型疾病（最常见亚型，影响约150万人）的潜在疗法。该合作将评估Addex的专有正变构调节剂（PAMs）对GABAB受体的益处，该受体在控制CMT1A大鼠模型中PMP22（与CMT1A相关的外周神经病变）的过度表达中起关键作用。CMTA的STAR战略旨在加速CMT治疗药物的开发，自启动以来已与近40家制药和生物技术公司及全球领先研究实验室建立了研究伙伴关系。此次研究联盟将进行联合研究计划，旨在评估GABAB PAMs在CMT1A大鼠模型中的慢性给药效果，并测量关键结果，包括生物标志物、运动功能、电生理学和周围神经组织学。

Regenacy Pharmaceuticals 宣布与 Charcot-Marie-Tooth 协会（CMTA）合作，推进 Ricolinostat 治疗遗传性神经病变

2018-08-02

Regenacy Pharmaceuticals与Charcot-Marie-Tooth协会合作，旨在验证HDAC6在多种Charcot-Marie-Tooth（CMT）疾病中的作用，并评估选择性HDAC6抑制剂ricolinostat在动物模型中的疗效。同时，公司任命了神经肌肉科主任和周围神经病诊所及皮肤传入实验室主任David Herrmann博士加入其科学顾问委员会。CMT疾病是一种青少年或成年早期出现的进行性和退行性神经疾病，目前尚无FDA批准的治疗方法。Regenacy计划利用CMTA的专家预临床测试能力，评估ricolinostat在CMT动物模型中的疗效，以支持临床试验的启动。此外，Herrmann博士将带来其在周围神经病，尤其是CMT疾病临床结果测量方面的丰富经验，以帮助Regenacy继续开发ricolinostat治疗CMT。

MDA 和 CMTA 基金资助研究 Charcot-Marie-Tooth 病的基因治疗

2017-03-17

肌肉萎缩症协会（MDA）和查尔科-玛丽-图特协会（CMTA）宣布向克莱奥帕斯·克莱帕博士提供总计119,999美元的研究资助，用于研究基因疗法在第二常见型查尔科-玛丽-图特病（CMT）中的有效性。这笔资助是MDA新批准的29项资助中的一项，总金额超过700万美元。MDA和CMTA自2016年起合作，旨在推进CMT研究、治疗开发和临床护理，并通过改善受CMT影响的儿童和成人、医疗专业人士及公众的教育来增加对这种疾病的理解。克莱帕博士是塞浦路斯神经学研究所和塞浦路斯分子医学院的高级神经科顾问教授，他的新研究将探讨在疾病发生后的基因疗法治疗是否会导致CMT1X的功能改善。克莱帕博士之前的研究表明，注射治疗CMT1X的基因可以改善神经和运动功能。CMTA首席执行官吉勒·布沙德表示，CMTA的STAR研究计划的核心是合作，因此很高兴与MDA共同资助这一研究项目。CMT是一种常见的遗传性神经疾病，影响美国大约每2500人中的一个人。MDA自1950年以来已资助超过3600万美元的CMT研究，目前正资助16项CMT研究，总额超过430万美元。CMTA通过STAR研究网络资助和促进目标活动，旨在通过联盟伙伴关系推进疗法，过去三年内有40项研究项目，总资助额超过500万美元。

Charcot-Marie-Tooth 协会与 Affectis 合作，推进 Charcot-Marie-Tooth 1A 疾病的治疗

2015-04-20

2015年4月20日，德国多特蒙德，Charcot-Marie-Tooth协会（CMTA）宣布与Affectis Pharmaceuticals AG达成合作，旨在评估由Affectis和Lead Discovery Center GmbH（LDC）共同开发的P2X7配体门控离子通道小分子拮抗剂的药理学。CMTA将评估Affectis高级化合物在CMT1A神经和行为模型中的疗效。Affectis是一家治疗开发公司，自2013年以来成为LDC的全资子公司。合作目标是评估具有高活性和口服生物利用度的P2X7拮抗剂在治疗CMT1A中的潜力。先前的研究表明，P2X7过度活性可能与CMT1A的发病机制有关，其抑制可能导致髓鞘修复。CMTA首席执行官Patrick Livney表示，该合作代表了CMTA开发治疗CMT1A的新型药物类别的激动人心的新机会。Affectis首席执行官Michael Hamacher表示，期待与CMTA的优秀专家团队合作，共同推进P2X7候选药物成为治疗Charcot-Marie-Tooth 1A的有效疗法。CMT1A是一种罕见的遗传性运动和感觉脱髓鞘周围神经病，由染色体17上的PMP22基因的重复和继发性毒性过表达引起。目前尚无治愈此疾病的方法。

Addex 和 Charcot-Marie-Tooth 协会合作推进 Charcot-Marie-Tooth 1A 疾病的ADX71441

2014-10-21

瑞士日内瓦，2014年10月21日——领先的基于异构调节的药物发现和开发公司Addex Therapeutics（SIX: ADXN）宣布与Charcot-Marie-Tooth协会（CMTA）合作，评估ADX71441在CMT1A疾病（一种罕见的遗传性运动和感觉脱髓鞘性周围神经病）的预临床模型中的药理学。CMTA将评估ADX71441作为神经行为模型中CMT1A的药物候选物的疗效，并评估其抑制与疾病正常进展相关的运动和感觉控制缺陷的潜力。Addex Therapeutics的CEO Tim Dyer表示，这是与CMTA的第一个合作，也是执行通过与患者倡导组织合作推进其产品线的策略的又一例证。ADX71441是一种GABA-B受体正性异构调节剂（PAM），在治疗CMT1A疾病方面显示出独特的治疗机会。

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