凯莱拉疗法,一家专注于提升肥胖治疗新纪元的先进临床阶段生物技术公司,宣布任命道格·帕甘为公司的首席财务官。帕甘拥有超过二十年的财务、投资者关系和资本形成经验,曾在多家公共和私营生物制药公司担任首席财务官和首席运营官。加入凯莱拉之前,帕甘曾担任Atalanta疗法公司的首席财务官和首席运营官,并现任该公司董事会成员。凯莱拉疗法致力于推进多样化的产品管线,为处于不同治疗阶段的肥胖患者提供治疗选择。其领先产品候选药物KAI-9531是一种每周一次注射的GLP-1/GIP受体双重激动剂,正在全球进行3期临床试验。
KSQ Therapeutics宣布在Phase 1/2临床试验中首次为患者使用KSQ-004EX,这是一种创新的CRISPR工程化TIL(eTIL)疗法,旨在治疗实体瘤。该疗法通过CRISPR/Cas9基因编辑技术使SOCS1和Regnase-1基因失活,有望成为多种实体瘤治疗的首选药物。该公司的CRISPRomics平台发现SOCS1和Regnase-1是抑制TIL清除实体瘤的关键基因。该试验的首位患者由德克萨斯大学MD安德森癌症中心的Rodabe Amaria博士招募。这是一项针对晚期实体瘤患者的开放标签、剂量递增研究,主要目标是评估KSQ-004EX的安全性和耐受性,以及评估其在特定指示症候群中的抗肿瘤活性。KSQ-004EX是一种自体细胞疗法,通过CRISPR/Cas9技术对TIL进行基因编辑,以最大化抗肿瘤活性。
新闻摘要:
2025年4月9日,美国马萨诸塞州莱克星顿,KSQ Therapeutics公司宣布,其研发的针对实体瘤的新疗法KSQ-004EX的临床试验已开始。这种疗法利用CRISPR/Cas9基因编辑技术,关闭了SOCS1和Regnase-1基因,增强了TIL(肿瘤浸润淋巴细胞)的抗癌能力。该疗法有望成为治疗多种实体瘤的领先药物。目前,KSQ-004EX的第一位患者已经接受治疗。这是一项针对晚期实体瘤患者的开放标签、剂量递增试验,旨在评估其安全性和耐受性,并评估其抗癌活性。KSQ Therapeutics专注于开发多种治疗癌症的药物,其CRISPRomics平台能够发现新的治疗靶点。更多详情请访问公司网站ksqtx.com。
KSQ Therapeutics与CTMC宣布战略合作,加速KSQ的两个领先eTIL项目KSQ-001EX和KSQ-004EX的研发,旨在治疗实体瘤。这两个项目通过编辑SOCS1和Regnase-1基因,有望成为癌症治疗领域的一流细胞疗法。合作将帮助KSQ为临床研究制造eTIL疗法,并解决实体瘤治疗中的未满足需求。CTMC的CEO Jason Bock强调,通过工程化TIL疗法,KSQ的方法可以增强T细胞在肿瘤微环境中的功能。KSQ-001EX和KSQ-004EX在预临床模型中表现出增强的疗效和抗肿瘤功能,以及提高T细胞的持久性和记忆形成。KSQ Therapeutics致力于开发多种药物模态的肿瘤和免疫治疗药物,而CTMC旨在加速细胞疗法的开发和制造。
KSQ Therapeutics与Roche达成全球许可和合作开发协议,共同推进KSQ-4279的研发和商业化。KSQ-4279是一种首创的、强效且选择性的USP1小分子抑制剂,USP1是一种调节DNA损伤反应(DDR)的蛋白,其作用机制与PARP抑制剂等不同。该药物目前处于1期临床试验阶段,用于治疗实体瘤。Roche将负责KSQ-4279的开发,KSQ将获得前期付款和里程碑及版税支付。此合作使KSQ能专注于自身免疫疗法项目,并继续利用其成功的平台发现新靶点。DDR是肿瘤学领域的研究热点,Roche对与KSQ合作开发USP1抑制剂表示兴奋,旨在为多种癌症患者提供新的治疗选择。
KSQ Therapeutics与Takeda扩大了其战略免疫肿瘤合作,旨在发现和验证新型肿瘤靶点,以开发针对癌症患者耐药机制的治疗方法。该合作基于KSQ的CRISPRomics发现平台,Takeda将向KSQ支付前期款项并投资数百万美元。如果达成协议中的所有里程碑,KSQ还有资格获得高达5.1亿美元的后续付款,以及潜在产品的净销售额提成。这一合作进一步证明了CRISPRomics平台在发现新型靶点方面的有效性,并展示了KSQ在实现研究里程碑方面的能力。Takeda对KSQ的CRISPRomics平台及其在体内基因筛选方面的能力表示鼓励,期待进一步合作以识别影响肿瘤对免疫细胞介导死亡的敏感性的新型靶点。KSQ Therapeutics正在推进一系列肿瘤和免疫导向的药物候选项目,旨在治疗多种药物模态的癌症。
KSQ Therapeutics宣布,其CRISPRomics平台技术识别的多个研究阶段的DNA损伤响应(DDR)项目已被日本制药公司Ono Pharmaceutical Co., Ltd.收购。这些项目均为新颖,具有成为同类首创疗法的潜力。Ono将向KSQ支付数百万美元的前期费用和潜在里程碑付款,以及基于净销售额的版税。此举标志着KSQ平台在识别新型肿瘤学靶点和开发潜在同类首创项目方面的能力得到进一步验证。Ono表示,期待通过这些项目开发出创新药物,帮助治疗癌症患者。
KSQ Therapeutics宣布,日本制药公司Ono Pharmaceutical Co., Ltd.已收购了其利用CRISPRomics平台技术识别的多个处于研究阶段的DNA损伤响应(DDR)癌症项目。这些项目均为新颖,具有成为同类首创疗法的潜力。此次收购进一步证明了KSQ平台在识别新颖癌症靶点和开发潜在同类首创项目方面的能力。Ono表示,期待通过这些项目开发出创新药物,帮助治疗癌症患者。根据协议,ONO将向KSQ支付数百万美元的前期费用和潜在的里程碑付款,以及基于净销售额的版税。KSQ Therapeutics专注于开发治疗癌症和自身免疫疾病的药物,其CRISPRomics发现引擎使基因组规模的药物发现成为可能。Ono则专注于癌症、免疫学、神经学和具有高医疗需求的特定领域的创新药物研发。
Ubiquigent Limited庆祝其DUBprofiler化合物分析平台成立10周年,同时生物技术公司KSQ Therapeutics加入其客户群。过去十年,Ubiquigent为制药和生物技术公司及众多学术机构的研究团队,分析了数千种化合物,旨在寻找新型去泛素化酶(DUB)抑制剂。KSQ Therapeutics委托Ubiquigent评估其新型化合物,其中一种化合物成为首个进入临床试验的DUB抑制剂。DUBprofiler是高度引用和全面的DUB酶分析平台,其不断扩大的酶库高效识别新型DUB抑制剂并确定其选择性和效力。Ubiquigent的CEO Jason Mundin表示,公司将继续发展DUBprofiler平台及其它能力,支持这一领域的研究。
KSQ Therapeutics与Takeda达成一项广泛的战略合作协议,共同研究、开发和商业化新型免疫肿瘤疗法。该合作包括两个T细胞项目和一个广泛的发现项目,旨在识别自然杀伤(NK)细胞靶点。潜在的前期和临床里程碑付款超过1亿美元,且KSQ有权获得每个产品的额外开发和商业化里程碑付款。KSQ保留一个在美国的产品成本/利润共享选项,并有权获得每个商业化产品的潜在版税。合作将利用KSQ的CRISPRomics技术识别和开发新型免疫肿瘤疗法,包括两个已由KSQ识别和验证的T细胞靶点,以及可能引入的两个额外T细胞靶点。此外,双方还将合作发现和开发调节NK细胞靶点的疗法。根据协议,KSQ授予Takeda独家、全球、带版税的许可,以开发、制造和商业化使用KSQ的CRISPRomics技术识别的细胞和非细胞疗法产品。
CRISPR Therapeutics与KSQ Therapeutics达成一项许可协议,双方将共享知识产权,以推动各自在癌症细胞疗法领域的研发。CRISPR Therapeutics将获得KSQ的知识产权,用于编辑特定新型基因靶点,而KSQ则将获得CRISPR Therapeutics的知识产权,用于编辑KSQ发现的基因靶点。此次合作将有助于两家公司加速药物研发进程,并有望推动癌症治疗领域的创新。