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IntraBio Ltd

公司全称：IntraBio Ltd
国家/地区：英国/——
类型：——
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公司介绍：
IntraBio Ltd founded in 2015 is using a novel therapeutic platform that can directly or indirectly target the endo/lysosomal system for the discovery of new therapeutics. In particular, the company is focusing on unrecognized therapeutic opportunities in neurological and infectious diseases with unmet clinical need. The scientific founders of IntraBio are from the Department of Pharmacology at the University of Oxford and the University of Munich,

基本信息

联系电话：

441865283700

地址：

Begbroke Hill Woodstock Road KIDLINGTON OXFORDSHIRE OX5 1PH; GB; Telephone: +441865283700;

公司官网：

intrabio.co.uk

企业画像
行业领域：
研发信息
适应症：
治疗领域：

企业动态

Curant Health 被 IntraBio 选为 AQNEURSA（左乙酰亮氨酸）的独家专业药房，AQNEURSA™ 是 C 型尼曼匹克病的第一个独立疗法
2024-09-30 21:30:00
Curant Health被选为IntraBio的独家专业药房，负责提供AQNEURSA™（levacetylleucine）这一针对Niemann-Pick Disease Type C（NPC）的创新疗法。AQNEURSA™是首个由FDA批准的独立治疗NPC的药物，NPC是一种罕见的遗传性疾病，以胆固醇代谢问题导致的神经系统渐进性恶化为特征。Curant Health与IntraBio的合作体现了双方致力于为罕见病和超罕见病患者提供改变生命的疗法和支持。CEO和联合创始人Patrick Dunham表示，Curant Health将为NPC患者及其家庭提供全面的支持，以改善他们的生活质量。NPC是一种神经退行性疾病，通常影响儿童，导致胆固醇代谢障碍，成年后也可能发病。AQNEURSA™已被证明在改善成人和儿童患者的神经系统症状和功能结果方面具有显著效果。Curant Health专注于为罕见病和超罕见病患者提供个性化护理，通过其验证的药物护理管理服务，支持医疗团队，以改善患者的生活质量。
IntraBio 报告了使用 IB1001 治疗 GM2 神经节同性变性（Tay-Sachs 和 Sandhoff 病）的统计学意义和临床意义的改善
2021-08-19
IntraBio公司宣布，其针对GM2神经节苷脂病（泰-萨克斯病和桑德霍夫病）的IB1001（N-乙酰-L-亮氨酸）治疗药物的多国临床试验取得了积极成果。该试验是首个针对GM2神经节苷脂病的成功临床试验，结果显示IB1001在症状、功能和生活质量方面对儿童和成人患者均产生了统计学上显著且具有临床意义的改善。试验达到了主要终点，即通过神经科专家评估的病情变化印象（CI-CS），同时也在包括评估共济失调的SARA量表、改良残疾评定量表（mDRS）以及研究者、护理人员和患者对病情变化的总体印象（CGI-C）等次要终点上取得了成功。IB1001显示出良好的安全性和耐受性，没有出现药物相关的严重不良事件。该研究的主要研究者苏珊娜·施耐德教授表示，IB1001是首个对GM2神经节苷脂病产生统计学上显著和临床意义效果的药物，其安全性和易于口服给药的特点为其作为治疗这种毁灭性疾病提供了有利的风险效益比。牛津大学的安东尼·加洛尼教授也表示，IB1001是首个对这种毁灭性疾病有效的药物，将改善众多患者及其家庭的生活。

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