Foundation Fighting Blindness
公司全称：Foundation Fighting Blindness
国家/地区：美国/——
类型：——
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公司介绍：
Foundation Fighting Blindness is a not for profit organization focused on supporting research into diseases including retinitis pigmentosa, macular degeneration, Usher syndrome, and other retinal degenerative diseases.In June 2021, Usher III Initiative awarded a Translational Research Acceleration Program grant for 1 million dollars from the Foundation Fighting Blindness to complete pre-IND toxicity studies
基本信息
企业动态
Opus Genetics举办虚拟研发科学论坛，探讨基因疗法在遗传性视网膜疾病中的应用
2026-06-02 00:00:00
Opus Genetics公司宣布将于2026年6月16日举办虚拟研发科学论坛，探讨其针对遗传性视网膜疾病（IRDs）的基因疗法研发进展。论坛将介绍公司多资产基因疗法管线，包括针对RDH12、MERTK和RHO突变的临床测试项目，以及LCA5和BEST1临床项目的最新数据。此外，还将概述IRD全球市场机会和患者患病率。论坛将邀请多位眼科专家和科学界领袖进行演讲，包括来自宾夕法尼亚大学眼科学院的Jean Bennett教授、Foundation Fighting Blindness的临床与成果研究高级副总裁Todd Durham博士等。Opus Genetics致力于开发针对严重视网膜疾病的持久、一次性治疗方法，以解决其潜在遗传原因。
基金会欢迎双目失明兄弟作为主办方并宣布2026年纽约光明之夜获奖者
2026-02-05 07:08:00
2026年2月3日，美国失明基金会（Foundation Fighting Blindness）通过PR Newswire发布新闻稿，宣布其2026年纽约光明之夜（Night for Sight）将于5月14日在纽约市的Guastavino's举行。今年的主办方是Two Blind Brothers，这是一个由患有Stargardt病的两兄弟Bradford Manning和Bryan Manning于2016年创立的非营利组织，致力于通过媒体和体验提高盲人社区的教育和意识。基金会还宣布了今年的Visionary Award获奖者，包括Allegiance Retail Services的总裁兼首席运营官Joe Fantozzi、BofA Securities全球医疗保健投资银行、生命科学部主管Cameron Taylor以及私人执业验光师网络Vision Source。此次活动旨在筹集资金，推进治疗和治愈致盲疾病的研究。
标题：Opus Genetics获得RD基金的非稀释性资金支持，以支持OPGx-MERTK项目的临床前开发
摘要：
Opus Genetics公司（纳斯达克：IRD），一家处于临床阶段的眼科生物制药公司，专注于开发治疗遗传性视网膜疾病（IRDs）的基因疗法和其他眼科疾病的分子疗法，最近宣布，视网膜退化基金（RD Fund）——对抗失明基金会（Foundation Fighting Blindness）的风险慈善部门，已与Opus达成资金协议，提供高达200万美元的非稀释性资金，以支持其OPGx-MERTK项目的临床前开发。该项目旨在开发基因疗法，治疗由MERTK基因中的致病性变异引起的视网膜色素变性患者。这笔战略资金将使Opus能够推进OPGx-MERTK的开发，这是一种有希望的方案，旨在解决目前没有批准治疗方法的视网膜退行性疾病。Opus预计，这笔资金将使公司现金储备足以支持到2026年下半年的运营。
详细内容：
- Opus Genetics是一家专注于眼科疾病的生物制药公司，正在开发基因疗法和分子疗法。
- Retinal Degeneration Fund（RD Fund）为Opus提供了高达200万美元的非稀释性资金。
- 这些资金将用于支持OPGx-MERTK项目的临床前开发，该项目旨在治疗由MERTK基因变异引起的视网膜色素变性。
- OPGx-MERTK项目目前处于临床前开发阶段，Opus预计这笔资金将帮助其推进到新药临床试验阶段。
- Rusty Kelley博士，RD Fund的执行董事，强调这种投资体现了风险慈善、行业合作和尖端科学的结合，以推动对患者的有意义进展。
- Opus Genetics预计，随着这笔资金的加入，其现金储备将足以支持到2026年下半年的运营。
来源：GLOBE NEWSWIRE
美国基金会为35项新研究项目提供总计1980万美元资金，以支持全球视网膜疾病的研究和治疗。这些资金用于支持全球86个实验室和临床研究机构的100项研究计划，涵盖从基因无关疗法到针对特定遗传原因的治疗方法。基金会还重命名了“转化研究加速计划”为“大卫·布赖恩特转化研究计划”，以纪念前董事会主席大卫·布赖恩特。此外，基金会资助了针对CRB1和PRPH2基因的研究项目，旨在延缓或阻止视网膜疾病的发展。
基金会抗盲奖 PRPH2 和相关视网膜疾病计划的首届赠款
2024-05-22
基金会为PRPH2相关视网膜疾病研究颁发首笔资助，旨在推进对由PRPH2基因突变引起的视网膜疾病的研究。基金会在全球范围内推动治疗和治愈致盲疾病的发展，此次共颁发近100万美元给两位杰出研究者：安德鲁·戈德堡博士和吉崎一马博士。这些资助是基金会与尼克森愿景基金会合作的三年内预计分配的六笔资助中的第一笔。研究内容包括对PRPH2相关疾病的自然史和AAV介导的干预措施，以及阐明PRPH2相关视网膜营养不良的病理生理机制和推进高通量药物发现。基金会致力于通过战略伙伴关系和有针对性的资助计划推动视网膜疾病研究进展。
Foundation Fighting Blindness 与 PreventionGenetics 和 InformedDNA 合作推进 My Retina Tracker（R） 基因检测计划
2024-05-15
美国防盲基金会与PreventionGenetics和InformedDNA合作，推进“我的视网膜追踪”基因检测项目，旨在为患有遗传性视网膜疾病的个人提供免费基因检测和遗传咨询服务。该项目自2017年启动以来，已为超过20,000人提供免费检测。此次合作引入了实验室合作伙伴PreventionGenetics，简化了订购程序，并提供了更精准的基因检测方案，以帮助更多患者接受检测。同时，InformedDNA将继续提供免费遗传咨询服务，确保患者在整个检测和咨询过程中的全面支持。
Arctic Therapeutics 和 Nacuity Pharmaceuticals 宣布欧洲药品管理局批准启动用于治疗 HCCAA 的 AT-001 （NPI-001） 的首次临床试验
2024-03-12
冰岛药物开发公司Arctic Therapeutics ehf及其合作伙伴Nacuity Pharmaceuticals Inc.宣布，欧洲药品管理局（EMA）已批准在冰岛启动AT-001（Nacuity的NPI-001）的临床试验，以评估其治疗遗传性胱氨酸C淀粉样血管病（HCCAA）的效果。HCCAA是一种罕见且严重的疾病，其特征是脑部血管中淀粉样物质的积累，可能导致脑出血、中风和神经退行性变，包括痴呆。目前的治疗选择非常有限，主要关注症状管理而非治疗疾病根本原因。AT-001是一种独特的、纯净的、处方级、GMP级N-乙酰半胱氨酸酰胺（NACA）。EMA的批准为全面研究AT-001的安全性及疗效，旨在阻止或逆转HCCAA的进展开辟了道路。Arctic Therapeutics的CEO和创始人Ivar Hakonarson表示，研究旨在探索AT-001在改变疾病进程、改善患者预后和最终挽救生命方面的潜力。Nacuity的执行副总裁兼首席科学官G. Michael Wall博士表示，EMA对NPI-001治疗HCCAA的评估批准，不仅是对HCCAA这一危及生命且未得到充分关注的罕见疾病的重大进展，也是公司在全球NPI-001开发中的关键药物质量里程碑。
美国Foundation Fighting Blindness启动了针对Gyrate Atrophy患者的自然历史研究GYROS，旨在了解该罕见视网膜疾病的进展，为未来基因治疗临床试验的设计提供依据。研究由Mandeep S. Singh和David Valle教授领导，旨在开发全身性基因治疗。Jaeb健康研究中心为研究赞助商和协调中心。研究将持续四年，涉及45名患者，并得到Foundation Fighting Blindness、美国食品药品监督管理局（FDA）和Conquering Gyrate Atrophy组织的资助。该研究有望为Gyrate Atrophy患者带来治愈希望。
Usher III Initiative获得来自基金会对抗失明的100万美元资助，用于推进罕见遗传疾病Usher综合征III型（USH3）的创新治疗BF844的研发。USH3是一种导致听力逐渐丧失和视力下降的疾病，目前尚无治愈方法。该资助将支持完成IND毒性研究，以推动BF844进入临床试验阶段。Usher III Initiative是一个非营利性医疗研究组织，致力于解决USH3患者的未满足医疗需求。基金会对抗失明作为全球领先的视网膜退行性疾病研究资助机构，已筹集超过8.16亿美元用于加速预防、治疗和治愈由视网膜疾病引起的失明。
AGTC 作为新的科学合作者加入 My Retina 追踪®器计划
2020-10-07
AGTC、Blueprint Genetics和Foundation Fighting Blindness宣布，AGTC将加入MyRetina Tracker Program，成为新的科学合作伙伴，以促进其针对遗传性视网膜疾病（IRDs）的基因疗法的开发。My Retina Tracker Program是一个开放获取、免费项目，为IRDs患者提供高质量的遗传诊断和遗传咨询服务。AGTC将利用该项目的遗传数据，专注于X连锁视网膜色素变性（XLRP）的RPGR相关疾病，并计划在2021年初开始针对携带RPGR基因变异的XLRP男性患者的临床试验。AGTC表示，与My Retina Tracker Program的合作将有助于快速识别临床试验的潜在候选人，并促进IRDs的有效治疗。
AGTC 作为新的科学合作者加入 My Retina 追踪器计划
2020-10-07
Applied Genetic Technologies Corporation（AGTC）、Blueprint Genetics和Foundation Fighting Blindness宣布，AGTC将加入My Retina Tracker®项目，成为新的科学合作伙伴，以加强其针对遗传性视网膜疾病（IRDs）的基因疗法的开发。My Retina Tracker项目是一个由Blueprint Genetics、Foundation Fighting Blindness和InformedDNA合作的项目，为IRDs患者提供免费的高质量遗传诊断和遗传咨询服务。AGTC将利用该项目的去识别化遗传数据和专业医疗保健提供者，快速识别其临床试验的潜在候选人。AGTC将重点研究X连锁视网膜色素变性（XLRP），特别是RPGR相关疾病。AGTC已启动其1/2期基因治疗临床试验的扩展，并计划在2021年初开始针对携带RPGR基因致病突变的XLRP男性患者的2/3期临床试验。
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