Parent Project Muscular Dystrophy
公司全称：Parent Project Muscular Dystrophy
国家/地区：美国/——
类型：——
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公司介绍：
Parent Project Muscular Dystrophy is a not for profit organization.In January 2023, Parent Project Muscular Dystrophy announced a $500,000 programmatic investment in Myosana Therapeutics Inc.In August 2021, Parent Project Muscular Dystrophy announced a $350,480 investment in Myosana Therapeutics, Inc
基本信息
企业动态
Medera加强临床领导团队，推进HFpEF基因治疗项目
2026-06-08 00:00:00
Medera公司，一家专注于开发下一代心血管疾病治疗疗法的临床阶段生物制药公司，宣布任命三位国际知名的心脏衰竭和心肺生理学专家加入其科学顾问委员会（SAB）。这三位专家分别是：马萨诸塞州总医院心脏血管中心和哈佛医学院的心脏衰竭与移植科主任Gregory Lewis博士，杜克大学医学院心脏衰竭单元负责人Marat Fudim博士，以及马萨诸塞州总医院心脏血管中心和哈佛医学院心肺运动实验室的联合主任Rajeev Malhotra博士。这些任命将带来在心脏血液动力学、运动生理学和心脏衰竭病理生理学方面的深厚专业知识，这些领域是Medera临床开发战略的核心，特别是在保留射血分数的心脏衰竭（HFpEF）领域，客观生理终点和功能能力仍然是治疗影响的关键决定因素。Medera正在推进一系列基于AAV的心脏基因疗法，旨在针对心力衰竭的根本驱动因素。其领先项目SRD-002针对HFpEF，是一种单次治疗，旨在恢复心脏钙处理和改善心肌功能。该项目采用靶向冠状动脉内递送方法，旨在实现局部心脏转导同时最小化系统病毒暴露。迄今为止产生的临床数据显示，在HFpEF患者中，心脏血液动力学和功能指标持续且持久地改善，支持项目向下一阶段发展的持续推进。
美国FDA批准Ryoncil®用于杜氏肌营养不良症临床试验
2026-04-08 11:35:00
Mesoblast公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其Ryoncil®（remestemcel-L-rknd）用于杜氏肌营养不良症（DMD）的注册临床试验。该疾病影响美国约15,000名儿童。Ryoncil®是首个获得FDA批准的间充质干细胞（MSC）产品，也是唯一获得批准用于12岁以下儿童治疗糖皮质激素难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGvHD）的产品。此次临床试验将评估Ryoncil®在DMD患者中的安全性和有效性，旨在减少DMD的炎症反应，保护肌肉功能，并减缓疾病进展。
2026年美国国会倡导领导力奖颁发，表彰推动杜氏肌营养不良症研究的国会领袖
2026-03-10 06:00:00
美国肌营养不良症家长项目（PPMD）与消除杜氏肌营养不良症基金会（FED）共同宣布，将2026年倡导领导力奖授予了多位国会领袖，包括代表特洛伊·鲍德森（OH-12）、参议员苏珊·柯林斯（ME）、参议员艾米·克洛布查（MN）、代表多里斯·玛茨伊（CA-07）和参议员罗杰·威克（MS）。这些奖项表彰了他们在推动联邦政策、加速杜氏和贝克肌营养不良症研究、加强护理基础设施和扩大生命改变疗法可及性方面所展现出的卓越承诺。今年的奖项与《肌营养不良症社区援助、研究和教育法》（MD-CARE Act）的25周年纪念日相吻合，该法案于2001年通过，为肌营养不良症的研究、护理和治疗发展建立了协调的联邦框架。PPMD和FED将继续致力于推动创新政策，扩大护理可及性，并改善杜氏和贝克肌营养不良症患者的生活质量。
杜氏肌营养不良症被纳入新生儿筛查推荐名单
2025-12-17 00:51:00
美国卫生与公众服务部（HHS）正式将杜氏肌营养不良症（Duchenne）纳入推荐统一筛查面板（RUSP），这是美国所有州推荐新生儿筛查的条件清单。这一里程碑标志着在早期识别和治疗患有杜氏肌营养不良症儿童方面迈出了重要一步。Parent Project Muscular Dystrophy（PPMD）和肌营养不良症协会（MDA）在这一努力中发挥了领导作用，他们已经为此努力了十多年，使杜氏肌营养不良症的新生儿筛查成为现实。将杜氏肌营养不良症纳入RUSP将大大加快全国新生儿筛查的时间表，使家庭能够更早地与护理和神经肌肉专家建立联系，并更早地获得批准的治疗和支持性干预。通过减少影响杜氏肌营养不良症家庭的诊断延误，早期识别将导致长期健康结果得到改善。这一成就反映了数百个家庭、数十名临床医生和研究人员以及许多合作伙伴对及时检测的承诺，是对合作力量和这个社区共同承诺确保每个患有杜氏肌营养不良症的儿童都能拥有最好生活起点的证明。PPMD和MDA承诺确保这一建议在所有50个州得到有效和公平的实施。鼓励家庭和倡导者加入支持州级实施的持续努力。
卡普里科公司宣布将于2025年12月17日举办关于杜氏肌营养不良症治疗的社区网络研讨会
2025-12-17 00:00:00
卡普里科公司（纳斯达克：CAPR）是一家致力于开发基于细胞和细胞外囊泡的变革性治疗疗法的生物技术公司，今日宣布肌肉萎缩症家长项目（PPMD）将举办一场社区网络研讨会，分享和讨论卡普里科公司针对杜氏肌营养不良症（DMD）治疗的实验性细胞疗法Deramiocel的3期HOPE-3试验的积极顶线结果。该网络研讨会将于2025年12月17日东部时间下午1点举行，将为患者和家庭提供HOPE-3结果的概述，并讨论这些发现如何指导与美国食品药品监督管理局（FDA）的持续监管讨论，包括下一步行动。卡普里科公司还在利用其细胞外囊泡技术的力量，利用其专有的StealthX™平台进行疫苗学以及寡核苷酸、蛋白质和小分子治疗药物的靶向递送的前临床开发，具有治疗和预防多种疾病的潜力。卡普里科公司承诺推动可能性的边界，为需要的人开辟变革性治疗的途径。
美国卫生与公众服务部将杜氏肌营养不良症纳入新生儿筛查推荐名单
2025-12-17 00:00:00
美国生物科学公司Solid Biosciences宣布，美国卫生与公众服务部（HHS）正式将杜氏肌营养不良症（Duchenne）纳入推荐统一筛查计划（RUSP），该计划是美国新生儿普遍筛查的推荐条件之一。Solid Biosciences自2011年以来一直支持并参与家长肌肉萎缩症项目（PPMD）的委员会，致力于实施杜氏肌营养不良症的新生儿筛查，包括2021年在纽约完成的一项州级试点项目。将杜氏肌营养不良症纳入RUSP预计将加速检测工作，使患者能够更早地接触到专家和干预治疗选项，可能改善杜氏肌营养不良症患者的预后。Solid Biosciences的高级副总裁兼联合创始人Annie Ganot表示，这一成就标志着新生儿筛查的转折点，确保了新诊断家庭的早期诊断和关键资源的获取。Solid Biosciences正在致力于将其差异化的基因疗法SGT-003带给杜氏肌营养不良症社区，这一疗法在非临床研究中显示出增强的心脏和骨骼肌转导，并具有降低肝脏靶向的特点。SGT-003的独特设计包括R16/17结合域，该域将nNOS定位在肌肉膜上，非临床研究表明，nNOS可以改善肌肉的血流，从而减少因缺血和肌肉疲劳导致的肌肉分解。Solid Biosciences是一家专注于推进针对罕见神经肌肉和心脏疾病的基因疗法候选药物组合的生物科学公司，包括针对杜氏肌营养不良症的SGT-003、针对弗里德赖希共济失调的SGT-212、针对儿茶酚胺多形性室性心动过速的SGT-501、针对TNNT2介导的扩张型心肌病的SGT-601以及其他致命性遗传性心脏疾病。
美国凯利安家族庆祝萨姆之夜慈善活动20周年，助力杜氏肌营养不良症研究
2025-10-18 03:06:00
凯利安家族在德克萨斯州罗克沃尔举办萨姆之夜慈善活动，庆祝该活动成立20周年。此次活动在胜利社交场所举行，募得150万美元，创下了去年的记录。自20年前成立以来，萨姆之夜已筹集超过1000万美元，用于提高杜氏肌营养不良症（Duchenne）和贝克肌营养不良症（Becker）的护理标准、支持研究和加速新疗法的开发。该活动不仅体现了凯利安家族的坚定承诺，也反映了杜氏肌营养不良症社区在近年来取得的显著进步。活动赞助商包括Altus Group、Clarion Partners等多家知名企业。萨姆之夜的宗旨是为所有患有杜氏肌营养不良症的人提供更好的未来。
肌营养不良症研究取得重大进展：发现预测疾病进展的蛋白质生物标志物
2025-10-17 00:00:00
荷兰莱顿大学医学中心、美国佛罗里达大学和Lunai Bioworks公司（纳斯达克：LNAI）的研究团队在《自然通讯》杂志上发表了一项重大研究成果，揭示了肌营养不良症（DMD）疾病进展的蛋白质生物标志物。这项研究分析了超过700个纵向血清样本，并利用SomaScan®蛋白质组学平台，发现了包括RGMA、ART3和ANTXR2在内的蛋白质，这些蛋白质不仅与运动表现相关，而且可以可靠地预测疾病进展，如行走能力丧失和上肢功能丧失。这些发现有望为临床环境中的早期和个性化干预提供帮助，并优化临床试验的入组和分层策略。
Parent Project Muscular Dystrophy（PPMD）组织向罗切斯特大学的Bo Hoon Lee博士颁发25万美元奖金，以支持纽约州新生儿筛查中发现的杜氏肌营养不良症婴儿的临床研究网络建设。该计划旨在支持新生儿筛查的实施，为年轻患者提供临床护理指南，并为网络跨州扩展奠定基础。杜氏肌营养不良症是儿童中最常见的遗传性疾病，早期诊断对于及时干预、建立良好的护理团队和探索所有治疗选择至关重要。PPMD已倡导杜氏肌营养不良症的新生儿筛查超过十年，包括在2019年至2021年间在纽约州进行的试点研究。随着新生儿筛查在纽约州的启动，有迫切需要和独特的机会来收集这些年轻患者的自然病史和临床结果数据。Lee博士的项目“婴儿杜氏”旨在建立一个协作的临床网络和数据库，以招募和前瞻性地跟踪所有通过新生儿筛查在纽约州确诊的杜氏肌营养不良症婴儿。该网络将提供杜氏肌营养不良症的早期自然病史，推进对早期诊断益处的理解，并为极年轻杜氏肌营养不良症患者的临床试验设计提供信息。
Duchenne UK和Parent Project Muscular Dystrophy共同资助了50万美元，用于评估肌祖细胞在1期临床试验中的安全性和耐受性。该资助由美国明尼苏达大学医学学院的儿科神经肌肉神经学家Peter Kang教授获得，用于其名为“肌生成祖细胞Duchenne肌营养不良症1期临床试验”的研究项目。这笔资金将支持Kang教授及其合作研究者评估肌祖细胞对Duchenne肌营养不良症的安全性。该研究基于之前的研究，利用由明尼苏达大学Rita Perlingeiro博士及其团队开发的名为MyoPAXon的肌祖细胞，这些细胞在临床前研究中显示出再生受损骨骼肌肉的潜力。该1期临床试验将由Kang教授团队领导，旨在提供关于移植MyoPAXon细胞的安全性和可行性的宝贵见解。如果试验对安全性和耐受性以及可行性提供积极数据，它有可能为针对其他肌肉的2期研究奠定基础。该试验将在明尼苏达大学进行，初始参与者包括六名Duchenne患者。
美国肌肉萎缩症家长项目（PPMD）向Kinea Bio公司提供50万美元资金支持，通过PPMD风险投资途径项目，以支持下一代Midi-肌营养不良蛋白基因治疗药物的研发。该资金旨在解决现有基因治疗递送中的局限性，并推动Kinea公司利用腺相关病毒（AAV）介导的Midi-肌营养不良蛋白基因替换疗法的发展，以治疗杜氏肌营养不良症。杜氏肌营养不良症是最常见的儿童遗传性疾病，基因治疗有望通过将产生肌营养不良蛋白基因的缩短版本引入肌肉细胞来为患者提供益处。PPMD自2016年以来一直致力于推进杜氏肌营养不良症的基因治疗研究，并优先考虑下一代和未来一代基因治疗的研究。Kinea公司针对现有基因替换策略的局限性，提出了双重载体方法、下一代AAV和肌肉特异性表达盒等解决方案，以提高治疗效果并降低风险。PPMD的这项资金承诺将有助于Kinea团队进一步推进其Midi-肌营养不良蛋白产品的研发，以改善杜氏肌营养不良症患者的生活质量。
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